IBM과 CHDI 재단의 과학자들은 인공 지능을 사용하여 질병의 진행을 모델링하기 위해 헌팅턴병 관찰 실험의 데이터 세트를 분석했습니다. 그들은 그들의 발견이 임상 시험 디자인을 개선하는 데 도움이 되기를 바랍니다.
가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?
10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.
헌팅턴병에 대한 의약품 제조의 모든 최근 개발을 다루는 이 원스톱 기사에서 모든 최신 헌팅턴병 임상 시험 뉴스를 확인하십시오.
Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.
PTC Therapeutics의 연구원들은 최근 흥미로운 새로운 발견, 즉 알약으로 복용할 수 있는 유망한 새로운 헌팅틴 저하 약물을 발표했습니다. 이것은 우리가 헌팅틴 수치를 낮추는 방법을 바꿀 것입니까?
Branaplam은 원래 척수성 근위축증을 치료하기 위해 설계되었지만 새로운 논문에서 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 설명하고 있습니다. 이 경구 약물은 헌팅틴 단백질을 낮추며 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 테스트될 예정입니다.저
캐나다와 일본의 과학자들로 구성된 협력 팀은 헌팅턴 병의 다른 실험 모델에서 CAG 반복 길이를 바꿀 수 있는 작은 분자를 발견했습니다. #헌팅턴병 #신약발견
COVID-19 업데이트: HD 제품군에 미치는 영향, HD 연구에 미치는 영향, 과학 작동 방식을 어떻게 변화시켰습니까?