오즈 버즈 비디오: 2일차

찰스 사빈, 제프 캐롤, 에드 와일드가 멜버른에서 열린 2011년 헌팅턴병 세계 총회에서 매일의 뉴스 헤드라인 요약, 최고 HD 연구자들과의 심층 인터뷰, 흥미로운 특집을 담은 오즈 버즈 2를 발표합니다. 이 초안은 곧 더 나은 품질의 비디오로 업데이트될 예정입니다.

찰스: 안녕하세요! 아주 좋은 저녁입니다. 두 번째이자, 안타깝게도 마지막 오즈 버즈에 오신 것을 환영합니다. 여기 계신 청중뿐만 아니라 인터넷을 통해 시청하고 계신 전 세계 모든 분들을 환영합니다. 첫 번째 발표의 베테랑들이 아시다시피, 저희는 아름다운 호주 멜버른에서 열리는 이번 세계 총회의 소식을 전 세계 HD 커뮤니티에 전달하는 것을 목표로 합니다. 이는 전 세계 헌팅턴병 커뮤니티의 모든 구성원 간의 새로운 소통 시대가 열리고 있다고 믿는 정신에 입각한 것입니다. 애들라이 스티븐슨이 말했듯이, “이 작아진 지구에서 사람들은 더 이상 낯선 사람으로 살 수 없습니다.” 그리고 더 이상 여러분에게 낯선 사람이 아니어야 할 두 분은 제 공동 발표자들입니다. 어떤 사람들은 그가 코소보에서 군인이었을 때 너무 잘생겨서 양측 전투원들의 아내들이 남편들에게 무기를 내려놓고 그를 바라보게 설득했다고 말합니다. [웃음] 하지만 우리에게 그는 보스턴, 미국에서 온 흰 가운을 입은 포스터 모델, 제프 캐롤 박사입니다. [박수] 어떤 사람들은 그가 너무 똑똑해서 그의 시선 앞에서 컴퓨터가 녹아내리는 것을 보았다고 말합니다. 하지만 우리는 그를 지성, 매력, 유머로 모든 여성이 사랑하는 남자로 알고 있습니다. 아깝네요. [웃음] 에드 와일드 박사 [박수] 자, 신사 여러분, 오늘의 총회 헤드라인으로 빠르게 넘어가 봅시다. 제프, 오늘 무엇을 배웠나요?

제프: 우리는 클릭기를 작동하는 법을 배웠습니다. [웃음] 오늘 과학 세션에서 우리는 우리의 가정을 의심해야 한다는 것을 배웠습니다. 적어도 제가 시청하면서 얻은 결론은 그랬습니다. 폴 무초프스키는 뇌에 도달하지도 않는 약물을 쥐에게 투여했지만, HD와 유사한 증상에 상당한 유익한 효과를 보였습니다. 마리아 비요르크비스트는 돌연변이 헌팅틴 단백질이 우리가 항상 찾고 있는 뇌뿐만 아니라 신체의 모든 조직에서 광범위한 영향을 미칠 수 있다고 제안했습니다. 그리고 스티브 핀크바이너는 모든 신경퇴행성 질환으로 사망한 사람들의 뇌에서 발견되는 단백질 덩어리가 나쁜 것이 아니라 대처 메커니즘일 수 있다는 증거를 보여주었습니다. 요컨대, 우리는 마음을 열고 놀랍고 우리의 가정을 뒤흔들더라도 우리가 얻는 증거에 귀를 기울여야 한다고 생각합니다.

찰스: 훌륭해, 간결하게! 내가 좋아하는 거야. 에드, 자네는 어땠어?

