이빨 요정 치료법? 치아 줄기세포, 헌팅턴병 소규모 임상시험에서 테스트돼

브라질의 한 소규모 연구에서 사람 치아 내부의 부드러운 조직인 치수에서 추출한 줄기세포가 헌팅턴병(HD) 환자들에게 도움이 될 수 있는지 테스트했어. 결과는 일부 운동 측정치에서 작은 개선을 시사했지만, 연구 참가자가 적었고 추적 기간도 짧았으며, 여러 의문점이 남아있어 경고 신호를 보내고 있어.

줄기세포의 매력

줄기세포는 오랫동안 과학자들과 신경퇴행성 질환으로 고통받는 가족들의 상상력을 사로잡았어. 이 다재다능한 세포들은 분열하여 다양한 세포 유형으로 변할 수 있어서, 손상된 뇌 조직을 복구하거나 대체할 수 있다는 희망적인 가능성을 제공해.

줄기세포 치료는 척수 손상이나 면역결핍 질환과 같은 다른 질병에서는 성공적이었어. 또한 망막 세포가 죽어 시력을 잃는 황반변성과 같은 일부 퇴행성 질환의 치료법으로도 떠오르고 있어.

수십 년에 걸쳐 신경세포가 점진적으로 죽어가는 헌팅턴병에서 줄기세포는 매력적인 비전을 제시해. 하지만 지금까지는 그 약속을 지키지 못했고, 어떤 줄기세포 기반 치료법도 헌팅턴병 진행을 늦추거나 멈추는 것으로 입증되지 않았어.

줄기세포는 다양한 출처에서 얻을 수 있어. 배아 줄기세포는 배아에서 나와 (어쩌면 당연한 이야기지). 성체 줄기세포는 조직 특이성이 더 높고 뇌, 골수 또는 장에서 발견돼. 그리고 유도만능줄기세포는 피부 세포나 혈액으로 실험실에서 만들 수 있어.

치아가 헌팅턴병과 무슨 상관이야?

브라질에서 진행된 이 최신 연구의 새로운 점은 줄기세포의 출처야. 연구자들은 치아 내부의 부드러운 조직에서 채취한 사람 치수 줄기세포를 이용해 NestaCell이라는 실험적 치료법을 만들었어. 이 세포들은 신경세포를 지지하고 염증을 줄이는 데 도움이 될 수 있다고 여겨져.

우리 치아에서 나온 줄기세포가 정말 헌팅턴병 뇌를 보호하는 데 도움이 될 수 있을까? 연구팀은 줄기세포 정맥 주사를 연구하여 그 질문에 답하길 바랐어.

연구 요약

조이스 마세도 산체스 페르난데스 박사와 동료 연구자들이 주도한 연구팀은 새로운 치료법을 테스트하는 데 있어 ‘황금 표준’이라 불리는 2상 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상시험을 진행했어.

헌팅턴병 환자들이 등록되었고, 무작위로 세 그룹 중 하나에 배정되었어:

• 저용량: 체중 킬로그램당 100만 개 세포, 참가자 13명
• 고용량: 체중 킬로그램당 200만 개 세포, 참가자 12명
• 위약: 비활성 주입, 참가자 7명

참가자들은 11개월 동안 9번의 정맥 주사를 맞았어. 임상시험 성공 여부를 판단하는 주요 결과 지표는 운동 문제 측정치인 통합 헌팅턴병 평가 척도(UHDRS) 총 운동 점수(TMS)였어. 다른 측정치로는 총 기능 능력(TFC)(일상생활 기술), 총 무도병 점수(불수의 운동), 그리고 뇌 구조 변화를 추적하기 위한 MRI 스캔이 포함되었어.

무엇을 발견했을까?

안전하고 잘 견뎌졌어

먼저 좋은 소식이야: NestaCell은 안전해 보였어. 심각한 부작용은 치료와 관련이 없었고, 경미한 부작용의 전체 발생률은 모든 그룹에서 비슷했어. 이것은 어떤 새로운 치료법에게든 고무적인 첫걸음이야.

