유니큐어와 FDA, AMT-130 승인 경로에 대한 합의 불발

2025년 11월 3일 유니큐어의 아주 짧은 보도 자료에서 우리는 회사가 AMT-130 약물 진행에 대해 FDA와 더 이상 합의하지 않는다는 것을 알게 되었어. 불과 몇 주 전, 진행 중인 임상 시험의 긍정적인 소식이 전 세계를 들썩이게 했지. 그들의 목표는 그 데이터를 사용하여 헌팅턴병(HD)의 질병 진행을 늦추는 약물로 AMT-130을 판매하기 위한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 하는 것이었어. 하지만 그 목표는 FDA와의 합의가 유지되는 것에 달려 있었지. 그럼, 우리가 아는 건 뭐야? 이게 AMT-130에겐 뭘 의미할까? 그리고 이제 우리는 어떻게 해야 할까?

우리가 아는 것

BLA, 즉 생물학적 제제 허가 신청은 회사가 생물학적 제제 판매 허가를 요청하기 위해 사용하는 공식 정보 서류야. 생물학적 제제는 단백질, 세포 또는 유전 물질과 같은 살아있는 유기체에서 만들어진 치료법이지. AMT-130은 (무해한) 바이러스를 사용하여 유전 물질, 즉 뇌세포의 헌팅틴 단백질 수치를 낮추는 데 필요한 지시를 전달하기 때문에 생물학적 제제로 간주돼.

유니큐어는 불과 몇 달 후인 2026년 초에 FDA에 BLA를 제출할 계획이었어. 그리고 지금까지 그들은 이 신청서 제출에 대해 FDA와 합의된 상태였지. 가장 최근의 합의 업데이트는 2025년 6월이었어. 그럼 지난 5개월 동안 무슨 일이 있었길래 그 결정이 바뀐 걸까?

안타깝게도 우리는 유니큐어와 FDA 회의 업데이트에 대해 대략적인 정보만 가지고 있어. 회의록이 아직 공개되거나 유니큐어에 전달되지 않았기 때문이지. 회사로부터 받은 보도 자료에는 다음과 같이 명시되어 있어. “유니큐어는 FDA가 현재 AMT-130의 1/2상 연구 데이터를 분석 전에 FDA와 공유된 사전 지정된 프로토콜 및 통계 분석 계획에 따라 외부 대조군과 비교하는 것이 BLA 제출을 위한 주요 증거를 제공하기에 충분하다고 더 이상 동의하지 않는다고 믿고 있어.”

그래서 기관이 현재 받은 데이터에 대해 가지고 있는 주요 문제는 외부 대조군 사용에 관한 것으로 보여. 이는 올여름 유니큐어로부터 받은 최신 업데이트와는 큰 변화야. 이는 2024년 11월로 거슬러 올라가는 유사한 메시지와도 일치했었지. 그때 그들은 성공적인 BLA 신청에 필요한 임상 평가 변수에 대해 FDA와 합의를 유지하고 있다고 처음 밝혔었어.

왜 대조군이 중요할까?

많은 임상 시험은 위약군을 대상으로 약물을 테스트해. 위약군은 설탕 알약이나 이 경우 모의 수술과 같은 가짜 치료를 받는 참가자 그룹이지. 이런 종류의 위약군은 연구자들이 보고 있는 효과가 약물 때문인지, 아니면 효과적인 치료에 대한 희망이 가져올 수 있는 심리적 효과인지 테스트하는 엄격한 방법으로 간주돼. 마음은 엄청나게 강력해! 그리고 때로는 치료를 받고 있다고 생각하는 것만으로도 긍정적인 생물학적 효과를 가져올 수 있어.

처음에는 AMT-130 임상 시험이 위약군, 즉 모의 수술을 받은 소수의 사람들을 대상으로 테스트되었어. 그들은 연구의 첫 12개월 동안 추적 관찰되었고, 그 후에는 약물을 받을 수 있는 선택권이 주어졌지. 하지만 HD의 진행성 특성과 유전자 치료 연구가 상당히 길기 때문에, 그들 중 일부는 더 이상 시험에 사용된 포함 기준에 맞지 않게 되었어.

그 때문에 앞으로 연구는 AMT-130을 투여받은 사람들을 Enroll-HD에 참여했던 사람들로 구성된 “외부 대조군”과 비교하도록 설계되었어.

외부 대조군이 약물을 테스트하는 덜 엄격한 방법이긴 하지만, 일부 사람들은 초기 임상 단계에 있는 유전자 치료 약물을 테스트하는 더 윤리적인 방법으로 간주해. 이러한 자연 경과 비교군은 특히 초기 단계에서 약물이 특정 기준을 충족하는지 여부에 대한 아이디어를 줄 수 있지만, 유전자 치료가 효과적이라는 결정적인 증거를 제공하기에는 충분히 강력하지 않을 수 있어. 그리고 이것이 이 접근 방식에 대한 이전 합의에도 불구하고 현재 FDA와의 불일치를 야기하는 핵심인 것 같아.

이게 AMT-130에겐 뭘 의미할까?

FDA가 외부 대조군을 BLA 신청에 사용할 수 있다는 것에 동의하지 않기로 한 결정은 데이터를 바꾸는 건 아니야. 이는 단순히 FDA가 AMT-130에 대한 BLA를 진행하기 전에 위약 대조군으로 설계된 시험에서 얻은 데이터를 포함하여 더 많은 데이터를 보고 싶어 한다는 것을 의미해.

우리는 이 소식이 HD 커뮤니티의 많은 사람들에게 큰 실망으로 다가올 것이라는 것을 알아. 특히 이 결정이 다소 혼란스럽게 느껴지기 때문이지. 외부 대조군 사용을 기반으로 AMT-130에 혁신 치료제 지정과 재생 의학 첨단 치료제(RMAT) 지정이 부여되었지만, 이것이 더 이상 기관에게 충분하지 않은 것 같아.