에드: 찰스, 제 헤드라인은 이겁니다. 헌팅턴병 임상 시험, 어서 시작합시다. 오늘 발표, 특히 오늘 아침 발표의 큰 초점은 새로운 치료법을 시험할 임상 시험을 어떻게 진행할 것인가였습니다. 개발 중인 약물과 환자 및 연구자들의 노력을 최대한 활용할 수 있는 시험 말이죠. 지난 몇 년 동안 상황이 엄청나게 발전한 것은 분명합니다. 오늘 발표자들은 우리가 연구해 온 시험 설계와 측정 방법 덕분에 이제 초기 헌팅턴병에 대한 임상 시험을 준비할 수 있다는 데 거의 모두 동의했습니다. 다음 난관은 아직 증상이 없는 HD 돌연변이 보유자에게 새로운 치료법을 시험하는 것입니다. 아직 완전히 준비된 것은 아니지만, 필요할 때 준비될 것이라는 낙관론이 오늘 많이 나왔습니다. 예를 들어, 사고력 테스트와 기능성 MRI 스캔(뇌 활동 변화를 볼 수 있게 해주는)을 결합하는 것이 명백한 증상이 발병하지 않은 사람들에게서 약물 효과를 감지하는 강력한 방법이 될 수 있다는 것을 들었습니다. 그래서 찰스, 우리가 이전에 ‘채털로니아 공화국’과 전설적인 잃어버린 도시 ‘채틀란티스’로 알려졌던 감각적인 ‘채트랜디아’로 넘어가기 전에, 다시 당신에게 넘기겠습니다.

찰스: 그래서 저보다 훨씬 똑똑하고 젊고 날씬한 친구들이 채트랜디아로 자리를 옮기는 동안, 저는 모두에게 규칙을 빠르게 상기시켜 드리겠습니다. 기술적인 헛소리를 하면, 손님은 종소리를 듣게 될 것입니다. [종소리] 종소리 없이 통과하면 ‘노벨’ 상을 받게 되는데, 이것은 모든 연구자들이 세상의 어떤 것보다 더 갈망하는 HDBuzz 포스트잇 패드입니다. 그럼 오늘 밤 첫 번째 손님을 모시겠습니다. 레이첼 스카힐은 제 고향의 위대한 연구 기관 중 하나인 유니버시티 칼리지 런던의 선임 연구원입니다. 그녀는 그곳 신경학 연구소에서 사라 타브리지 교수와 함께 TRACK-HD 연구를 진행하고 있습니다. 특히 레이첼은 첨단 MRI 영상 기술을 연구하고 있는데, 이 모든 것은 그녀가 제 머릿속을 들여다보는 무서운 경험을 했다는 것을 의미합니다. 학교 다닐 때 레이첼은 작동하는 인간 소화관 모형을 뜨개질했는데, 그것은 아직도 학교에 전시되어 있다고 합니다. 그래서, 밖에 많이 나가지 않았나요? [웃음] 신사 숙녀 여러분, 레이첼 스카힐입니다. [박수]

에드: 레이첼, 환영합니다.

레이첼: 정말 감사합니다.

에드: MRI 스캔에 대해 이야기하고 있는데, MRI 스캔이 무엇인지 제가 설명하는 것이 가장 좋을 것 같습니다. 제가 이 분야에서 경험이 있는 바로는, MRI 스캐너는 사람의 영혼을 추출하여 뇌 이미지를 구성하는 거대한 자석이며, 따라서 ‘자기적 성격’이라는 표현이 생겼습니다.

레이첼: 대략 그런 식이죠, 그런 맥락입니다.

에드: 이제 제 손이 ‘노벨’ 종 위에 놓여 있는데, 대략적으로 MRI 스캐너는 어떻게 사람의 뇌 이미지를 구성하나요?

레이첼: 뇌 내 조직에서 신호를 포착하고 뇌 내 다양한 물 분자의 다른 특성을 측정합니다. 그래서 뇌 내의 다른 조직들, 회색은 아주 편리하게 회색으로 나타나고, 흰색은 아주 편리하게 흰색으로 나타납니다. 그것들은 자석이 포착할 수 있는 다른 신호를 방출하고 우리는 그 3D 이미지를 재구성합니다.

에드: 그리고 시간이 지남에 따라 스캐너가 더 좋아지고 더 정확해졌나요?

레이첼: 물론이죠, 시간이 지남에 따라 더 좋고 선명한 사진을 얻을 수 있습니다. 그리고 3테슬라 스캔 [종소리] 죄송합니다! 최신 고자기장 자석, 크고 강력한 자석은 훨씬 더 크고 좋은 사진을 제공합니다.

