스플라이스 모듈레이터

⏱️ 10분 읽기 | 전체 기능 용량(Total Functional Capacity) 점수는 수십 년 동안 헌팅턴병 연구에서 사용되어 왔어. 이 점수가 무엇을 측정하고 무엇을 놓치는지, 그리고 왜 이 점수가 기대되는 임상 시험의 중심에 있는지 알아보자.

⏱️읽는 데 10분 | VIBRANT-HD 임상시험 결과가 이제 동료심사 학술지에 게재됐어. 이 시험은 경구약 브라나플람을 평가했는데, HTT를 낮췄지만 심각한 안전성 문제로 결국 시험이 중단됐어.

Skyhawk Therapeutics는 헌팅틴 수치를 낮추도록 설계된 약물 SKY-0515의 결과를 공유했습니다. 이 약물은 일반적으로 안전한 것으로 나타났으며, 가장 높은 용량에서 혈액 내 헌팅틴이 60% 감소했습니다. 이 데이터는 더 큰 규모의 임상 시험이 계속 진행됨에 따라 고무적인 진전입니다.

경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.