체세포 확장
-
DNA 스캐닝 기계 제어로 CAG 반복의 느린 확장 제어
새로운 연구에서 DNA 복구 기계를 표적으로 하는 소분자를 발견하여 헌팅턴병 발병을 지연시킬 수 있는 잠재적 경로를 열었습니다.
-
SKY-0515, 임상시험 업데이트에서 헌팅턴병 환자에서 헌팅틴 감소 효과 확인
경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.
-
DNA 복구가 계획에서 벗어날 때: FAN1의 작은 변화가 헌팅턴병을 가속화하는 방법
두 연구에 따르면 DNA 복구 단백질인 FAN1의 작은 변화가 어떻게 HD의 속도를 높일 수 있는지를 보여줍니다. 이러한 변화는 FAN1의 DNA 그립을 방해하여 반복적인 확장과 초기 증상을 유발합니다.