에드: 자, 이겁니다. 헌팅턴병에 대한 유전자 검사가 있고, 증상이 있는 사람의 증상이 얼마나 심한지 알 수 있는데, 왜 뇌를 스캔해야 할까요?

레이첼: 아주 좋은 질문입니다. 많은 사람들이 스캐너에 들어가는 것을 좋아하지 않지만, 우리는 이 아름다운 뇌의 3D 사진에서 정말 귀중한 정보를 얻습니다. 우리는 질병과 관련된 뇌의 변화가 있다는 것을 알고 있지만, 유전자 검사에서 양성 판정을 받았지만 질병의 증상을 전혀 보이지 않는 사람들을 예상 발병 수년 전에 스캔하면 미묘한 뇌 변화를 감지할 수 있습니다. 이는 우리에게 매우 귀중한 정보를 제공하며, 질병 진행 과정과 시간이 지남에 따라 어떻게 변하는지 이해하는 데 도움이 됩니다.

에드: 약물을 테스트하고 싶을 때 다음 단계는 스캔, 즉 스캔의 변화를 사용하여 약물이 효과가 있는지 파악하는 것인가요?

레이첼: 물론이죠. 질병의 자연적인 경과를 명확하게 파악하면 치료법이 어떤 효과를 내는지 알 수 있습니다. 이상적으로는 뇌 손실 속도를 늦추는지 여부를 알 수 있고, 그러면 치료법이 긍정적인 효과를 내고 있다는 것을 알 수 있습니다.

에드: 그럼 준비됐나요?

레이첼: 네, 준비됐습니다. [박수]

찰스: 다음 손님은 샌프란시스코에 있는 타우베-코렛 헌팅턴병 연구 센터 소장인 스티브 핀크바이너입니다. 그는 신경퇴행의 분자 메커니즘을 연구합니다. 즉, 우리에게는 세포가 단백질을 어떻게 관리하는지에 대한 것입니다. 스티브는 문제에 너무 몰두해서 매우 멍해질 수 있다고 말합니다. 미적분학 시험을 마친 후, 그는 스트레스를 풀기 위해 수영장에 갔지만, 머릿속을 맴도는 수학 문제에 너무 몰두한 나머지 라커룸을 나서기 전에 수영복을 입는 것을 잊었습니다. [웃음] 그는 수영장에 있던 사람들의 표정이 그를 아주 빨리 정신 차리게 했다고 말했습니다. 그래서, 그날은 추웠나요, 스티브? [웃음] 신사 숙녀 여러분, 스티브 핀크바이너입니다. [박수]

제프: 스티브, 와주셔서 감사합니다. 오늘 강연을 봤는데, 멋진 비디오가 있었어요. 로봇 현미경을 만드셨더군요. 이 방에 있는 다른 모든 연구자들은 노예 학생들을 시켜 그런 일을 합니다. 왜 굳이 로봇 현미경을 만드는 데 그렇게 많은 노력을 기울이셨나요?

스티브: 여러 가지 이유가 있습니다. 하나는 노예 학생이 있더라도 그들보다 빠르다는 것입니다. 또 다른 문제는 과학을 할 때 사람에 의해, 사람을 위해 한다는 것입니다. 그리고 과학을 하는 사람으로서 몇 가지 한계가 있습니다. 그래서 우리는 신중하게 설계된 임상 시험을 통해 우리가 얻는 결과에 우리의 편견이 개입되지 않도록 하여 우리가 얻는 모든 것이 거의 정확한 진실임을 확신할 수 있습니다. 이 로봇이 작동하는 방식은 우리가 로봇에게 결정을 내리도록 요청하고, 우리는 로봇의 어깨 너머로 지켜보지만 로봇이 우리에게 결과를 알려준다는 것입니다.

제프: 그 기술을 사용해서 더 객관적이 되셨나요?

스티브: 물론이죠.

제프: 그리고 이런 더 객관적이고 맹검 방식의 기술을 사용함으로써, 만약 그렇게 객관적인 방식으로 보지 않았다면 믿는 데 편견을 가졌을 수도 있는 것들을 배우셨다고 생각하시나요?

