새로운 협력으로 헌팅턴병 치료제 허가를 서두르려 해.
크리티컬 패스 연구소가 HD 치료제 허가를 최대한 빨리 받기 위한 새로운 이니셔티브를 시작해.
최근 크리티컬 패스 연구소가 새로운 노력, 즉 헌팅턴병 규제 과학 컨소시엄(HD-RSC)을 발표했어. 많은 국제 파트너들과의 이 협력은 새로운 HD 치료제 개발을 가속화하는 것을 목표로 해. 이게 다 뭐고, HD 환자들에게 어떻게 도움이 될 수 있을까?
C-Path는 무엇일까?
크리티컬 패스 연구소는 대부분의 헌팅턴병 커뮤니티 회원들에게는 생소할 수 있지만, 인간 질병과의 싸움에는 낯설지 않아.
2004년에 미국 식품의약국(FDA)은 새로운 치료법 개발을 현대화하고 가속화하기 위한 노력을 시작했어. 그 노력의 결과로, 2005년에 FDA와 파트너들은 필요한 환자들에게 새로운 약물을 제공하는 개발 속도를 높이고 비용을 줄이는 것을 목표로 크리티컬 패스 연구소(C-Path)를 설립하고 자금을 지원했어.
C-Path는 특정 문제에 대해 연구하는 기관 팀들을 모아 일을 해. 이 C-Path 컨소시엄들은 관심 분야의 약물 임상시험을 간소화하고, 임상시험의 질을 향상시키기 위한 새로운 도구를 개발하는 데 노력해.
예를 들어, C-Path는 알츠하이머병에 초점을 맞춘 컨소시엄을 가지고 있는데, 이를 알츠하이머병을 위한 크리티컬 패스, 즉 CPAD라고 불러. 규제 기관, 제약 회사, 연구원 및 옹호 단체로 구성된 이 컨소시엄은 알츠하이머병의 새로운 치료법 개발을 가속화하기 위한 새로운 도구를 개발하는 데 중점을 둬.
C-Path는 무엇을 할까?
CPAD와 같은 그룹들은 임상시험을 개선하거나 가속화하기 위해 어떻게 노력할까? 예를 들어, CPAD는 알츠하이머병 환자에 대한 방대한 기존 정보를 취합하여 알츠하이머병의 진행을 추적하는 정교한 컴퓨터 모델을 개발했어. 알츠하이머병 임상시험은 여러 개별 기관에서 수행되며, 데이터가 임상시험 간에 항상 공유되는 것은 아니야.
바로 여기서 C-Path가 등장해. 그들은 전 세계 제약 회사와 학술 연구원들이 보관하고 있는 질병 관련 정보를 한데 모으는 데 특화되어 있어. 수십 건의 약물 임상시험에서 얻은 실제 데이터를 기반으로, C-Path의 컴퓨터 모델은 새로운 알츠하이머병 모델을 개발하려는 기관들이 컴퓨터 시뮬레이션으로 임상시험을 사실상 예행연습할 수 있도록 해줘.
이를 통해 새로운 알츠하이머병 치료제를 가진 어떤 기관이든 자신들의 약물이 얼마나 잘 작동할지에 대한 몇 가지 수치를 입력하고, 특정 임상시험 설계가 성공할 가능성에 대한 피드백을 받을 수 있어. 이는 연구에 얼마나 많은 환자를 등록해야 할지, 그리고 연구 참여자들을 연구의 각 그룹에 어떻게 나눌지를 파악하는 데 엄청나게 강력한 도구가 될 수 있어.
C-Path의 컨소시엄들은 임상시험을 신속하게 완료하는 데 방해가 되는 다른 중요한 장애물들을 해결하기 위해서도 노력해 왔어. 예를 들어, 여러 컨소시엄은 임상시험을 단순화하거나 단축하기 위한 새로운 바이오마커 개발을 돕는 데 중점을 뒀어.
바이오마커에는 몇 가지 종류가 있지만, 궁극적으로는 인간에게서 질병이 어떻게 진행되고 있는지 알려주는 정밀한 측정치야. 예를 들어, HD의 뇌 스캔 같은 거지. 또한 약물이 신체 화학 변화나 다른 측정치에서 어떤 변화를 일으키는지에 따라 약물이 얼마나 잘 작용하는지 보고할 수도 있어.
C-Path는 그들의 역사와 회원 구성 덕분에 FDA와 유럽 의약품청(EMA) 같은 규제 기관들이 약물 승인에 대해 어떻게 생각하는지 이해하고 있어. 이는 연구원들이 생성하는 과학적 데이터를, 약물이 안전하고 효과적임을 증명하기 위해 규제 기관이 필요로 하는 측정치와 결과로 전환하는 데 아주 좋은 위치에 있게 해줘.
