유전자 치료

새로운 보도 자료에서 유니큐어는 FDA가 AMT-130 진행 방식, 특히 외부 대조군 사용에 더 이상 동의하지 않는다고 밝혔어. 앞으로의 경로는 불확실하지만, 유니큐어는 HD 커뮤니티에 계속 헌신할 거야.

전 세계를 강타한 AMT-130에 대한 유니큐어의 긍정적인 업데이트가 나온 지 4주가 지났습니다. 데이터가 미디어의 과대 광고와 일치할까요? 불확실성은 어디에 남아 있을까요? 그리고 헌팅턴병 커뮤니티의 주요 질문은 무엇일까요?

유니큐어의 업데이트에 따르면, 실험용 유전자 치료제인 AMT-130이 주요 임상 연구에서 헌팅턴병의 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 합니다.

uniQure는 HD 최초의 유전자 치료제에 대한 안전성 시험을 진행하고 있습니다. 최근 보도 자료에서는 이 실험 약물을 투여받기 위해 수술을 받은 첫 10명 그룹에 대한 1년 업데이트를 제공했습니다. 이것이 무엇을 의미하는지 더 자세히 이야기해 봅시다.

보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

uniQure의 HD 유전자 치료 임상시험에서 첫 번째 10명의 참가자 그룹에게 약물이 투여되었으며, 세 편의 새로운 논문은 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 감소를 보여줍니다.

유전자 편집 방법 CRISPR에 대한 최근 일련의 연구들이 헌팅턴병과 같은 유전 질환 치료를 위한 이 기술의 적합성에 대한 우려를 제기했어.

유전자 편집 기술(아연 핑거 및 CRISPR) 연구는 이러한 도구들을 HD 임상 시험에 더 가깝게 만듭니다.

과장된 보도를 피하기: HDBuzz가 헌팅턴병에 대한 뉴스 기사나 보도 자료를 읽는 10가지 ‘황금률’을 제시한다.