헌팅턴병 헌텍실 HART 연구 결과, 발표 내용에 놀랄 만한 점은 없어.
헌팅턴병 증상 치료제 헌텍실의 HART 연구 데이터가 발표되었지만, 여전히 새롭고 더 큰 임상 시험이 필요해.
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Movement Disorders 학술지에 실린 새로운 논문은 프리도피딘(헌텍실로도 알려짐)의 HART 연구 결과를 보고하고 있어. 이 약은 헌팅턴병 환자의 움직임을 개선하는 것을 목표로 하는 신약이야. 안타깝게도 이 발표는 크게 달라진 점이 없어. 헌텍실이 효과가 있는지 알기 위해서는 여전히 새롭고 더 큰 임상 시험이 필요해.
프리도피딘, 일명 헌텍실
헌텍실은 헌팅턴병 환자가 겪는 운동 문제를 개선하는 데 도움이 될 것으로 기대되는 실험용 약물이야. 뇌 신경전달물질 도파민의 작용을 안정화시켜 효과를 내는 것으로 알려져 있어. 화학명 프리도피딘으로도 알려진 헌텍실은 덴마크 회사 뉴로서치에서 개발되었고, 2012년 이스라엘 제약 대기업 테바에 인수되었어. 2012년 마이클 헤이든 박사가 최고 과학 책임자로 취임한 직후 발표된 헌텍실 인수는 테바가 헌팅턴병 연구에 새롭게 헌신하겠다는 의지를 보여주는 것이었지.
HART
HART 임상 시험은 테바가 관여하기 전에 진행되었고, 뉴로서치가 약물을 판매하기 전에 수행한 두 가지 대규모 임상 시험 중 하나였어. HART는 2008년부터 2010년 사이에 미국에서 헌팅턴병 환자 227명을 대상으로 진행되었어. 이 연구 결과는 다양한 과학 학회와 보도 자료를 통해 발표되었고, HDBuzz에서도 다룬 적이 있어서 꽤 잘 알려져 있어.
헌텍실이 지금 다시 주목받는 이유는 꽤 긴 3년의 지연 끝에 연구 결과가 과학 학술지 Movement Disorders에 막 발표되었기 때문이야.
자원자들은 3개월 동안 헌텍실 세 가지 용량 중 하나 또는 가짜 ‘위약’ 정제를 투여받았어. 이 약은 안전하고 내약성이 좋았지만, 중간 용량을 투여받은 한 환자가 발작을 경험했어.
결과는 미리 정해진 계획에 따라 분석되었어. 이는 긍정적인 결과를 ‘낚아채기’ 위해 유리한 결과만 제시하는 함정을 피하는 데 중요해. 미리 정해진 분석에 따르면, 헌텍실은 어떤 용량에서도 자원자들의 움직임을 개선하지 못했어. 몇 가지 ‘보조’ 측정에서는 근접했지만, 본질적으로 임상 시험은 부정적이었어.
더 넓은 맥락
“이 새로운 논문에는 놀랄 만한 내용이 없으며, 헌텍실이 허가를 받기 위해 다음에 무엇이 필요한지 바꾸지도 않아.”
HART의 데이터가 이제 발표된 것은 좋지만, 이 새로운 논문에는 놀랄 만한 내용이 없으며, 헌텍실이 허가를 받기 위해 다음에 무엇이 필요한지 바꾸지도 않아.
HART는 뉴로서치가 수행한 헌텍실에 대한 두 가지 대규모 연구 중 하나야. 더 큰 연구인 MermaiHD의 결과는 2011년에 발표되었고, 다시 한번, 이 약물은 결과를 긍정적으로 선언하기 위한 미리 정해진 성공 수준을 충족하지 못했어.
두 임상 시험의 통합 결과가 유럽 및 미국 규제 기관인 EMA와 FDA에 제출되었을 때, 뉴로서치는 약물 허가를 받기 위해 미리 정해진 성공 기준을 충족하는 세 번째 대규모 임상 시험을 수행해야 한다는 말을 들었어. 한 가지 의문은 임상 시험에서 가장 큰 효과를 얻기 위해 충분히 높은 용량의 헌텍실을 사용했는지 여부였어.
테바는 “헌텍실의 새로운 임상 연구를 설계하고 완료할” 의사를 발표했어. 그래서 우리는 가까운 미래에 그러한 임상 시험 발표를 기대할 수 있을 거야.