C-Path의 최신 컨소시엄: HD-RSC
“이는 연구원들이 생성하는 과학적 데이터를, 약물이 안전하고 효과적임을 증명하기 위해 규제 기관이 필요로 하는 측정치와 결과로 전환하는 데 아주 좋은 위치에 있게 해줘”
최근 C-Path의 최신 컨소시엄인 헌팅턴병 규제 과학 컨소시엄, 즉 HD-RSC의 공식 출범이 발표되었어. 이 컨소시엄은 HD를 위한 의미 있는 치료법을 신속하게 개발하는 데 전념하는 비영리 단체인 CHDI 재단과의 파트너십으로 출범했어.
HD-RSC는 C-Path와 CHDI 외에도 제약 회사(실제로 로슈, 사노피, 테바, 웨이브 라이프 사이언스 등 10개), 규제 기관, 환자 옹호 단체(HDSA, HSC, EHDN 포함) 등 HD 분야의 광범위한 주체들을 포함하고 있어. 이 다양한 기관들은 모두 각자의 전문성과 이해관계를 가지고 있지만, 모두 HD 환자를 위한 새로운 치료법 개발에 전념하고 있어.
지난 11월, 이 모든 기관의 대표자들이 메릴랜드 실버 스프링에 모여 킥오프 회의를 가졌어. 이 HDBuzz의 겸손한 저자는 HD-RSC에서 무엇을 기대할 수 있을지 알아보기 위해 참석했어. 이틀간의 회의(프로그램은 링크에서 확인 가능) 동안, 수십 명의 참가자들이 HD 임상시험을 가속화하는 가장 좋은 방법에 대해 논의했어.
흥미롭게도 참석자 중에는 에릭 배스팅스(부국장)와 빌리 던(신경과 제품 부서장)을 포함한 FDA의 매우 고위급 인사들이 있었어. 이들은 새로운 HD 치료제 심사를 담당하는 사람들이야. 방관하는 대신, FDA 참석자들은 맨 앞줄 중앙에 앉아 메모를 하고 여러 질문을 했어. 이 규제 기관 관계자들은 HD를 이해하고 있으며, HD 가족을 위한 새로운 치료법의 안전한 개발을 가속화하는 데 관심을 가지고 있는 것 같아. 이 컨소시엄은 HD 커뮤니티의 협력 정신과 가능한 한 빠르고 효율적으로 진전을 이루려는 우리의 결의를 잘 보여줘.
회의가 끝날 무렵, HD-RSC를 구성하는 기관들은 5개의 실무 그룹으로 조직되었어. 이 작은 그룹들은 각각 특정 문제 해결을 돕는 데 중점을 두고 있어. 예를 들어, 새로운 바이오마커 개발 같은 거지.
HD-RSC가 수용한 또 다른 흥미로운 목표는 전증상기 HD 유전자 변이 보인자, 즉 HD 유전자 변이를 가지고 있지만 아직 HD 증상이 없는 사람들을 위한 약물 임상시험을 어떻게 설계할 것인가 하는 문제야.
HD 증상이 시작되기 전에 막는 것은 HD 연구에 종사하는 모든 사람의 목표야. 하지만 아직 측정할 증상이 없는 사람들을 대상으로 임상시험을 설계하고 모니터링하는 방법을 이해하는 것은 복잡해. 흥미롭게도, 이 실무 그룹은 정말 똑똑한 사람들이 이것을 중요한 문제라고 생각하고 창의적인 해결책을 찾는 데 시간을 할애하기로 동의했음을 시사해.
가족들을 위한 핵심 메시지.
우리는 HD와의 싸움에서 새로운 국면에 접어들고 있어. HD를 위해 특별히 고안된 놀라운 약물들이 전 세계 연구실에서 임상 단계로 진입했어. 많은 커뮤니티 구성원들이 가졌던 “아무도 HD에 신경 쓰지 않아”라는 생각은 HD가 매우 어렵지만 해결 가능한 문제라는 인식으로 대체되고 있어.
HD-RSC와 같은 그룹들은 우리에게 좋은 소식이야. 왜냐하면 이는 똑똑한 사람들이 열심히 일하고 있고, 협력하고 있으며, 가장 중요하게는 이 모든 기관들이 HD 치료제 개발이 일하기에 흥미로운 분야라고 느끼고 있다는 것을 의미하기 때문이야. HD-RSC에서 나올 흥미로운 새로운 아이디어들을 계속 지켜봐 줘.
