유니큐어, AMT-130 관련 FDA 회의록 수령… 지역사회 지지 여전히 강력
유니큐어는 AMT-130 관련 FDA 회의록을 받았습니다. 새로운 소식은 없었지만, 4만 1천 건 이상의 청원 서명과 주요 헌팅턴병 단체들의 단합된 지지 활동으로 지역사회의 반응은 강력했습니다.
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2025년 12월 4일, 유니큐어는 AMT-130과 관련하여 10월 29일 FDA와 진행한 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 사전 회의의 최종 회의록을 받았다고 발표했습니다. 회의록은 11월 초에 보도된 내용을 확인시켜 줍니다. 즉, FDA는 현재 임상 1/2상 데이터가 현 시점에서 BLA 제출을 뒷받침하는 데 필요한 주요 증거를 제공할 가능성이 낮다고 보고 있습니다.
가장 최근의 보도 자료는 우리가 이미 알고 있던 것 이상의 새로운 정보를 제공하지는 않지만, 중요한 절차적 단계를 나타냅니다. 유니큐어는 이제 FDA 회의의 공식 서면 기록을 확보했으며, 이는 앞으로 나아갈 길을 모색하는 데 매우 중요할 것입니다.
다음 단계
유니큐어는 FDA의 피드백을 신중하게 평가하고 있으며, 2026년 1분기에 FDA에 후속 회의를 긴급히 요청할 계획이라고 밝혔습니다. 이 회의는 FDA가 정확히 어떤 추가 증거 또는 분석을 요구하는지 이해하는 데 매우 중요할 것입니다.
유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타는 회사의 약속을 강조했습니다. “저희는 AMT-130을 환자와 그 가족들에게 가능한 한 빨리 제공하기 위해 FDA와 협력하는 데 전념하고 있습니다. 지난 몇 주 동안 환자, 가족, 간병인, 임상의 및 옹호자들을 포함한 헌팅턴병 지역사회로부터 받은 지지는 헌팅턴병의 충족되지 않은 요구의 시급성을 더욱 강조합니다.”
유니큐어는 FDA의 피드백을 신중하게 평가하고 있으며, 2026년 1분기에 FDA에 후속 회의를 긴급히 요청할 계획이라고 밝혔습니다.
지역사회의 반응
헌팅턴병 지역사회는 불과 5개월 전 FDA의 입장 번복으로 인한 충격 속에서도 침묵하지 않았습니다. 당시 FDA는 진행 중인 임상 시험 데이터가 신속 승인을 뒷받침하기에 충분할 것이라고 밝혔습니다.
이 어려운 시기에 주요 헌팅턴병 옹호 단체들은 연대 성명서를 발표하기 위해 한자리에 모였습니다 (아래 ‘추가 정보’ 섹션 참조). Help4HD, HDReach, 미국 헌팅턴병 학회, 헌팅턴병 재단, 헌팅턴병 청소년 단체는 헌팅턴병으로 영향을 받는 사람들의 목소리를 옹호하기 위해, 특히 FDA와 같은 규제 기관과 소통할 때 협력할 것을 약속했습니다. 이 협력은 현재 헌팅턴병 치료를 위해 개발 중인 다양한 치료법에 영향을 미치는 더 광범위하고 공통된 우선순위에 초점을 맞출 것이며, 가족들의 실제 경험이 규제 논의에서 경청되고 대변되도록 보장할 것입니다.
FDA가 AMT-130에 대한 신속 승인 경로를 유지할 것을 촉구하는 여러 Change.org 청원은 수만 명의 가족, 간병인, 옹호자들의 서명을 몇 주 만에 모으며 상당한 추진력을 얻었습니다. 이 기사를 작성할 당시 41,805명이 서명했습니다. 이러한 청원과 강력한 지지는 헌팅턴병의 시급한 미충족 수요와 규제 불확실성이 마침내 희망을 보았던 가족들에게 미치는 파괴적인 영향을 강조합니다.
아직 이 청원에 서명하지 않았고 목소리를 보태고 싶다면, 여기서 찾을 수 있습니다.