혜택의 조짐

연구자들은 헌팅턴병 증상에서도 일부 개선이 있었다고 보고했어. 치료받은 두 그룹 모두 위약 그룹보다 UHDRS-TMS(운동) 점수가 더 좋았어. 고용량 그룹은 기능 능력도 향상되어 일상생활 활동에 잠재적인 이점이 있을 수 있음을 시사했어.

MRI 스캔은 치료받은 환자들에게서 뇌 조직 손실이 더 느려지는 경향을 보였지만, 이러한 차이는 통계적으로 유의미하지 않았어. 즉, 우연의 일치일 수도 있다는 뜻이야.

그래서 치료는 안전해 보였고, 일부 수치도 긍정적인 방향으로 움직였어. 흥미롭긴 하지만, 실제 임상적 이점을 확신하기에는 충분하지 않아.

왜 우리가 신중해야 할까?

흥분하기 쉽지만, 이 결과를 신중하게 봐야 할 몇 가지 큰 이유가 있어.

1. 작은 연구 규모와 짧은 추적 기간

임상시험을 완료한 사람이 32명에 불과하고 세 그룹으로 나뉘었으니, 이는 작은 규모의 임상시험이었어. 각 그룹에는 대략 10여 명이 포함되어 있어서, 몇몇 참가자가 유난히 좋거나 (혹은 나쁘게) 반응하면 평균이 달라질 수 있어.

그리고 연구 기간이 1년 미만이었는데, 수십 년에 걸쳐 천천히 변화하는 질병에서 어떤 이점이 지속될지 알기에는 거의 확실히 너무 짧아. 또한 종양과 같이 줄기세포 연구에서 일반적으로 추적되는 장기적인 부작용을 측정하기에도 제한적인 기간이야.

2. 명확한 메커니즘 부재

이런 종류의 줄기세포를 주입하는 것이 어떻게 도움이 되는지도 불분명해. 연구자들은 이 세포들이 뇌에 도달하는 유익한 인자를 분비한다고 제안하지만, 실제로는 혈류에 주입된 줄기세포는 보통 빠르게 걸러져. 이 세포들이 혈뇌장벽을 통과하거나 헌팅턴병의 특정 원인에 직접적으로 영향을 미친다는 확실한 증거는 없어. 다시 말해, 이것이 왜 효과가 있어야 하는지에 대한 설득력 있는 생물학적 설명이 없어.

연구자들은 또한 자신들의 쥐를 대상으로 한 전임상 연구에서 주입된 치아 줄기세포가 뇌에 거의 도달하지 않는다는 사실을 언급했어. 이 세포들은 먼저 폐로 이동한 다음 몸의 다른 부위로 퍼지는데, 뇌에는 약 2%만이 도달해. 게다가, 다른 연구에서는 이 세포들이 장기적으로 ‘생착’되지 않는 것으로 나타났어. 즉, 쥐의 몸에 영구적으로 자리 잡지 않는다는 뜻이야. 이는 종양 발생을 피하는 데는 좋지만 (줄기세포 연구에서 항상 주요 관심사), 세포들이 오래 머물면서 긍정적인 기능을 수행하지 못할 수도 있다는 의미이기도 해.

3. 선택적인 개선

일부 측정치만 개선되었고, 명확한 용량-반응 패턴도 없었어 (고용량이 더 나은 결과로 명확하게 이어지지 않았어). MRI ‘경향’은 통계적으로 유의미하지 않았어. 몇몇 결과만 변화를 보이고 다른 결과는 그렇지 않을 때, 그리고 효과가 작을 때, 겉으로 보이는 이점이 치료 자체보다는 우연한 기회 때문일 실제적인 위험이 있어.

줄기세포와 헌팅턴병: 길고 험난한 길

헌팅턴병 줄기세포 치료법은 1990년대 태아 세포 이식부터 최근의 골수 유래 중간엽 줄기세포까지 수십 년 동안 연구되어 왔어. 반복된 노력에도 불구하고, 어떤 치료법도 통제된 임상시험에서 헌팅턴병 진행을 설득력 있게 늦추거나 되돌리지 못했어.

