약물 개발

헌팅턴병 연구에서 처음으로, 2가지 최첨단 DNA 편집 기술을 사용하여 돼지에서 동물 모델이 만들어졌어

크리티컬 패스 연구소가 HD 치료제 허가를 최대한 빨리 받기 위한 새로운 이니셔티브를 시작해.

헌팅턴병 발병을 지연시키거나 예방하는 약물을 시험할 수 있을까요? 새로운 연구는 이것이 가능하다고 시사합니다.

듀테트라베나진(Deutetrabenazine), 10년 만에 FDA 승인받은 헌팅턴병 증상 치료 신약으로 등극

전자가 헌팅턴병의 원인인 헌팅틴 단백질을 역대 최고 해상도로 볼 수 있게 해줘요.

유전자 편집 기술(아연 핑거 및 CRISPR) 연구는 이러한 도구들을 HD 임상 시험에 더 가깝게 만듭니다.

헌팅턴병에 대한 기대되는 치료법의 임상시험이 2015년에 계획되어 있습니다. 첫 단계는 안전성을 확인하는 것입니다.

헌팅턴병에서 특정 뇌세포가 죽는 이유는 무엇일까? 새로운 연구는 세포 재활용 효율 때문일 수 있다고 시사한다

세포가 만드는 작은 거품인 엑소좀은 유전자 침묵 약물을 혈류에서 뇌로 전달하는 데 사용될 수 있다