헌팅턴병에 대한 연구소식을 일반적인 언어로 과학자들에 의하여 작성하였습니다. 전세계 헌팅턴병 공동체를 위하여 노력합니다~
Ionis Pharmaceuticals는 2015 년 후반에 huntingtin-lowering drug (때로는 '유전자 침묵 약물'이라고도 함) 을 처음으로 시험하기 시작했습니다. 이 후 중요 업데이트로 회사는 두 가지 중요한 이정표를 발표했습니다. 이 임상 시험의 환자군은 현재 완전히 모집되었으며 '오픈 라벨 확장연구'도 현재 시험참가자들 중 자원자들을 위해 활성화 될 예정입니다. 아무것도 보장되지는 않았지만 이 중요한 프로그램의 미래를 잘 보여줍니다.
혈액 검사가 HD의 상태와 진행 과정에 관한 정보를 제공 할 수 있다면 어떨까요? 이것은 HD 바이오 마커를 찾는 전제입니다: 언젠가는 치료에 결정을 돕고 증상 변화 양상을 예측할 수 있게 해줄지도 모릅니다. 여러 국가의 연구자 팀들이 최근 TRACK-HD 연구에서 혈액, 뇌 이미지 및 임상 시험 결과들을 분석했습니다. 그들은 neurofilament 경사슬이라고 불리는 단백질의 혈중 농도가 HD의 중증도와 일치하여 잠재적인 바이오 마커로 사용될 수 있다는 것을 발견했습니다.
치매를 위한 "놀라운 약물"이 발견 되었습니까? (스포일러 경고: 아니오.) 치매를 포함한 모든 신경 퇴행성 뇌 질환을 막을 수 있는 "놀라운 약물"에 대한 언론의 보도는 사실이라고 하기엔 너무 좋은 일이라고 할 수 있습니다. 보도 헤드라인 뒤에 숨겨진 진실은 연구자들이 이미 허가를 받은 수천 개의 약들을 벌레에게 실험했고 그 중 몇 가지 약은 두 희귀형태의 치매를 가진 쥐 모델에게서 효능을 보였다는 것 입니다. 이 실험이 연구자들에게 새로운 도약이었지만 퇴행성 뇌 질환 환자의 경우 이러한 약제에 대해 아무 것도 증명하지 못하고 사실상 헌팅턴 병과 전혀 관련이 없습니다. 신경 퇴행성 연구
Day3. 2017 년 Huntington 's The Disease Therapeutics 컨퍼런스의 마지막 날에는 헌팅턴병이 뇌에 미치는 영향과 또 뇌 세포를 이용하여 헌팅턴병을 치료하는 방법에 대한 최신 정보가 제공되었습니다.
컨퍼런스 2 일째에는 헌팅턴병 퇴치를 위한 가장 유망한 접근법을 살펴 봅니다.
모두들 안녕하세요! 말타에서 매년 열리고 있는 헌팅턴병 컨퍼런스 입니다. 약 350 명의 헌팅턴병을 연구 중인 과학자들이 최신 연구 개발에 관해 논의하기 위해 전 세계적으로 이곳에 모였습니다. 우리는 업데이트된 내용을 트위터를 통해 생방송으로 보고하고 일일 기사로 모으고 있습니다.
최근의 흥미로운 연구들이 헌팅턴병에서 특정한 종류의 세포 내 수송에 문제가 생긴다는 증거를 제시했다. 연구자들은 특히 헌팅턴병의 경우에 세포 제어 핵심인 핵의 내외 물질 운송과정에 이상이 생긴다고 말합니다. 그리고 이러한 연구 결과는 헌팅턴병 연구에 대한 새로운 방향을 제시합니다. 세포 경계의 제어
이번 주 Huntington 's disease community에 대한 주요 뉴스는 미국의 약물 규제 기관인 FDA가 deutetrabenazine으로 알려진 Austedo를 헌팅턴병에 대한 처방으로 공식 승인 한 바 있습니다. 이 테트라베나진의 변형형태인 약은 헌팅턴병 환자에서 흔히 볼 수 있는 불수의적인 움직임을 동반한 무도병을 예방하는데 도움이 되며 하루에 세 번이 아니라 두 번만 복용하면 됩니다.
헌팅턴병은 움직임, 기분, 사고방식에 영향을 주는 것 이상으로 개인에 따라 예측하기 어려운 신체변화들을 야기한다. 최근 연구자들은 한 그룹의 헌팅턴병 양 모델을 연구하면서 초기에 공통적인 신진대사 변화를 발견할 수 있었다. 이 대동물 모델은 헌팅턴병 진행과 치료 반응을 예측할 수 있는 혈액 내 물질들을 추적하는데 용이하다.
