유전자 발현 억제

헌팅턴병 진행을 늦추는 치료법이 효과가 있는지 어떻게 알 수 있을까? 돌연변이 헌팅틴 검출의 새로운 발전.

HDSA의 친구들이 최신 헌팅틴 저하제 소식에 대한 정말 좋은 질의응답 문서를 만들었어.

헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 3일차 업데이트: 헌팅틴 단백질 – 그리고 수치 낮추기

Ionis와 Roche의 놀라운 소식입니다! HTTRx 약물이 척수액에서 유해한 헌팅틴 단백질을 성공적으로 낮췄습니다

WAVE Life Sciences가 변이 헌팅턴병 단백질을 억제하기 위한 PRECISION 임상시험을 시작해.

Ionis는 헌팅틴 단백질을 낮추기 위한 HTTRx 임상시험의 참가자 모집이 완료되었고, 이를 연장할 계획이라고 밝혔어.

유전자 편집 기술(아연 핑거 및 CRISPR) 연구는 이러한 도구들을 HD 임상 시험에 더 가깝게 만듭니다.

헌팅턴병에 대한 기대되는 치료법의 임상시험이 2015년에 계획되어 있습니다. 첫 단계는 안전성을 확인하는 것입니다.

아이시스 파마슈티컬스와 로슈 간의 주요 계약으로 헌팅턴병(HD) ‘ASO’ 유전자 침묵화 약물 개발 촉진