Prof Wooseok Im

Articles translated by Prof Wooseok Im

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• 유전 질환 재단(HDF) 컨퍼런스 2022 – 1일 차
• 현재 임상 시험 중인 헌팅틴 저하 약물 AMT-130으로 치료받은 일부 사람들에게 심각한 부작용이 보고됨
• Novartis의 슬픈 소식: branaplam의 VIBRANT-HD 시험에서 투여 중단
• 헌팅턴병에 대한 유전자 요법에 대한 uniQure의 업데이트
• 하루를 구하는 인공 지능? 영리한 컴퓨터가 헌팅턴병을 이해하는 데 얼마나 도움이 됩니까?
• 헌팅턴병 진행을 추적하기 위한 새로운 로드맵
• HD에 대한 비타민 요법 재방문
• branaplam 한 숟가락은 헌팅틴 수치를 낮추는 데 도움이 됩니다.
• 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2022 – Day 3
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 – Day 1
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 – Day 2
• 헌팅틴에 대한 스포트라이트 비추기: 헌팅틴 저하를 실시간으로 측정하는 도구
• 기초에 대한 BAC: 헌팅턴병에 대한 보다 정확한 마우스 모델
• 경구 약물은 헌팅틴 수치를 낮추는 이야기를 바꿀 수 있습니다.
• 은빛 안감을 찾아서: Roche GENERATION-HD1 시험 데이터에 대한 업데이트
• KINECT-HD 시험에서 발베나진이 헌팅턴병에서 불수의 운동을 개선하는 것으로 나타났습니다
• HD 환자의 독성 헌팅틴 단백질을 "보는"
• EHDN 회의 2021 업데이트
• 리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A
• 상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨
• 최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기
• 혈액이 HD 환자에서 조기에 치료를 테스트하는 데 열쇠가 됩니까?
• CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.
• 과학자들은 프리도피딘이 헌팅턴병 모델에서 어떻게 작용하는지 정확하게 확인합니다
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 – Day 3
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 – Day 1
• 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2021 – Day 2
• 헌팅턴병 임상시험 마무리
• uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터
• Wave의 PRECISION-HD1 및 2개의 시도에서 나온 실망스러운 결과
• 뇌를 감싼 액체에서 유해한 헌팅틴 단백질의 측정
• Enroll-HD에 HDBuzz 등록
• Huntington의 질병 치료 회의 2020 – 2일차입니다
• Huntington의 질병 치료 회의 2020 – 1일차입니다.
• 새로운 분자가 실험실 모델에서 Huntington의 질병 변이를 역전시킬 수 있습니다.
• COVID-19는 Huntington 질병 가족 및 HD 연구에 어떤 의미가 있습니까?
• 백신과 HD
• GPR52: huntingtin을 줄이는 새로운 방법 모색
• HD 치료 설계를 위한 DNA 복구의 어두운면을 밝히다
• Huntington Study Group (HSG) 2020 연례 컨퍼런스 : 헌팅턴 질병의 주목 – 2 일차
• Huntington Study Group (HSG) 2020 연례 컨퍼런스 : 헌팅턴 질병의 주목 – 1 일차
• 다른 신경질환에 대한 치료약물이 헌팅턴 병 환자에게도 효과가 있을 수 있다
• EHDN 총회 2020 업데이트
• Signal 연구의 슬픈 소식 : pepinemab은 헌팅턴병 증상에 영향을 주지 않습니다.
• 유전자가 불안정 할 때 : HD에서 체세포의 불안정성의 표적
• 팀으로서 같이 작업합니다. 뇌 발달의 변화는 일부 뇌 부위가 게을러질 수 있다는 것을 의미합니다
• 유전자 편집 기술인 CRISPR을 경계해야 합니다.
• HD 및 히스타민: 스트레스 받는 뇌 대화를 잠재우기 위해 혼성 수용체를 겨냥합니다
• 직업을 바꾼다: 다른 세포 유형을 뉴런으로 변환하는 것
• HD Young Adult Study는 눈에 띄는 변화가 있는 증상이 없는 지점을 정의합니다.
