유전자 치료

보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

uniQure의 HD 유전자 치료 임상시험에서 첫 번째 10명의 참가자 그룹에게 약물이 투여되었으며, 세 편의 새로운 논문은 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 감소를 보여줍니다.

유전자 편집 방법 CRISPR에 대한 최근 일련의 연구들이 헌팅턴병과 같은 유전 질환 치료를 위한 이 기술의 적합성에 대한 우려를 제기했어.

유전자 편집 기술(아연 핑거 및 CRISPR) 연구는 이러한 도구들을 HD 임상 시험에 더 가깝게 만듭니다.

과장된 보도를 피하기: HDBuzz가 헌팅턴병에 대한 뉴스 기사나 보도 자료를 읽는 10가지 ‘황금률’을 제시한다.