임상시험

유니큐어의 업데이트에 따르면, 실험용 유전자 치료제인 AMT-130이 주요 임상 연구에서 헌팅턴병의 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 합니다.

경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.

프리도피딘은 수십 년 동안 잠재적인 HD 치료제로서 시험되어 왔습니다. 대규모 PROOF-HD 임상시험은 주요 목표를 달성하지 못했지만 이제 그 결과가 발표되었습니다. 연구 결과가 공개됨에 따라 전체 데이터가 제공되어 HD 커뮤니티가 이 연구를 통해 배울 수 있게 되었습니다.