헌팅턴병에 대한 연구소식을 일반적인 언어로 과학자들에 의하여 작성하였습니다. 전세계 헌팅턴병 공동체를 위하여 노력합니다~
Jeff와 Ed가 연중 가장 크게 HD 연구자들이 모이는 모임인 헌팅턴병 치료 회담 내용을 보고합니다. 이번 년도 회의 역시 이전보다 더 크고 흥미로웠습니다.
HD에 대한 DNA 치료에 초점을 맞춘 헌팅턴병 치료학 컨퍼런스 2 일차 업데이트.
2018 HD Therapeutics Conference의 마지막 날입니다! 오늘은 두 세션이 진행될 것이고, 첫 번째는 HD 유전자에 의해 만들어진 단백질에 중점을 둡니다. 두 번째는 웨이브 생명 과학과 Ionis 제약회사들의 헌팅틴 단백질 낮추기 관련 임상시험에 대한 업데이트가 포함되어 있습니다.
헌팅턴 병을 일으키는 유전자의 정상적인 역할에 대한 새로운 암시가 나오고 있습니다. 최근 보고에 따르면 최첨단 기술을 사용하여 실험실에서 키워지는 세포에서 이에 관한 연구를 할 수 있다고 합니다. 우리는 매혹적인 최신 과학과, 무섭게 마저 들리는 허위 보고기사들을 분리해낼 수 있도록 돕고 싶습니다.
최근 한 연구에서 CTEP라고 알려진 약물이 HD와 유사한 증상에 놀라울 정도로 도움이 된다는 것을 쥐 실험을 통해 보여주었습니다. 이는 잘 알려진 뇌 과정이 미래의 HD 연구에 있어 유용한 의약품 표적이 될 수 있다는 것을 의미하기 때문에 환영 받을만한 일입니다. 바쁜 뇌 세포
2017 년 12 월 11 일에 발표된 연구 소식에 따르면 University London College에 있는 헌팅턴 질병 센터의 한 연구팀이 헌팅턴 병 치료법을 향한 중요한 도약을 하였으며 헌팅턴 병 커뮤니티 내 많은 질문들을 이끌어냈습니다. 에드 와일 (Ed Wild) 박사는 영국 HD 협회를 대신하여 질문들 중 일부에 답했으며 현재와 미래에 헌팅턴 병으로 고통 받을 사람들에게 이 뉴스가 의미하는 바가 무엇인지 알려주고 있습니다.
1993 년에 HD 유전자가 발견된 것 이래 Huntington 's disease에서 가장 큰 돌파구 중 하나가 될 것이라고 예상되는 이번 소식은 Ionis와 Roche가 IONIS-HTTRx라는 최초의 인간대상 임상시험을 통해 헌팅턴 저해제가 안전하게 신경 시스템에서 돌연변이 huntingtin를 줄였다는 발표입니다.
게놈 편집은 현재 헌팅턴 (Huntington)과 같은 유전병을 다루거나 치료할 가능성을 가진 'DNA 수술 (DNA surgery)'로서 의학 분야에서 큰 화두가 되고 있습니다. 여기서 우리는 이 기술이 현재 할 수 있는 것을 살펴보고 문제가 되는 부분들에 대해 논의합니다. 우리는 또한 스위스 과학자 팀이 어떻게 게놈 편집이 끝난 후 작동이 멈춰지도록 개발했는지에 대해서도 논의 할 것입니다.
TRACK-HD 및 COHORT 연구로부터 얻은 임상 데이터에 대한 새로운 분석법은 증상이 발생한 후 증상을 치료하기보다는 HD 발병자체를 지연시키기 위해 고안된 임상 시험을 설계하는 방법을 제안합니다.
