헌팅턴병에 유니큐어의 유전자 치료제를 고용량 투여한 후 몇몇 환자들이 심각한 부작용을 겪었으나 현재 회복 중이다. HDBuzz는 이것이 실험적인 헌팅틴 저하 약물인 AMT-130에 대해 의미하는 바를 탐구합니다.
2022 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022 1일차의 헌팅턴병에 대한 임상 시험 및 과학 연구의 업데이트를 읽으십시오.
우리는 어떻게 헌팅턴병-낮추는 치료들의 효과를 확인 할 수 있을까? 돌연변이 헌팅틴 발견법의 발달
헌팅턴병과 같은 신경 퇴행성 질환에 대한 이상한 약물의 언론 보도는 과장되었습니다.
게놈 편집 기술 (징크핑거 및 CRISPR)을 이용한 기법이 헌팅턴병 임상시험에 유전자 치료 적용을 한층 더 가깝게 한다.