HDSA의 아이오니스와 로슈의 최신 헌팅틴 저하제 업데이트에 대한 질의응답
HDSA의 친구들이 최신 헌팅틴 저하제 소식에 대한 정말 좋은 질의응답 문서를 만들었어.
이번 주 초, 아이오니스 제약은 과학 학회에서 HTTRx (RG6042) 헌팅틴 저하제 임상 시험 프로그램의 데이터를 발표한 후 보도 자료를 발표했어. 아이오니스의 파트너인 로슈도 지역사회 성명을 발표했지. 미국 헌팅턴병 학회(Huntington’s Disease Society of America)의 친구인 레오라 폭스 박사가 발표 후 접수된 지역사회 질문에 대한 답변으로 이 질의응답을 준비했어. 우리는 이 내용이 너무 좋아서 HDBuzz 독자들을 위해 허락을 받아 여기에 다시 게재하기로 결정했어.
보도 자료에는 뭐라고 나와 있었어?
주로 우리가 이미 알고 있는 내용을 다시 언급했어. 약물은 안전하고, 헌팅턴병에서 뇌세포를 손상시키는 단백질인 헌팅틴 수치를 낮췄다는 내용이야. 4월 24일에 발표된 최신 정보는 전반적으로 헌팅틴 수치가 낮은 참가자들이 헌팅턴병 증상을 검사하는 임상 시험에서도 약간 더 나은 결과를 보였다는 거야. 하지만 이 연구는 효능이 아닌 안전성을 확인하기 위해 설계된 것이므로, 더 큰 규모의 임상 시험이 여전히 필요해.
그럼 약물이 효과가 있었다는 말이야?
지금 당장은 그런 결론을 내릴 수 없어. 우리가 아는 것은 약물이 안전하고, 목표로 설계된 유전적 표적에 도달했다는 것뿐이야. 아이오니스가 공유한 임상 결과는 탐색적인 것이고, 임상 시험에는 총 46명의 참가자만 참여했기 때문에 증상 개선에 도움이 된다고 확신하기에는 충분하지 않아. 전반적인 결론은 매우 유망하지만, 통계적으로는 아직 임상적 이점을 보여주지 못했어.
다음은 뭐야? 이 지식이 앞으로 어떤 변화를 가져올까?
아니. 아이오니스는 헌팅턴병 지역사회에 투자하고 있는 더 큰 회사인 로슈 제약에 바통을 넘기고 있어. 미국에서는 이 회사를 제넨텍(Genentech)이라고 불러. 경험 많은 국제 팀이 구성되어 글로벌 3상 임상 시험의 계획 및 조정을 담당하고 있어. 여기에서 지역사회에 대한 그들의 최신 메시지를 읽을 수 있어. 한편, 1/2상 데이터 분석이 계속해서 유망한 결과를 보여주고 있다는 점에 우리는 고무되어 있어. 또한 이 결과들이 국제 연구 학회에서 주목받고 있다는 점에 정말 기뻐. 이는 전 세계 의료 전문가들 사이에서 헌팅턴병에 대한 인식을 높여 가족들에게 긍정적인 영향을 미칠 거야.
그렇게 유망하다면, 왜 지연되는 거야?
약물이 안전하고 효과적임을 보장하는 것은 시간이 많이 걸리고 엄격하게 규제되는 과정이야. 로슈-제넨텍은 신중하게 임상 시험을 설계하고, 참여할 의료 팀과 시설을 파악하고, 전문가들이 약물을 투여할 장비와 훈련을 갖추도록 하고, 약물 자체를 생산하고, 전 세계 여러 기관의 자금 및 규제를 해결하는 등 많은 일을 해야 해. 이 모든 단계에는 계획, 서류 작업, 그리고 인내가 필요해. 헌팅턴병 환자와 가족을 포함하여 똑똑하고 자비로운 사람들이 이 약물을 가능한 한 빨리 임상에 도입하기 위해 노력하고 있으니 안심해도 돼.