기관이 마음을 바꾼 이유는 현재 명확하지 않아. 하지만 이는 AMT-130 진행 일정을 덜 명확하게 만들고 있으며, 미국 정부 셧다운이 계속되면서 추가적인 불확실성도 생기고 있지.

AMT-130은 계속 발전할 거야

이 실망스러운 소식에도 불구하고, 이것이 AMT-130의 끝을 의미하는 건 아니야. 그리고 데이터가 보여주는 것을 바꾸지도 않아. 데이터는 여전히 AMT-130이 대체로 안전하고 잘 견딜 수 있으며, 외부 대조군에 비해 HD 진행에 의미 있는 영향을 미치는 것으로 보여. 이는 HD의 질병 경과를 변경하는 것이 가능할 수 있다는 지금까지 우리가 가진 가장 강력한 증거야. 이것이 에드 와일드 박사가 HD 약물 개발 이야기에서 “세이브 포인트”라고 부르는 것이지. 예상치 못한 어려움에 직면하더라도 커뮤니티가 돌아가서 배우고 발전시킬 수 있는 진전의 지점 말이야.

하지만 이것은 AMT-130이 HD 커뮤니티에 언제쯤 제공될 수 있을지에 대한 일정을 바꿀 수 있어. 그들의 최근 발표에 따르면, “유니큐어는 회의 후 30일 이내에 최종 회의록을 받을 것으로 예상하며, AMT-130의 신속한 가속 승인을 위한 방안을 찾기 위해 FDA와 긴급히 협력할 계획이야.” 그래서 우리는 유니큐어가 미국 HD 커뮤니티를 위해 AMT-130을 계속 발전시켜 나갈 것으로 기대해.

또한 유니큐어는 유럽과 영국 규제 기관과도 협력하고 있다고 밝혔어. 그리고 한 시장에서의 발전은 전 세계 HD를 위한 발전이 될 거야. 해당 국가에 거주하는 HD 커뮤니티 구성원들뿐만 아니라, 다른 국가에서의 승인이 다른 국가에서의 승인 경로를 용이하게 할 수 있기 때문이지.

우리는 함께 나아가

이 소식은 일부 사람들에게는 실패처럼 느껴질 거야. 특히 HD “치료제” 또는 “치료법” 발견에 대한 최근 헤드라인의 장엄함에 휩쓸렸던 사람들에게는 말이지. 하지만 과학은 항상 거대한 도약이 아닌 점진적으로 발전해. 때로는 그 점진적인 발전이 선형적이지 않을 때도 있는데, 지금 유니큐어와 FDA 사이의 불일치에서 우리가 보고 있는 것이 바로 그거야.

중요한 건 우리가 아는 것에 대해 근본적으로 바뀐 건 없다는 거야. AMT-130에 대한 데이터는 여전히 동일해. 이 약은 계속해서 안전하고 잘 견딜 수 있으며, 데이터는 이 약이 질병 진행을 변경할 수 있음을 시사해. HD 커뮤니티의 이전 시험 실망은 안전성 또는 효능 문제와 관련이 있었는데, 지금은 그런 경우가 아니야. 이 실망은 약물 제조업체와 단일 규제 기관 사이에 약물을 다음 단계로 진행하는 데 필요한 사항에 대한 불일치에서 비롯된 거야.

FDA가 불과 5개월 전에는 외부 비교군이 충분하다고 판단했음에도 불구하고, 지금은 더 이상 동의하지 않는 이유가 현재로서는 불분명해. 하지만 AMT-130을 발전시키려는 유니큐어의 헌신, FDA와 긴급히 계속 협력하겠다는 그들의 발표된 계획, 그리고 유럽과 영국 규제 기관과의 지속적인 협력을 고려할 때, 이것은 HD 질병 진행 억제 약물의 지속적인 발전에 있어 단지 잠시 멈춰서는 것에 불과해.

요약

• 유니큐어 업데이트: 2025년 11월 3일 보도 자료에서 유니큐어는 헌팅턴병 유전자 치료제 AMT-130을 어떻게 진행할지에 대해 FDA와 더 이상 합의하지 않는다고 발표했어.
• 핵심 문제: FDA는 이제 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에서 효능의 주요 비교 대상으로 (Enroll-HD 데이터에서 얻은) 외부 대조군을 사용하는 것에 동의하지 않아.
• 배경: 유니큐어는 2025년 6월까지 FDA와 합의된 상태였고, 2026년 초에 BLA를 제출할 계획이었어. 이러한 변화가 그 궤도를 바꾸고 있지.
• 왜 중요한가: 외부 대조군은 위약군보다 덜 엄격할 수 있지만, 일부는 유전자 치료와 같은 침습적인 일회성 치료에 더 윤리적이라고 생각할 수도 있어. FDA는 이제 더 강력하고 통제된 데이터를 원하는 것 같아.
• 영향: 데이터 자체는 변하지 않았어. AMT-130은 여전히 안전하고 잘 견딜 수 있으며 잠재적으로 질병 진행을 늦출 수 있는 것으로 보이지만, 승인 일정은 이제 불확실해.
• 다음 단계: 유니큐어는 30일 이내에 회의록을 받을 것이며, 새로운 승인 경로를 찾기 위해 FDA와 “긴급히” 다시 협력할 계획이야. 동시에 유럽과 영국 규제 기관과의 협력도 계속할 거야.
• 큰 그림: 이것은 과학적 좌절이 아니라 규제상의 불일치야. 이는 약물 개발의 느리고 반복적인 특성을 반영해. 진전은 계속되지만, 단지 다른 일정으로 진행될 뿐이야.