찰스: 영국에서 온 HDBuzz 독자 로라 허드슨이 당신에게 묻고 싶어 합니다. 약물이 임상 시험을 거치는 데 보통 얼마나 걸리나요?

스티브: 젠장! 네, 그래서 특정 모양이나 차이를 나타냅니다.

제프: 그리고 이 현미경으로 헌팅틴 단백질의 실제 움직임을 추적하고 계신데, 이제 우리는 모두 그것이 세포 내에서 질병을 유발한다는 것을 알게 되었습니다. 당신이 배우고 있는 이러한 것들이 환자를 위한 치료법에 실제로 도움이 될 것이라고 생각하시나요?

스티브: 그러길 바랍니다! [웃음]

스티브: 네! [웃음]

스티브: 물론이죠. 우리의 희망은 이것이 정말 중요한 관찰을 하는 데뿐만 아니라 몇 가지 아이디어를 실제로 해결하는 데도 매우 강력한 도구가 될 것이라는 점입니다. 우리는 이 장치가 전체 과정이 어떻게 작동하는지에 대한 명확한 아이디어를 제공하여, 가장 큰 차이를 만들 수 있는 것들을 정말 신중하게 공략할 수 있기를 진심으로 바랍니다.

제프: 정말 멋지네요, 대단히 감사합니다. [박수]

찰스: 이제 당신의 고향 캘리포니아에서 온 비디오 질문입니다.

에드: 화면에 터져 나오네요.

찰스: 재생해 주세요.

켄: 멜버른에 계신 여러분, 안녕하세요. 저는 샌디에이고 캘리포니아에 사는 유전자 양성 헌팅턴병 블로거 진 버티아스, 일명 켄 서빈입니다. 핀크바이너 박사님, 세포 내 스트레스 수준이 돌연변이 헌팅틴의 용량보다 더 나은 예측 변수라는 것을 발견하셨습니다. 이것은 헌팅턴병에서 각 인간, 또는 심지어 각 뉴런이 질병과 싸우는 데 독특하게 반응한다는 것을 의미합니까? 핀크바이너 박사님과 모든 분들의 노력에 감사드리며, 성공적인 총회가 되시길 바랍니다.

스티브: 네, 좋은 질문입니다. 이 기술로 우리가 발견한 것 중 하나는 각 세포가 헌팅틴을 얼마나 많이 받는지 측정할 수 있을 뿐만 아니라, 이 세포가 헌팅틴을 얼마나 잘 처리하는지도 측정할 수 있다는 것입니다. 각 세포가 이러한 단백질을 얼마나 잘 처리하는지가 세포가 얼마나 오래 살고 얼마나 잘 기능할지를 예측하는 데, 세포가 받는 용량보다 더 나은 예측 변수라는 것이 밝혀졌습니다. 우리는 세포가 헌팅틴을 처리하기 위해 유발할 수 있는 정말 강력한 적응적 대처 반응을 가지고 있으며, 세포가 그것을 더 잘할수록 더 오래 산다고 생각합니다. 우리의 연구 결과, 돌연변이 헌팅틴에 반응하고 처리하는 데 있어 뉴런마다 다른 능력을 가지고 있다는 증거가 있는 것으로 보입니다. 이것은 우리에게 정말 놀라운 일이었습니다. 왜냐하면 과거에는 생화학을 사용하여 모든 것을 갈아엎고 답을 얻으려고 했기 때문입니다. 하지만 이러한 접근 방식을 사용하면 개별 세포를 보고 다른 방식으로는 놓칠 수 있는 차이점을 볼 수 있습니다.