임상 시험에 참여 신청을 하거나 명단에 이름을 올릴 수 있을까?
안타깝게도, 아니야. 임상 시험은 보통 기존의 의사-환자 관계를 통해 참가자를 모집하는데, 의사가 환자가 자격이 있는지 판단하고 추천하는 방식이야. 이것이 HDSA가 [미국 내] 사람들에게 HDSA 우수 센터나 연구에 관심 있는 다른 헌팅턴병 클리닉에서 헌팅턴병 전문가를 만나고 Enroll-HD에 가입하도록 권장하는 이유 중 하나야.
큰 도약을 하고 참여할 준비가 된 사람들이 쏟아져 나오고 있어. 임상 시험은 아직 그 단계에 이르지 않았고, HDSA는 설계, 참여 또는 자격의 어떤 측면도 통제하지 않아. 기꺼이 참여하려는 사람들에 비해 “자리”가 훨씬 적을 것이고, 이는 당연히 실망으로 이어질 수 있어. 우리는 사람들이 임상 시험 참여를 위해 큰 삶의 변화(예: 이사)를 고려하도록 권장하지 않아. 하지만 우리는 지역사회의 참여에 매우 기쁘고, 우리가 듣는 새로운 정보는 계속해서 제공하고 해석할 거야.
근처에 다른 연구 기회도 있을 수 있어. 자세한 내용은 HDTrialfinder를 확인해 봐.
HDSA는 임상 시험과 지역사회를 지원하기 위해 무엇을 하고 있어?
HDSA 직원들은 로슈-제넨텍 팀원들과 매우 긴밀하게 협력하여 이 임상 시험에 대한 시기적절하고 적절한 정보가 이용 가능해지는 즉시 지역사회와 공유될 수 있도록 하고 있어. HDSA는 또한 산업 팀이 환자 및 가족과 직접 연결될 수 있도록 돕는 헌팅턴병 환자 참여 연합(HD-COPE)의 창립 멤버이기도 해. HD-COPE는 로슈와 같은 회사들이 임상 시험 계획, 측정, 참여 요건이 진정한 전문가들, 즉 헌팅턴병 환자와 그들의 사랑하는 사람들에게 합리적으로 보이도록 돕는 역할을 할 거야.
마지막으로, 우리는 HD Trialfinder에서 공개 연구 참여를 위한 임상 시험 세부 정보와 연락처를 계속 제공하고 있어. 다가오는 임상 시험은 아직 시작되지 않았기 때문에 거기에 등재되어 있지 않아.
이 약물이 언제쯤 사용 가능할 거라고 생각해?
그 질문에 답하기는 정말 어려워. 임상 시험은 몇 년이 걸릴 수 있고, 이 약물은 헌팅턴병 증상만을 다루는 약물과는 매우 중요하고 다르기 때문에 많은 주의를 기울여야 해. 우리는 확실한 일정을 말할 수 있으면 좋겠지만, 이것은 미지의 영역이고 우리는 단순히 알 수 없어. 첫 번째 단계는 증상을 개선하거나 헌팅턴병 진행을 늦출 수 있는지 확인하는 것이고, 그것이 3상 임상 시험의 초점이야.
지금 당장 무엇을 할 수 있나요?
헌팅턴병 경험이 있는 의사나 팀, 특히 연구에 관심 있는 곳(예: HDSA 우수 센터 또는 대학 헌팅턴병 클리닉)에서 정기적인 진료를 받고 있는지 확인해. HDBuzz, HDSA의 주간 연구 블로그, 또는 HDSA의 소셜 미디어 페이지에서 소식을 확인해 봐. 연구 기회를 위해 HD Trialfinder를 확인해 봐. 무엇보다도, 자신과 주변 사람들을 잘 돌봐!
헌팅턴병과의 싸움에서 가족은 모든 것이야.
