헌팅턴병 커뮤니티의 옹호 활동으로 AMT-130에 대한 중요한 FDA 회의 성사
⏱️5분 독서 | 헌팅턴병 커뮤니티의 전례 없는 움직임이 AMT-130의 향후 방향을 논의하기 위한 최우선 FDA 회의를 성사시키는 데 도움이 되었습니다.
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지난 두 달 동안 헌팅턴병(HD) 커뮤니티는 미국에서 유니큐어(uniQure)의 임상 유전자 치료제인 AMT-130의 지속적인 발전을 옹호하기 위해 함께 단결하여 그들의 집단적인 힘을 보여주었습니다. 이러한 지속적인 옹호 노력은 AMT-130의 미국 규제 경로를 논의하기 위한 유니큐어와 미국 식품의약국(FDA) 간의 A형 회의 일정 확정에 기여한 것으로 보입니다.
커뮤니티, FDA에 청원서 전달
최근 규제 문제에 대한 HD 커뮤니티의 대응은 그야말로 놀라웠습니다. FDA에 AMT-130에 대한 입장을 재고해 달라는 두 건의 온라인 청원서에는 짧은 시간 안에 48,000명 이상의 서명이 모였으며, 이는 HD 커뮤니티의 전례 없는 단결을 보여주었습니다. 디지털 서명 외에도 커뮤니티 회원들은 의회 대표들에게 서한을 보내고 국회의원들과 회의를 조직하여 HD 치료에 대한 시급한 미충족 요구를 강조했습니다.
이러한 옹호 활동은 2026년 1월 22일, HD 커뮤니티 대표들이 메릴랜드주 실버 스프링에 있는 FDA 본부를 방문하여 48,000개 이상의 서명이 담긴 인쇄된 청원서를 직접 전달하면서 강력한 순간을 맞이했습니다. Help 4 HD International, 헌팅턴병 청소년 단체(HDYO), 미국 헌팅턴병 협회(HDSA), HD Reach, 헌팅턴병 재단(HDF)의 대표들이 이 공동 행동을 위해 함께했습니다.
이것은 단순한 상징적인 몸짓이 아니라, HD 커뮤니티의 집단적인 목소리를 물리적으로 보여주는 것이었습니다. 참석한 단체들은 위험에 처한 젊은이들, 질병을 앓고 있는 사람들, 사랑하는 사람들을 돌보는 가족 구성원, 그리고 수십 년 동안 효과적인 치료법을 위해 노력해 온 옹호자들 등 HD 커뮤니티의 모든 스펙트럼을 대표했습니다. FDA에서의 그들의 존재는 유니큐어의 예정된 A형 회의를 앞두고 질병 조절 치료법의 필요성에 대한 긴급성에 대해 분명한 메시지를 전달했습니다.
FDA에 AMT-130에 대한 입장을 재고해 달라는 두 건의 온라인 청원서에는 짧은 시간 안에 48,000명 이상의 서명이 모였으며, 이는 HD 커뮤니티의 전례 없는 단결을 보여주었습니다.
A형 회의
1월 9일, 유니큐어는 FDA와 A형 회의 일정을 잡았다고 발표했습니다. 1월 20일 HD 커뮤니티에 보낸 서한에서 회사는 이것이 무엇을 의미하는지 설명했습니다.
A형 회의는 긴급한 사안을 위해 마련됩니다. 이 회의는 기업이 중요한 난관을 해결하고 개발 프로그램에 대한 FDA의 필수적인 피드백을 얻도록 돕기 위해 고안되었습니다. 이러한 최우선 회의는 일반적으로 FDA가 회의 요청을 받은 후 30일 이내에 일정이 잡힙니다. FDA는 일반적으로 회의가 개최된 후 약 30일 이내에 공식 회의록을 제공합니다.
중요하게도, 유니큐어는 A형 회의에 커뮤니티 대표를 포함시키기로 약속하여, 이 논의 중에 HD 커뮤니티의 목소리가 FDA 규제 당국에 직접 전달될 수 있도록 할 것입니다. 회사는 FDA로부터 공식 회의록을 받는 즉시 규제 업데이트를 제공할 것이라고 밝혔습니다. 따라서 유니큐어의 일정에 따르면, 커뮤니티는 3월 초까지 더 많은 정보를 알게 될 것입니다.
커뮤니티의 힘
유니큐어는 서한에서 지난 두 달 동안 HD 커뮤니티의 옹호 노력을 특별히 인정하며, 이러한 노력이 HD의 중요한 미충족 요구에 대한 인식을 높이는 데 중요한 역할을 했다고 밝혔습니다.
이러한 수준의 조직적인 옹호 활동은 HD 커뮤니티에서 전례가 없는 일입니다. 48,000개 이상의 청원 서명, 의회 접촉, 그리고 FDA에 대한 조직적인 청원서 전달은 질병을 앓고 있는 사람들, 가족, 젊은이들, 그리고 단체들이 공동의 목표를 향해 함께 노력할 때 어떤 일이 일어날 수 있는지를 보여줍니다.
유니큐어와 FDA의 회의 결과는 아직 알 수 없지만, HD 커뮤니티는 이미 중요한 성과를 이루었습니다. 그들은 효과적인 HD 치료법에 대한 긴급한 필요성을 무시할 수 없게 만들었습니다. 모든 서명, 모든 서한, 국회의원과의 모든 대화는 HD로 고통받는 사람들의 목소리가 의사 결정권자들에게 전달되도록 하는 데 기여했습니다.
지난 두 달은 HD 커뮤니티가 한목소리를 낼 때 사람들이 귀 기울인다는 것을 보여주었습니다.
다음은 무엇인가요?
유니큐어는 FDA 회의의 공식 회의록을 받은 후 3월 초까지 또는 그 이전에 업데이트를 제공할 예정입니다. 그때까지 회사는 HD 커뮤니티가 HD의 시급한 미충족 요구에 대한 인식을 계속 높여줄 것을 독려했습니다.
지난 두 달은 HD 커뮤니티가 한목소리를 낼 때 사람들이 귀 기울인다는 것을 보여주었습니다. HD 환자들, 가족들, 위험에 처한 개인들, 그리고 옹호자들은 잠재적으로 질병을 조절하는 치료법에 대한 접근성을 위해 싸우려는 그들의 집단적인 힘과 결단력을 보여주었습니다.
이 회의의 최종 결과가 어떻든, 이 옹호 기간은 HD 커뮤니티가 함께 서서 그들의 필요를 크고 명확하게, 그리고 부인할 수 없는 영향력으로 알린 결정적인 순간으로 기억될 것입니다.
요약
- 48,000명 이상이 FDA에 AMT-130에 대한 입장을 재고해 달라는 청원서에 서명했습니다.
- 2026년 1월 22일, 5개 주요 HD 단체 대표들이 메릴랜드주 실버 스프링에 있는 FDA 본부에 해당 청원서들을 직접 전달했습니다.
- 유니큐어는 AMT-130의 규제 경로를 논의하기 위해 FDA와 최우선 A형 회의를 확보했습니다.
- 커뮤니티 대표가 FDA 회의에 직접 참여할 예정입니다.
