헌팅틴 수치 저하

경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.

RIDE라고 불리는 새로운 CRISPR 기반 기술은 이 선구적인 기술에 있어 큰 진전입니다. 생명의 코드를 다시 쓸 만큼 날카로운 메스의 정밀함으로, 연구자들은 헌팅턴병 치료의 희망을 가지고 이 기술을 사용해왔습니다.

브라나플람은 원래 척수성 근위축증 치료를 위해 개발되었지만, 새로운 논문에서는 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 제시하고 있어. 이 경구용 약물은 헌팅틴 단백질 수치를 낮추며, 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 시험될 예정이야.

새로운 영상 도구 덕분에 과학자들은 이제 헌팅턴병 동물 모델에서 독성 헌팅틴 단백질 수치를 직접 측정하여 헌팅틴 감소 치료법이 뇌에서 얼마나 잘 작동하는지 확인할 수 있게 되었어.

로슈가 진행했던 중단된 토미너센 헌팅틴 저해 임상시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 연구 결과가 이번 주 HD 커뮤니티에 공유되었습니다. HDBuzz가 그들이 발견한 내용과 앞으로의 계획을 설명합니다.

보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

존스 홉킨스 연구진의 새로운 연구는 헌팅턴병의 진행을 추적하는 비침습적 방법을 설명합니다. 이는 환자들이 증상을 보이기 시작하기 전에도 질병의 초기 단계에서 치료법을 테스트하는 데 사용될 수 있습니다.

uniQure의 HD 유전자 치료 임상시험에서 첫 번째 10명의 참가자 그룹에게 약물이 투여되었으며, 세 편의 새로운 논문은 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 감소를 보여줍니다.

Wave Life Sciences는 HD 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에서 두 가지 ASO가 돌연변이 헌팅틴을 성공적으로 낮추지 못했다는 실망스러운 소식을 전했다.