에드: 스티브, 감사합니다. [박수]

찰스: 폴 무초프스키는 캘리포니아 글래드스톤 신경 질환 연구소의 교수이며 뉴런 보호를 위한 약물 개발을 연구합니다. 폴은 또한 저에게 특히 흥미로운 새로운 연구 분야를 가지고 있는데, 아마도 그가 언급할 것입니다. 그는 저를 이겼기 때문에 아주 훌륭한 골프 선수라는 것을 알고 있습니다. 음, 사실 생각해 보면 그리 높은 기준은 아닙니다. 그는 한때 심포니와 함께 팀파니를 연주하며 유럽을 순회했습니다. 이 연구자들 중 얼마나 많은 사람들이 음악가인지 흥미롭습니다. 하지만 가장 최근에 폴은 ‘오늘은 좋은 날이었어’라는 과학 갱스터에 대한 랩 비디오에 공동 출연했으며, 네, 저희가 보여드릴 수 있습니다. [노래] [박수] 신사 숙녀 여러분, 여기 아이스-P 무초프스키가 있습니다. [웃음과 박수]

에드: 헌팅턴병 약물에 대해 이야기할지, 아니면 다른 것에 대해 이야기할지 투표를 해야 할 것 같네요. 오늘 강연에서 제가 엄청나게 오해하지 않았다면

제프: 절대 그럴 리 없죠.

에드: 그럴 일은 없을 겁니다. 당신은 두 가지 완전히 다른 약물을 발표했는데, 둘 다 헌팅턴병 쥐의 수명을 연장하고 증상을 개선했습니다. 이는 정말 인상적인 성과입니다. 당신의 약물 JM6에 대해 이야기해 봅시다. 이 약물은 효소 억제제이며, KMO라는 분자 기계의 활동을 감소시킵니다.

폴: 네, 이 약은 제 아버지와 함께 개발했습니다. 아버지는 화학자이시며 오랫동안 약물 개발 분야에서 일하셨고 이 프로젝트를 도와주셨습니다. 이 효소를 차단하는 것이 헌팅턴병에 보호 효과가 있을 수 있다는 많은 연구가 있었습니다. 아무도 해본 적이 없었고, 아무도 해본 적이 없다는 사실에 저는 꽤 놀랐습니다. 우리는 쥐에게 이 약을 함께 연구했고 흥미로운 유익한 효과를 보았습니다. 특히 흥미로운 점 중 하나는 KMO가 헌팅턴병에만 중요한 것이 아니라는 것입니다. 우리는 JM6를 알츠하이머병 쥐 모델에서도 테스트했는데, 그 쥐들이 겪는 일부 증상도 개선되었습니다. 장기적으로 볼 때, 더 흔한 질병과도 관련된 잠재적 치료법을 더 많이 찾을수록 헌팅턴병에 좋은 일이 될 수 있으며, 더 많은 연구와 노력을 가져올 수 있습니다.

에드: 다른 약에 대해 말씀해 주세요. KMO 약물 말고 말이죠. 다른 약물은 칸나비노이드 수용체를 표적으로 하는데, 제가 틀리지 않았다면, 사람들이 대마초를 피울 때도 활성화되는 수용체, 즉 분자 신호 단백질입니다.

폴: 네, 제가 말씀드린 두 번째 프로젝트는 대마초를 모방하는 약물입니다. 이 약물은 실제로 뇌가 아닌 면역 세포에만 있는 표적에 작용합니다. 사람들은 수년 동안 대마초의 효과를 연구해 왔으며, 대마초는 CB1 수용체라고 불리는 뉴런의 수용체를 자극하여 행복감을 유발합니다. 우리가 연구하는 약물은 면역 세포에만 있는 CB2 수용체를 표적으로 합니다. 우리는 이 수용체, 이 단백질이 뇌와 상호 작용하는 면역 세포의 많은 중요한 기능을 조절하고 뇌에서 일어나는 일부 퇴행을 조절할 수 있다고 믿습니다.

에드: 폴, 저에게 정말 흥미로웠던 점은 이 두 약물 모두 뇌 바깥의 표적을 공격하지만, 개선되는 증상은 분명히 뇌 내부의 문제로 인해 발생하는 증상이라는 것입니다. 이는 약물을 뇌 안으로 들여보내는 것이 항상 큰 문제였지만, 그것이 전부가 아닐 수도 있다는 새로운 문을 열어주는 것 같습니다. 즉, 혈액이나 뇌 바깥의 것에 영향을 미치는 것이 약물이 신체에서 작용한 후 발생하는 변화 때문에 뇌 내부에도 영향을 미칠 수 있다는 것이죠. 맞습니까?

