동물 모델

스페인에서 HD 치료를 위한 고용량 비오틴 및 티아민 소규모 임상 시험이 계획 중입니다. 이 시험은 HD를 비오틴-티아민 반응성 기저핵 질환(BTBGD)이라는 또 다른 신경퇴행성 질환과 연결하는 연구를 기반으로 합니다.

uniQure의 HD 유전자 치료 임상시험에서 첫 번째 10명의 참가자 그룹에게 약물이 투여되었으며, 세 편의 새로운 논문은 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 감소를 보여줍니다.

과학자들은 최근 항히스타민제를 사용하여 뇌의 도파민 메시지를 진정시키고 쥐의 헌팅턴병 유사 증상을 치료했습니다. 하지만 알레르기 약이 헌팅턴병 진행을 늦출 수 있다는 과장된 주장은 경계해야 합니다.

헌팅턴병 연구에서 처음으로, 2가지 최첨단 DNA 편집 기술을 사용하여 돼지에서 동물 모델이 만들어졌어

양은 HD 바이오마커를 식별하고 증상이 나타나기 전에 발생하는 신진대사 변화를 인식하는 데 도움을 줄 수 있습니다.

유전자 편집 기술(아연 핑거 및 CRISPR) 연구는 이러한 도구들을 HD 임상 시험에 더 가깝게 만듭니다.

멜라토닌, 헌팅턴병 쥐의 발병을 지연시키고 생존 기간을 연장했어요 – 환자에게도 같은 효과가 있을까요?

헌팅턴병 쥐는 음식에서 영양분을 덜 흡수해. 이는 왜 인간 환자들이 체중이 감소하는지 설명하는 데 도움이 될 수 있어.