체세포 확장
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SKY-0515, 임상시험 업데이트에서 헌팅턴병 환자에서 헌팅틴 감소 효과 확인
경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.
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