헌팅틴 수치 저하

치료 1년 차에 SKY-0515는 헌팅틴을 계속 낮추고 있으며 HD의 징후와 증상에서 고무적인 경향을 보여. 약물이 실제로 HD 진행을 늦추는지 확인하기 위해 더 큰 규모의 임상시험이 진행 중이야

AMT-130의 미국 규제 승인 절차는 여전히 복잡하지만, uniQure는 영국에서 헌팅턴병 유전자 치료제 승인을 추진할 계획을 발표했습니다. 이것이 무엇을 의미하고, 앞으로 어떤 일이 있을지 알아보세요.

PTC Therapeutics가 매일 복용하는 HTT 저하 알약인 보토플람의 2년 데이터를 공유했어. 2단계 참가자들은 최대 52%의 질병 진행 둔화를 보였어. 데이터가 보여주는 것, 아직 빠진 것, 그리고 3상 임상시험 진행 상황을 알아봐.

전체 기능 용량(Total Functional Capacity) 점수는 수십 년 동안 헌팅턴병 연구에서 사용되어 왔어. 이 점수가 무엇을 측정하고 무엇을 놓치는지, 그리고 왜 이 점수가 기대되는 임상 시험의 중심에 있는지 알아보자.

호주에서 경구용 헌팅턴병 치료제가 신속 승인 대상이 되었어. 아직 정식 승인은 아니지만, 이 1일 1회 복용 알약을 헌팅턴병 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있는 길이 열린 거야.

FDA는 미국에서 헌팅턴병에 대한 AMT-130 승인 전에 더 많은 데이터를 원해. 2026년 3월, uniQure는 현재 1/2상 데이터가 기관에 충분하지 않다는 업데이트를 공유했어. 새로운 무작위 대조 임상시험이 필요할 수 있어.

UniQure는 긴급한 사안을 위한 최우선 논의인 FDA Type A 회의를 성사시켰어. 30일 이내에 양측은 미국에서 AMT-130의 진행을 뒷받침할 수 있는 데이터 패키지가 무엇인지 논의할 예정이야.

POINT-HD 임상시험에서 첫 참가자들에게 RG6496 약물 투여를 시작했어. 이는 새로운 선택적 헌팅틴 저해 방식의 초기 단계지만 아주 중요한 진전이야.

HD 유전자가 사용됨에 따라 CAG 반복 서열은 낡은 도로의 움푹 파인 곳과 균열이 커지는 것처럼 시간이 지남에 따라 길어질 수 있습니다. 새로운 연구에 따르면 세포가 HTT 유전자를 사용하는 것을 차단하면 이러한 마모를 늦출 수 있으며, 이는 HD의 증상 발현을 지연시킬 수 있습니다.