약물 개발

새로운 보도 자료에서 유니큐어는 FDA가 AMT-130 진행 방식, 특히 외부 대조군 사용에 더 이상 동의하지 않는다고 밝혔어. 앞으로의 경로는 불확실하지만, 유니큐어는 HD 커뮤니티에 계속 헌신할 거야.

전 세계를 강타한 AMT-130에 대한 유니큐어의 긍정적인 업데이트가 나온 지 4주가 지났습니다. 데이터가 미디어의 과대 광고와 일치할까요? 불확실성은 어디에 남아 있을까요? 그리고 헌팅턴병 커뮤니티의 주요 질문은 무엇일까요?

새로운 연구에서 DNA 복구 기계를 표적으로 하는 소분자를 발견하여 헌팅턴병 발병을 지연시킬 수 있는 잠재적 경로를 열었습니다.

2025년 HD버즈 프라이즈 수상작으로 그라비티 기그나드를 발표하게 되어 자랑스럽습니다! 새로운 연구에 따르면 과거 HD 시험이 실패한 이유 중 하나가 밝혀졌습니다. 좋은 소식은? 더 안전한 약물의 길을 제시하여 효과적인 치료법에 더 가까워졌다는 것입니다.

브라나플람은 원래 척수성 근위축증 치료를 위해 개발되었지만, 새로운 논문에서는 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 제시하고 있어. 이 경구용 약물은 헌팅틴 단백질 수치를 낮추며, 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 시험될 예정이야.

보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

uniQure의 HD 유전자 치료 임상시험에서 첫 번째 10명의 참가자 그룹에게 약물이 투여되었으며, 세 편의 새로운 논문은 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 감소를 보여줍니다.

HD 관련 변화는 증상 발현 몇 년 전부터 나타날 수 있다는 것을 알고 있어요. 하지만 이런 변화는 얼마나 일찍 시작될까요? 연구팀은 전증상 HD 청년들을 대상으로 한 새로운 종합 연구를 통해 이를 밝히고자 했어요.