헌팅틴 수치 저하

⏱️ 8분 독서 | 호주에서 경구용 헌팅턴병 치료제가 신속 승인 대상이 되었어. 아직 정식 승인은 아니지만, 이 1일 1회 복용 알약을 헌팅턴병 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있는 길이 열린 거야.

⏱️ 10분 읽기 | FDA는 미국에서 헌팅턴병에 대한 AMT-130 승인 전에 더 많은 데이터를 원해. 2026년 3월, uniQure는 현재 1/2상 데이터가 기관에 충분하지 않다는 업데이트를 공유했어. 새로운 무작위 대조 임상시험이 필요할 수 있어.

⏱️6분 읽기 | UniQure는 긴급한 사안을 위한 최우선 논의인 FDA Type A 회의를 성사시켰어. 30일 이내에 양측은 미국에서 AMT-130의 진행을 뒷받침할 수 있는 데이터 패키지가 무엇인지 논의할 예정이야.

HD 유전자가 사용됨에 따라 CAG 반복 서열은 낡은 도로의 움푹 파인 곳과 균열이 커지는 것처럼 시간이 지남에 따라 길어질 수 있습니다. 새로운 연구에 따르면 세포가 HTT 유전자를 사용하는 것을 차단하면 이러한 마모를 늦출 수 있으며, 이는 HD의 증상 발현을 지연시킬 수 있습니다.

유니큐어는 AMT-130 관련 FDA 회의록을 받았습니다. 새로운 소식은 없었지만, 4만 1천 건 이상의 청원 서명과 주요 헌팅턴병 단체들의 단합된 지지 활동으로 지역사회의 반응은 강력했습니다.

새로운 보도 자료에서 유니큐어는 FDA가 AMT-130 진행 방식, 특히 외부 대조군 사용에 더 이상 동의하지 않는다고 밝혔어. 앞으로의 경로는 불확실하지만, 유니큐어는 HD 커뮤니티에 계속 헌신할 거야.

전 세계를 강타한 AMT-130에 대한 유니큐어의 긍정적인 업데이트가 나온 지 4주가 지났습니다. 데이터가 미디어의 과대 광고와 일치할까요? 불확실성은 어디에 남아 있을까요? 그리고 헌팅턴병 커뮤니티의 주요 질문은 무엇일까요?

2025년 HD버즈 프라이즈 수상작으로 그라비티 기그나드를 발표하게 되어 자랑스럽습니다! 새로운 연구에 따르면 과거 HD 시험이 실패한 이유 중 하나가 밝혀졌습니다. 좋은 소식은? 더 안전한 약물의 길을 제시하여 효과적인 치료법에 더 가까워졌다는 것입니다.

유니큐어의 업데이트에 따르면, 실험용 유전자 치료제인 AMT-130이 주요 임상 연구에서 헌팅턴병의 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 합니다.

경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.