데이터는 여전히 견고합니다
FDA의 입장이 임상 데이터 자체를 바꾸는 것은 아무것도 없다는 점을 기억하는 것이 중요합니다. AMT-130은 여전히 대조군과 비교하여 질병 진행을 75% 늦추는 것으로 보이며, 이는 헌팅턴병의 질병 진행 조절 치료법에 대해 우리가 본 가장 강력한 증거입니다. 이 치료법은 2022년 12월 이후 새로운 약물 관련 심각한 부작용이 보고되지 않아 관리 가능한 안전성 프로필을 계속 보여주고 있습니다.
미국 국경 너머를 바라보다
미국 규제 경로가 예상치 못한 장애물에 부딪혔지만, AMT-130은 전 세계 다른 지역에서 계속 발전하고 있습니다. 유니큐어는 유럽 연합 및 영국 규제 기관과의 논의를 진행 중이라고 밝혔습니다.
만약 AMT-130이 이 지역들에서 승인을 받는다면, 어떤 규제 관할권에서든 임상 데이터는 증거 기반을 강화하고 궁극적으로 다른 곳에서의 승인을 뒷받침할 수 있으므로, 전 세계 헌팅턴병 환자들에게 이로울 것입니다.
우리가 희망했던 것보다 일정이 불확실하지만, 효과적인 질병 진행 조절 치료법을 헌팅턴병 지역사회에 제공하려는 목표는 여전히 확고합니다. 그리고 헌팅턴병 지역사회가 이 목표를 가능한 한 빨리 실현하기 위해 일어서서 싸울 준비가 되어 있다는 것은 분명합니다.
이것이 중요한 이유
규제 당국과의 줄다리기는 헌팅턴병 지역사회에 감정적으로 지치게 하는 일이었으며, 저희도 여러분의 좌절감에 공감합니다. 하지만 이것이 AMT-130의 끝은 아닙니다. 이전에 말씀드렸듯이, 이것은 헌팅턴병 약물 개발의 “저장 지점”을 나타냅니다. 즉, 우리가 기반을 다지고, 배우고, 앞으로 나아갈 수 있는 견고한 증거가 존재하는 지점입니다. HTT 감소가 질병 진행을 늦추는 것으로 보이는 데이터는 규제 일정과 관계없이 획기적인 성과로 남아 있습니다.
유니큐어는 이 과정을 통해 AMT-130을 끝까지 추진하겠다는 의지를 표명했습니다. 회사는 공식 회의록을 확보했으며, 긴급 후속 논의를 준비하고 있고, 여러 규제 경로를 모색하고 있습니다. 우리가 희망했던 것보다 일정이 불확실하지만, 효과적인 질병 진행 조절 치료법을 헌팅턴병 지역사회에 제공하려는 목표는 여전히 확고하며, 헌팅턴병 지역사회가 이 목표를 가능한 한 빨리 실현하기 위해 일어서서 싸울 준비가 되어 있다는 것은 분명합니다.
저희는 앞으로도 상황을 면밀히 주시하고, 새로운 정보가 나올 때마다 헌팅턴병 지역사회에 계속 알려드리겠습니다.
요약
- 유니큐어는 10월 29일 회의에서 FDA 공식 회의록을 받았으며, 임상 1/2상 데이터가 현재 BLA 제출을 뒷받침할 가능성이 낮음을 확인했습니다.
- 회사는 향후 방향을 결정하기 위해 2026년 1분기에 FDA에 긴급 후속 회의를 요청할 계획입니다.
- 주요 헌팅턴병 옹호 단체들은 규제 기관과의 협력 노력을 제안하는 연대 성명서를 발표했습니다.
- 지역사회 청원은 FDA가 신속 승인 경로를 유지할 것을 촉구하며 41,805개 이상의 서명을 모았습니다.
- 임상 데이터는 변함없습니다. AMT-130은 강력한 안전성 프로필과 함께 질병 진행을 75% 늦추는 것으로 보입니다.
- 유니큐어는 EU와 영국에서 병행 경로로 규제 논의를 진행 중입니다.
- 이것은 규제 지연을 의미하며, AMT-130 개발의 끝이 아닙니다.
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