임상시험

HD 증상 관리에 도움이 되는 약물인 SOM3355는 EMA로부터 희귀의약품 지정에 대한 긍정적인 의견을 받았고, 2상 종료 회의 후 FDA와도 의견을 조율했다. 글로벌 3상 임상시험은 2026년에 시작될 것으로 예상된다.

한 임상시험에서 사람 치아에서 추출한 줄기세포를 헌팅턴병의 잠재적 치료법으로 테스트했어. 이 접근법은 안전해 보였고 증상도 약간 개선됐지만, 연구 규모가 작고 이 접근법의 근본적인 과학적 근거가 불분명해서 주의가 필요해.

새로운 보도 자료에서 유니큐어는 FDA가 AMT-130 진행 방식, 특히 외부 대조군 사용에 더 이상 동의하지 않는다고 밝혔어. 앞으로의 경로는 불확실하지만, 유니큐어는 HD 커뮤니티에 계속 헌신할 거야.

전 세계를 강타한 AMT-130에 대한 유니큐어의 긍정적인 업데이트가 나온 지 4주가 지났습니다. 데이터가 미디어의 과대 광고와 일치할까요? 불확실성은 어디에 남아 있을까요? 그리고 헌팅턴병 커뮤니티의 주요 질문은 무엇일까요?

유니큐어의 업데이트에 따르면, 실험용 유전자 치료제인 AMT-130이 주요 임상 연구에서 헌팅턴병의 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 합니다.

경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.

프리도피딘은 수십 년 동안 잠재적인 HD 치료제로서 시험되어 왔습니다. 대규모 PROOF-HD 임상시험은 주요 목표를 달성하지 못했지만 이제 그 결과가 발표되었습니다. 연구 결과가 공개됨에 따라 전체 데이터가 제공되어 HD 커뮤니티가 이 연구를 통해 배울 수 있게 되었습니다.