프리도피딘, 장애물에 부딪히다: EMA, 헌팅턴병 치료제 승인에 반대하다

2025년 7월 25일, 프리레니아(Prilenia)가 유럽 의약품청(EMA)에 신청한 프리도피딘의 판매 허가가 받아들여지지 않았다는 소식을 접했어. 지금까지의 임상 시험 데이터를 고려하면 어느 정도 예상된 결과일 수도 있지만, HD 커뮤니티에는 여전히 큰 실망으로 다가와. 그렇다면 프리도피딘의 미래는 어떻게 될까? 함께 이야기해 보자.

프리도피딘이란 무엇일까?

프리도피딘(이전 명칭: 헌텍실)은 주로 헌팅턴병(HD)을 위해 개발 중인 경구용 실험 약물로, 현재는 루게릭병(ALS) 치료제로도 개발되고 있어. 원래는 도파민 신호 전달에 영향을 주어 HD 환자의 운동 증상을 개선할 것으로 생각되었지.

하지만 지속적인 과학 연구 결과, 이 약의 효과는 시그마-1 수용체(S1R)의 활성화를 통해 나타나는 것으로 보여. S1R은 신경 세포에서 발견되는 단백질로, 세포 스트레스를 관리해 건강한 세포 기능을 유지하도록 돕는 역할을 해.

프리도피딘 임상 시험

HART, MermaiHD, PRIDE-HD를 포함한 여러 임상 시험에서 프리도피딘은 안전하고 내약성이 좋은 것으로 확인되었지만, 주요 운동 평가 지표를 충족하는 데는 실패했어. 하지만 임상 시험 종료 후 데이터를 분석하는 방식인 사후 분석(post-hoc analyses) 결과, 일부 HD 환자의 전체 기능 용량(TFC)에서 잠재적인 이점이 있을 수 있다는 가능성이 제시되었지. TFC 점수는 가사 및 재정 관리, 업무 능력, 운전, 요리 및 기타 일상 활동을 얼마나 잘 수행할 수 있는지를 측정해.

프리도피딘은 신경 세포에서 발견되는 단백질인 시그마-1 수용체(S1R)를 활성화하여 작동하며, 이는 세포 스트레스를 관리하고 건강한 세포 기능을 유지하도록 도와.

TFC에서의 이점 가능성 덕분에 운동 증상보다는 기능에 초점을 맞춘 임상 3상 PROOF-HD 시험이 진행되었어. TFC를 지목한 이번 사례와 같은 사후 분석은 일반적으로 약물 승인을 받기에 충분하지 않지만, 약물이 효과를 보일 수 있는 특정 하위 그룹이나 용량에 대한 통찰력을 제공할 수 있어.

따라서 PROOF-HD가 전체 인구 집단에서 사전에 설정된 주요 평가 지표를 충족하지 못했음에도 불구하고, 탐색적 하위 그룹 분석(특히 도파민 조절 약물을 복용하지 않는 참가자 제외 시)에서는 기능, 인지 및 운동 척도에서 일부 긍정적인 신호가 나타났어. 다만 그 결과는 여전히 결정적이지는 않아.

EMA 판매 승인 신청

특정 약물을 복용하지 않는 일부 HD 환자군에서 나타난 이러한 잠재적인 긍정적 데이터를 바탕으로, 프리레니아는 2024년 9월 EMA에 판매 승인을 신청했어.

이 신청을 위해 프리도피딘과 관련된 모든 이전 데이터를 포함한 방대한 자료 뭉치를 준비해야 했지. 만약 승인되었다면 프리레니아는 유럽에서 HD 치료를 위해 프리도피딘을 판매할 권리를 갖게 되었을 거야. 하지만 거절당했으니, 프리레니아는 처음부터 다시 계획을 세워야 하는 상황이야.

프리레니아는 EMA에 신청서를 제출한 후, 스페인 제약 회사인 페레르(Ferrer)와 파트너십을 맺었다고 발표했어. 이 파트너십은 프리도피딘을 더욱 발전시키고 상용화하기 위한 목적이었지.

그럼 지금 상황은 어때?

2025년 7월 업데이트

최근 업데이트에서 프리레니아와 페레르는 EMA가 HD 치료를 위한 프리도피딘의 판매 허가 신청을 거부했다고 밝혔어. 즉, 유럽에서 HD 치료용으로 프리도피딘이 판매되지 않는다는 뜻이야.

HD 커뮤니티의 많은 이들에게 의심할 여지 없이 실망스러운 소식이겠지만, 프리레니아와 페레르는 HD 및 ALS 커뮤니티를 위해 프리도피딘 개발을 계속하겠다는 의지를 강조했어. 성명서에서 그들은 가까운 시일 내에 “허가 가능성이 있는 글로벌 HD 연구”를 시작할 계획이라고 말했지.

프리레니아와 페레르가 난관에 부딪히긴 했지만, HD를 위한 프리도피딘 개발을 중단할 계획은 없는 것으로 보여. 우리도 너희와 마찬가지로 이 회사들이 내놓을 구체적인 계획을 기다려 봐야 할 것 같아.

앞으로의 전망

어떤 HD 약물이든 개발이 진전되지 못하는 건 정말 큰 실망이야. 하지만 프리도피딘 관련 데이터는 적어도 현재로서는 이런 결과를 예견하고 있었어. 우리가 커뮤니티 내에서 기대치를 조절하려고 최선을 다하긴 했지만, 여전히 많은 HD 가족들이 희망을 품고 있었다는 걸 잘 알고 있어. 그 희망은 결코 헛된 게 아니야. 그 희망이 전체 연구 노력을 앞으로 나아가게 하는 원동력이니까.

HDBuzz의 역할은 단순히 흥분되는 소식뿐만 아니라 이용 가능한 최선의 과학적 근거에 기반한 현실을 공유하는 거야. 너희의 신뢰할 수 있는 정보원이 된다는 책임감을 가볍게 여기지 않고, 과장이나 헛된 희망 없이 오직 실제 과학에 기반해 가장 명확하고 객관적인 업데이트를 계속 전달할게.

이런 차질에도 불구하고, 2025년은 이미 유니큐어(uniQure)와 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 긍정적인 소식, 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)의 임상 진전, 그리고 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)와 알나일람(Alnylam)의 임상 1상 첫 투여 등 HD 연구에 있어 놀라운 한 해가 되고 있어. 그리고 앞으로 더 많은 소식이 기다리고 있지!

유망한 임상 시험, 혁신적인 접근 방식, 그리고 새로운 통찰력이 눈앞에 다가와 있고, 이 모든 것은 HD 커뮤니티인 너희가 밀어붙인 결과야. 그러니 희망을 버리지 마. 발전으로 가는 길은 일직선인 경우가 드물지만, 여전히 앞으로 나아가고 있으니까. 우리가 그 길을 너희와 함께 매 걸음마다 같이 걸어갈게.

요약

유럽 의약품청(EMA)이 유럽 내 헌팅턴병(HD) 치료를 위한 프리레니아의 프리도피딘 승인 신청을 거절했어.

프리도피딘은 안전하고 내약성이 좋았지만, 임상 3상 PROOF-HD 연구를 포함한 여러 시험에서 주요 평가 지표를 충족하지 못했어. 다만 일부 탐색적 하위 그룹 데이터에서는 미미한 신호가 나타났지.

이런 난관에도 불구하고 프리레니아와 페레르는 프리도피딘 개발에 계속 전념하고 있어.

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원본 보도 자료 (공개 액세스).