HD 치료제 컨퍼런스 2012 업데이트: 2일차
헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 보도 2일차
주의: 주의: 자동 번역 – 오류 가능성
가능한 한 많은 사람들에게 HD 연구 뉴스와 임상시험 업데이트를 최대한 빠르게 전달하기 위해 이 글은 AI가 자동으로 번역했으며 아직 인간 편집자의 검토를 거치지 않았습니다. 정확하고 접근하기 쉬운 정보를 제공하기 위해 노력하고 있지만, AI 번역에는 문법 오류, 오역 또는 불명확한 문구가 포함될 수 있습니다.가장 신뢰할 수 있는 정보를 원하시면 영어 원문을 참조하거나 나중에 사람이 직접 편집한 번역본을 다시 확인하시기 바랍니다. 중대한 문제를 발견하거나 이 언어의 원어민으로서 정확한 번역을 개선하는 데 도움을 주고 싶은 경우 언제든지 editors@hdbuzz.net 으로 문의해 주세요.
캘리포니아 팜스프링스에서 열리는 연례 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스에서 보내드리는 두 번째 일일 보고서입니다. 둘째 날 세션은 유전자 침묵화에 중점을 두었습니다. 질문, 의견, 문의 사항이 있으시면 @HDBuzzFeed로 트윗하시거나 palmsprings@hdbuzz.net으로 이메일을 보내주세요.
2012년 2월 29일 수요일
9:03 – HD 치료제 컨퍼런스 업데이트: 오늘 오전은 유전자 침묵화에 중점을 둡니다. 매우 기대되는 잠재적 치료법입니다. 기대해주세요!
이미지 출처: 오픈 스트리트 맵
9:35 – 베벌리 데이비슨 (아이오와 대학교): 생쥐에서 돌연변이 HD 유전자를 침묵화하는 것은 분명한 이점이 있지만, 예상치 못한 독성 효과도 고려해야 합니다.
9:45 – 데이비슨은 최근 영장류에서 헌팅틴 유전자 침묵화가 안전하다는 것을 보여주는 세 편의 논문 중 하나를 주도했습니다. 이는 인간 임상 시험의 핵심 단계입니다.
9:49 – 데이비슨 팀은 현재 ‘건강한’ 유전자 복사본보다 돌연변이 유전자 복사본을 더 많이 침묵화하는 새로운 유전자 침묵화 약물을 연구 중입니다.
9:50 – 돌연변이 유전자를 선택적으로 표적화하는 것이 더 안전할 수 있지만, 더 어렵습니다. 두 가지 접근 방식 모두 연구 중입니다.
10:06 – 프랭크 베넷 (아이시스 제약)은 헌팅틴 유전자를 침묵화하기 위해 ASO라고 불리는 약간 다른 DNA 유사 분자를 사용합니다.
10:07 – 베넷: 헌팅틴은 다른 유전자에 비해 비교적 침묵화하기 쉬운 것 같습니다. 운이 좋네요!
10:00 – 베넷의 ASO 약물은 RNAi 약물보다 세포에 더 잘 흡수됩니다. 환자에게 더 쉽게 투여할 수 있을지도 모릅니다. 뇌 수술 없이요?
10:13 – 베넷의 회사 아이시스 제약은 유전자 침묵화 분야에서 경험이 많습니다. 다른 질병을 가진 2,000명 이상의 환자들이 그들의 약물을 투여받았습니다.
10:17 – 베넷: 2가지 다른 HD 생쥐 모델에서 시험했을 때, ASO 유전자 침묵화 약물은 운동 능력과 인지 능력 향상을 가져왔습니다.
10:19 – 베넷: 영장류의 척추 기저부 액체에 ASO를 주입하는 것만으로도 뇌의 넓은 영역으로 약물을 전달하기에 충분합니다.
10:22 – 베넷: 유전자 침묵화 ASO의 단회 주사만으로도 뇌를 치료하기에 충분할 수 있습니다. 하지만 뇌 깊은 영역은 도달하기 더 어렵습니다.
