임상시험

uniQure는 HD 최초의 유전자 치료제에 대한 안전성 시험을 진행하고 있습니다. 최근 보도 자료에서는 이 실험 약물을 투여받기 위해 수술을 받은 첫 10명 그룹에 대한 1년 업데이트를 제공했습니다. 이것이 무엇을 의미하는지 더 자세히 이야기해 봅시다.

스페인에서 HD 치료를 위한 고용량 비오틴 및 티아민 소규모 임상 시험이 계획 중입니다. 이 시험은 HD를 비오틴-티아민 반응성 기저핵 질환(BTBGD)이라는 또 다른 신경퇴행성 질환과 연결하는 연구를 기반으로 합니다.

브라나플람은 원래 척수성 근위축증 치료를 위해 개발되었지만, 새로운 논문에서는 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 제시하고 있어. 이 경구용 약물은 헌팅틴 단백질 수치를 낮추며, 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 시험될 예정이야.

로슈가 진행했던 중단된 토미너센 헌팅틴 저해 임상시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 연구 결과가 이번 주 HD 커뮤니티에 공유되었습니다. HDBuzz가 그들이 발견한 내용과 앞으로의 계획을 설명합니다.

헌팅턴병 커뮤니티에 매우 반가운 소식으로, 뉴로크린 바이오사이언스의 KINECT-HD 임상시험은 발베나진 치료가 무도병이라고 불리는 불수의 운동을 현저히 감소시켰음을 보여줬어.

보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

uniQure의 HD 유전자 치료 임상시험에서 첫 번째 10명의 참가자 그룹에게 약물이 투여되었으며, 세 편의 새로운 논문은 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 감소를 보여줍니다.

Wave Life Sciences는 HD 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에서 두 가지 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 전했다.

헌팅턴병 진행을 늦추는 치료법이 효과가 있는지 어떻게 알 수 있을까? 돌연변이 헌팅틴 검출의 새로운 발전.