2022 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022 1일차의 헌팅턴병에 대한 임상 시험 및 과학 연구의 업데이트를 읽으십시오.
헌팅턴병에 유니큐어의 유전자 치료제를 고용량 투여한 후 몇몇 환자들이 심각한 부작용을 겪었으나 현재 회복 중이다. HDBuzz는 이것이 실험적인 헌팅틴 저하 약물인 AMT-130에 대해 의미하는 바를 탐구합니다.
HDBuzz는 경구 헌팅틴 저하제인 브라나플람의 VIBRANT-HD 시험이 참가자의 안전을 위해 일시적으로 중단되었다는 소식을 전하게 되어 안타까워합니다.
IBM과 CHDI 재단의 과학자들은 인공 지능을 사용하여 질병의 진행을 모델링하기 위해 헌팅턴병 관찰 실험의 데이터 세트를 분석했습니다. 그들은 그들의 발견이 임상 시험 디자인을 개선하는 데 도움이 되기를 바랍니다.
연구원들은 헌팅턴병 진행을 분류하는 시스템을 업데이트했습니다. 4단계로 진행 상황을 추적하면 임상 시험 스크리닝과 데이터 해석이 더 쉽고 빨라지고 전증상 임상을 위한 기반이 마련됩니다.
HD 치료를 위한 고용량 비오틴과 티아민의 소규모 임상 시험이 스페인에서 계획 중입니다. 이 시험은 HD를 비오틴-티아민 반응성 기저핵 질환(BTBGD)이라고 하는 또 다른 신경퇴행성 질환과 연관시키는 연구를 기반으로 합니다.
HDBuzz 팀은 tominersen 및 최근 GENERATION-HD1 평가판 중단에 대한 질문에 답변하기 위해 Roche 팀과 심층 Q&A 세션에 (가상으로) 앉았습니다.
Roche가 운영하는 중단된 tominersen huntingtin 저하 시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 결과가 이번 주 HD 커뮤니티와 공유되었습니다. HDBuzz는 그들이 발견한 것과 다음 단계를 설명합니다.
지난달 HDBuzz는 온라인 EHDN(European Huntington's Disease Network) 회의에 참석했습니다. 모든 최신 임상 시험 업데이트에 대한 요약을 읽어보십시오.
새로운 도구를 사용하면 시간이 지남에 따라 헌팅턴병 환자의 뇌에 축적되는 독성 헌팅틴 단백질 덩어리를 "볼" 수 있습니다. 이러한 덩어리를 추적하면 HD가 어떻게 진행되는지 또는 치료가 HD를 늦추거나 중단시키는 방법을 더 잘 이해하는 데 도움이 될 수 있습니다.
헌팅턴병 커뮤니티에 매우 필요한 희소식으로 Neurocrine Bioscience의 KINECT-HD 시험에서는 발베나진 치료가 무도병이라고 불리는 불수의 운동을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났습니다