10:25 – 베넷: 많은 사람들이 확장된 CAG 외에도 헌팅틴 유전자 두 복사본 사이에 작은 ‘철자’ 차이를 가지고 있습니다. 이러한 차이를 표적화하여 돌연변이 유전자만 침묵화하는 약물을 설계할 수 있습니다.
11:04 – 스티브 장 (상가모 바이오사이언스): ‘징크 핑거 단백질’은 특정 DNA 서열에 결합할 수 있으며, 이는 우리 유전자를 ‘편집’할 가능성을 높입니다.
11:07 – 더 자세한 내용을 원하시면, 강연 영상이 곧 온라인에 공개될 예정이며, 저희도 요약 기사를 작성 중입니다.
11:00 – 장: 징크 핑거 단백질의 다른 용도로는 인간 세포에서 유전 질환을 연구하기 위한 줄기세포 설계가 있습니다.
“많은 사람들이 확장된 CAG 외에도 헌팅틴 유전자 두 복사본 사이에 작은 ‘철자’ 차이를 가지고 있습니다. 이러한 차이를 표적화하여 돌연변이 유전자만 침묵화하는 약물을 설계할 수 있습니다.”
11:18 – 장의 회사 상가모는 ‘유전체 편집’을 사용하여 생쥐 모델에서 혈우병을 성공적으로 치료했습니다.
11:19 – 장: 징크 핑거는 유전자를 켜고 끄는 데도 사용될 수 있으며, 이는 유전자 침묵화의 또 다른 가능한 접근 방식입니다.
11:20 – 장: 우리는 또한 유익한 유전자를 활성화하여, 뇌가 더 많은 보호 화학 물질을 생산하도록 시도할 수 있습니다.
11:25 – 장: 뇌가 보호 화학 물질 GDNF를 생산하도록 하는 징크 핑거 약물이 파킨슨병 임상 시험을 시작할 예정입니다.
11:26 – 상가모는 현재 헌팅턴병 연구에 참여하고 있습니다.
11:29 – 장: 상가모의 현재 전략은 맞춤형 징크 핑거 약물로 헌팅틴 생산을 줄이는 것입니다.
11:36 – 장: 그들은 또한 확장된 CAG 반복 서열을 가진 헌팅틴 유전자에만 작용하는 징크 핑거 침묵화 약물을 연구 중입니다.
11:53 – 빌 케머러 (메드트로닉): 새로운 침묵화 임상 시험을 진행하려면 ‘바이오마커’, 즉 안전성 테스트와 작동 여부를 알려주는 측정값이 필요합니다.
12:02 – 케머러: MR 영상, 뇌척수액 화학 물질 및 임상 측정의 조합이 초기 RNAi 유전자 침묵화 임상 시험에 사용될 것입니다.
12:07 – 케머러는 최근 헌팅틴 유전자 침묵화 영장류 안전성 시험을 진행한 또 다른 팀의 일원입니다.
12:37 – 닐 아로닌 (매사추세츠 대학교 의과대학)과 그의 팀은 좋은 약물을 설계하기 위해 하나의 유전자 침묵화 접근 방식인 RNAi가 어떻게 작동하는지 매우 자세히 이해하려고 노력하고 있습니다.
12:46 – 아로닌과 그의 팀은 인간 유전자 침묵화 임상 시험에 필요한 신경외과 기술을 연습하기 위해 양을 사용하고 있습니다.
해질녘 결론
HD의 모든 문제의 궁극적인 원인인 헌팅틴 유전자를 ‘침묵화’하기 위해 여러 가지 다른 전략이 동시에 개발되고 있습니다. 해결해야 할 몇 가지 난관이 있지만, 기본적으로 지금까지 각 접근 방식은 모든 장애물을 극복했습니다. HD 환자를 대상으로 하는 여러 임상 시험이 계획 중이며, 모두 수년이 아닌 수개월 내에 신속한 시작을 목표로 하고 있습니다. 위험 부담은 크지만, 정말로 흥미진진한 시기입니다.
