추천
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뇌 운동: 정신적으로 활동적인 상태 유지가 헌팅턴병 진행을 늦출 수 있다
새로운 연구에 따르면 인지 활동(독서, 퍼즐 풀기, 새로운 기술 배우기 등 뇌를 바쁘게 하는 활동)이 뇌를 보호하고 헌팅턴병 증상 진행을 늦추는 데 도움이 될 수 있다고 합니다.
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HD의 새로운 열쇠? TDP43이 어떻게 망칠 수 있을까?
영화 편집자가 NG 장면을 삭제하듯이, 우리 세포도 단백질 기계를 편집해서 볼 가치가 있는 영화를 만들어. 새로운 연구에 따르면 헌팅턴병에서는 세포의 영화 편집자가 주의가 산만해진대.
으로 AJ Keefe -

유전적 불안정성을 안정화하여 헌팅턴병 진행을 늦출 수 있다
CRISPR 기술을 이용해 과학자들은 헌팅턴병의 C-A-G 유전적 불안정성을 조절하는 유전자를 찾아냈습니다.
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uniQure의 헌팅턴병 유전자 치료 업데이트
uniQure는 HD 최초의 유전자 치료제에 대한 안전성 시험을 진행하고 있습니다. 최근 보도 자료에서는 이 실험 약물을 투여받기 위해 수술을 받은 첫 10명 그룹에 대한 1년 업데이트를 제공했습니다. 이것이 무엇을 의미하는지 더 자세히 이야기해 봅시다.
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브라나플람 한 숟가락, 헌팅틴 수치를 낮추는 데 도움이 돼.
브라나플람은 원래 척수성 근위축증 치료를 위해 개발되었지만, 새로운 논문에서는 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 제시하고 있어. 이 경구용 약물은 헌팅틴 단백질 수치를 낮추며, 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 시험될 예정이야.
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헌팅틴 조명: 헌팅틴 감소를 실시간으로 측정하는 도구
새로운 영상 도구 덕분에 과학자들은 이제 헌팅턴병 동물 모델에서 독성 헌팅틴 단백질 수치를 직접 측정하여 헌팅틴 감소 치료법이 뇌에서 얼마나 잘 작동하는지 확인할 수 있게 되었어.
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한 줄기 희망을 찾아서: 로슈 GENERATION-HD1 임상시험 데이터 업데이트
로슈가 진행했던 중단된 토미너센 헌팅틴 저해 임상시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 연구 결과가 이번 주 HD 커뮤니티에 공유되었습니다. HDBuzz가 그들이 발견한 내용과 앞으로의 계획을 설명합니다.
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KINECT-HD 임상시험, 헌팅턴병 불수의 운동에 발베나진 개선 효과 보여
헌팅턴병 커뮤니티에 매우 반가운 소식으로, 뉴로크린 바이오사이언스의 KINECT-HD 임상시험은 발베나진 치료가 무도병이라고 불리는 불수의 운동을 현저히 감소시켰음을 보여줬어.
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HD 환자에게서 독성 헌팅틴 단백질 “확인하기”
새로운 도구들을 통해 우리는 시간이 지남에 따라 헌팅턴병 환자의 뇌에 쌓이는 독성 헌팅틴 단백질 덩어리를 “볼” 수 있게 되었어. 이 덩어리들을 추적하면 HD가 어떻게 진행되는지, 또는 치료법이 HD를 늦추거나 멈추게 할 수 있는지 더 잘 이해하는 데 도움이 될 거야.
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유전자 편집을 발전시키는 분자 “조광 스위치” 개발: 새로운 도구
연구자들이 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있게 해주는 새로운 시스템이 개발되었는데, 이는 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 작업이야.
으로 Dr Leora Fox