왜일까? 알고 보니 뇌의 복잡한 연결망은 재건하기가 극도로 어려워. 주입된 줄기세포는 신경망에 쉽게 통합되지 않고, 단순히 몸에 주입하는 것만으로는, 특히 혈류를 통해 주입하는 것만으로는 뇌에 도달하거나 뇌를 복구할 것이라고 보장할 수 없어. NestaCell은 이 이야기에 흥미로운 새 장을 추가했지만, 근본적인 도전 과제를 바꾸지는 않아.

다른 그룹들은 더 명확한 생물학적 근거를 바탕으로 한 뇌 복구 전략을 탐구하고 있어. 최근 연구에 따르면, 헌팅턴병에서 손실된 특정 신경세포를 성인 뇌가 재생하도록 유도하여 단순히 지지하는 것을 넘어 회로를 복원하는 것이 가능할 수도 있다고 해. 동시에 과학자들은 아교 지지 세포를 새롭고 기능적인 신경세포로 재프로그래밍하는 기술을 개발하고 있으며, 이는 ‘ 손실된 것을 대체하는‘ 보다 표적화된 접근법을 제공해. 이러한 초기 단계의 노력들은 아직 임상 단계와는 거리가 멀지만, 더 견고한 과학에 기반한 재생 치료의 미래를 가리키고 있어.

희망, 과장, 그리고 건전한 회의론

줄기세포 연구는 뇌를 ‘재생’한다는 아이디어가 매우 설득력이 있어서 종종 흥분과 헤드라인을 만들어내. 하지만 헌팅턴병 커뮤니티에게는 과학적 희망과 성급한 과장을 구별하는 것이 중요해.

이 연구 결과가 흥미롭긴 하지만, 치수 줄기세포가 헌팅턴병 진행을 바꿀 수 있다는 강력한 증거를 제공하지는 않아. 이것이 실제 치료법이라고 주장하려면 더 크고, 더 길며, 독립적으로 진행되는 임상시험이 필요할 거야.

가족들은 또한 전 세계적으로 운영되고 있으며 때로는 이와 같은 초기 학술 연구를 이용해 값비싸고 입증되지 않은 치료법을 광고하는 규제되지 않은 줄기세포 클리닉을 경계해야 해. 치료법이 엄격하게 테스트되고 규제 기관의 승인을 받기 전까지는 실험적인 것으로 간주되어야 해.

다음은 어떻게 될까?

저자들은 NestaCell이 더 많은 환자 그룹에서 효능과 안전성을 확인하기 위해 더 큰 3상 임상시험으로 나아가야 한다고 제안해. 이는 야심찬 다음 단계이지만, 명확한 메커니즘의 부재와 결과의 미미한 특성을 고려할 때 신중한 정당화가 필요할 거야.

한편, 헌팅턴병 연구 커뮤니티는 이것을 비전통적일지라도 새로운 아이디어를 탐구하려는 창의적인 시도로 볼 수 있어. 이는 과학이 가능성이 낮은 가설까지도 테스트함으로써 발전하지만, 궁극적으로 진보를 이끄는 것은 희망적인 사고가 아니라 강력한 증거라는 점을 상기시켜 줘.

요약

• 사람 치수(치아)에서 유래한 줄기세포, 정맥 주사로 투여
• 헌팅턴병 환자 32명이 이 치료법을 테스트하기 위한 소규모 2상 무작위 임상시험에 참여했어.
• 치료는 안전해 보였고, 결과는 헌팅턴병의 징후와 증상에 대한 일부 측정치에서 작은 개선을 시사했지만, 명확하거나 일관된 이점은 없었어.
• 이 연구는 헌팅턴병 줄기세포 치료법에 대한 우리의 이해에 기여하지만, 결과가 예비적이고 생물학적으로 불분명하므로 이 약물은 임상 사용 준비가 되지 않았어.
• 누군가 ‘치아 줄기세포’를 헌팅턴병의 실제 치료법으로 간주하기 전에 더 크고 독립적인 연구가 필요해.

자세히 알아보기

Fernandes JMS 외. Stem Cell Research & Therapy (2025). “헌팅턴병에 대한 정맥 내 인간 치수 줄기세포 치료의 2상 임상시험: 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구.” https://doi.org/10.1186/s13287-025-04557-2