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보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

존스 홉킨스 연구진의 새로운 연구는 헌팅턴병의 진행을 추적하는 비침습적 방법을 설명합니다. 이는 환자들이 증상을 보이기 시작하기 전에도 질병의 초기 단계에서 치료법을 테스트하는 데 사용될 수 있습니다.

새로운 연구들이 헌팅턴병 모델에서 약물 프리도피딘이 정확히 어떻게 작용하는지 밝혀냈어.

Wave Life Sciences는 HD 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에서 두 가지 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 전했다.

Ionis와 Roche의 놀라운 소식입니다! HTTRx 약물이 척수액에서 유해한 헌팅틴 단백질을 성공적으로 낮췄습니다

CRISPR 유전자 편집에 이제 끄는 스위치가 생겼어. 우리는 과장된 부분을 걷어내고 헌팅턴병(HD)에서의 이 기술을 탐구해 볼 거야.

Ionis는 헌팅틴 단백질을 낮추기 위한 HTTRx 임상시험의 참가자 모집이 완료되었고, 이를 연장할 계획이라고 밝혔어.

듀테트라베나진(Deutetrabenazine), 10년 만에 FDA 승인받은 헌팅턴병 증상 치료 신약으로 등극

GeM-HD가 헌팅턴병 발병 시기에 영향을 미치는 유전적 변이를 찾는 과정에서 첫 번째 확실한 단서를 밝혀냈어.