• 젊음의 샘: HTT 단백질은 젊은 상태를 유지함으로써 뉴런을 회복시킵니다
• 처음엔 돌리, 이제는 새끼 돼지가; 새로운 헌팅턴병 Knock-in 돼지 모델이 개발됐습니다
• 헌팅턴병 신약 허가절차를 빠르게 하기 위한 새로운 협력
• 헌팅턴병 연구자들에 의해 진행되고 있는 공개적 연구
• Ionis와 Roche의 최신의 huntingtin-제거 연구에 관한 HDSA의 Q & A
• 헌팅턴병을 일으키는 단백질의 구조
• 헌팅턴병 치료방안 컨퍼런스 2018 – 1 일차
• 헌팅턴병 치료방안 컨퍼런스 2018 – 3 일차
• 헌팅턴병 치료방안 컨퍼런스 2018 – 2 일차
• 헌팅턴 병 유전자의 초기 역할 – 하지만 이에 관한 모든 기사들을 그대로 받아들이지는 마세요.
• 기존 타겟에 대한 새로운 관심
• 헌팅틴 낮추기 임상시험에 대한 전문가와의 질의 응답
• ASO 약물이 헌팅턴 질환 환자의 돌연변이 단백질 수준 감소시키는데 성공하였습니다!
• 게놈편집 후 작동을 멈추도록 하는 기전연구
• 건강한 huntingtin 단백질을 제거하여 그 기능을 이해하는 연구
• 헌팅턴병 예방을 위한 임상시험에 대한 새로운 접근
• 정밀한 헌팅틴-돌연변이 단백질을 표적으로 하는 헌팅틴을 낮추는 약물 임상시험
• 유전자 편집을 위한 진일보: CRISPR-Cas9 와 헌팅턴병
• 헌팅턴병 '유전자 침묵' 임상에 대한 업데이트
• 헌팅턴병 치료방안 학회 2017 – 1 일차
• 헌팅턴병 치료방안 학회 2017년 – 2 일차
• 치매를 위한 "놀라운 약물"이 발견 되었습니까? (스포일러 경고: 아니오.)
• 잠재적인 HD 바이오 마커를 밝히기 위한 새로운 연구
• 헌팅턴병 치료방안 학회 2017년 – 3 일차
• 게이트에 존재하는 적 –핵 수송을 방해하는 헌팅틴
• FDA 헌팅턴 질병의 증상에 대한 신약 승인
• 무리를 이끄는 양 : 헌팅턴병에서 신진 대사 및 바이오 마커
• 잘못된 진실: 대마초는 헌팅턴병을 향상시킬 수 있을까?
• 헌팅틴이 망치를 들었다: 헌팅턴병에서 DNA 복구
• 헌팅턴병을 통해 보여지는 세포 이동의 중요성
• 예외도 쓸모가 있다 – 헌팅턴병의 발병 및 진행을 이해하기 위하여 예외의 경우를 분석
• 다소 긴 CAG 반복은 우리가 생각한 것보다 더 일반적이다
• 지원시스템의 문제 발생 – 신경교세포가 헌팅턴병 증상에 관여한다
• Deutetrabenazine을 이용한 헌팅턴병 치료: 긍정적인 임상시험 그러나 FDA는 "아니오"라고 답하였다? 정확하지 않을수…
• 강력한 메시지: 독성 RNA 메시지 분자가 헌팅턴병에 해를 끼칠 수 있을까?
• 헌팅턴병의 차세대 게놈 편집 도구의 중요한 발전
• 극도의 드문 돌변이가 뇌 발달에서 헌팅턴병 유전자의 중요성을 제시함
• 전자빔이 헌팅턴병 단백질의 최상의 이미지를 보여준다.
• 죄송합니다 여러분, PRIDE-HD 임상시험에서 Pridopidine이 헌팅턴병의 진행을 늦추는 효과를 보여주지 못했습니다
• 더 넓은 관점으로 본 헌팅턴병의 이상운동외 증상들
• 대규모 연구를 통한 헌팅턴병에서 새로운 유전적 변이(genetic modifiers) 발견
• 화이자의 아마릴리스 시험은 부정적 결과로 종료됨: 헌팅턴병의 증상 개선은 보이지 않음