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CRISPR 유전자 편집에 이제 끄는 스위치가 생겼어. 우리는 과장된 부분을 걷어내고 헌팅턴병(HD)에서의 이 기술을 탐구해 볼 거야.

Ionis는 헌팅틴 단백질을 낮추기 위한 HTTRx 임상시험의 참가자 모집이 완료되었고, 이를 연장할 계획이라고 밝혔어.

듀테트라베나진(Deutetrabenazine), 10년 만에 FDA 승인받은 헌팅턴병 증상 치료 신약으로 등극

GeM-HD가 헌팅턴병 발병 시기에 영향을 미치는 유전적 변이를 찾는 과정에서 첫 번째 확실한 단서를 밝혀냈어.

헌팅턴병에 대한 기대되는 치료법의 임상시험이 2015년에 계획되어 있습니다. 첫 단계는 안전성을 확인하는 것입니다.

#부질리아, 2일차: 리우데자네이루에서 열린 HD 세계 학술대회 둘째 날의 소식을 제프와 에드가 요약해 드립니다.

아이시스 파마슈티컬스와 로슈 간의 주요 계약으로 헌팅턴병(HD) ‘ASO’ 유전자 침묵화 약물 개발 촉진

제니 모턴 교수님의 헌팅턴병 환자를 위한 숙면의 간단한 규칙