폴: 네, 맞습니다. 개인적으로 이것은 우리가 발견한 가장 흥미로운 것 중 하나입니다. 면역 체계는 오랫동안 많은 연구자들에 의해 뇌의 퇴행에 영향을 미칠 수 있다고 의심되어 왔습니다. 예를 들어 알츠하이머병에서처럼 말이죠. 우리는 연구자로서 뇌와 말초 신경계 사이에 항상 상호 작용, 즉 소통이 있다는 것을 잊고 있었습니다. 제 강연에서 저는 열이 나거나 세균 감염이 발생했을 때의 예를 들었습니다. 즉시 면역 세포가 세균을 감지하고 뇌로 신호를 보내면 뇌가 면역 세포와 다시 소통하여 감염을 해결하는 데 도움을 줍니다. 우리가 생각하는 것은 신체의 자연적인 소통 경로를 이용하여 기본적으로 뇌로 신호를 보내 보호하는 것입니다. 저는 이것이 광범위하게 적용될 것이라고 생각합니다. 우리는 몇 가지 예시만 살펴보았지만, 점점 더 많은 사람들이 뇌와 말초 신경계 사이에 약물 개발에 활용할 수 있는 많은 중요한 상호 작용이 있다는 것을 알게 될 것이라고 생각합니다.

에드: 멋지네요. 다음 단계인 이 약물 또는 이와 유사한 약물의 인체 시험에 대해 듣기를 기대합니다.

폴: 네, 저도 그러길 바랍니다.

에드: 폴, 감사합니다. 찰스에게 넘기겠습니다. [박수]

찰스: 오늘 밤에는 폴만이 탐나는 ‘노벨’ 상을 받게 될 것 같습니다. [박수] 채트랜디아에 계신 모든 분들께 감사드립니다. 물론 저희 손님들과 저희는 훌륭한 ‘하우스 의사들’에게 작별 인사를 해야 합니다. 그들은 HDBuzz.net에서 매일 읽을 수 있습니다. 에드 와일드와 훌륭한 제프 캐롤입니다. [박수] 이제 오늘 특정 연구 종류가 아니라 HD 치료법을 찾기 위한 광범위한 노력에 대해 강연한 로버트 퍼시피치입니다. 로버트는 CHDI의 최고 과학 책임자입니다. CHDI는 미국에 기반을 둔 비영리 단체입니다. 하지만 그는 항상 기업 변호사처럼 보이지는 않았습니다. 로버트는 그레이트풀 데드를 따라다녔습니다. [그레이트풀 데드 음악 재생] 그리고 그가 참석했던 백 개 이상의 콘서트에서 그는 지금 연구하는 화학과는 다른 종류의 화학을 실험했습니다. 로버트 CHDI, 세계에서 HD 연구의 가장 큰 자금 지원자이자 추진자인 로버트, 어서 오세요. 얼마나 많은 사람들이… 제가 시작하기 전에 로버트, 이 모든 질문에 1분 안에 답하면 당신만의 상을 받을 기회를 얻게 될 것입니다. 약물 연구의 가장 큰 자금 지원자, CHDI에서 개발 중인 치료법은 몇 개이며, 언제 시작될 예정입니까?

로버트: ‘치료법’은 강한 단어입니다. 분명히 CHDI는 약물 발견 내에서 모든 것을 다루기 위해 최선을 다하고 있습니다. 매우 초기 단계의, 청사진 같은 발견 유형의 작업들이 있습니다. 분명히 여러분이 들었던 관찰 연구에 대한 지원도 있습니다. 그리고 그 둘 사이에 있는 모든 번역 작업도 있습니다. 구체적인 숫자를 원하신다면, 현재 진행 중인 번역 프로그램은 약 12개 정도입니다. 이 모든 것은 우리의 파트너들과 협력하여 진행됩니다. 어떤 경우에는 컨퍼런스에서 보셨던 발표자들, Isis Pharmaceuticals 등과 함께 진행되며, 또 어떤 경우에는 계약 연구 기관과 함께 내부적으로 운영하는 프로그램도 있습니다. 마지막으로, 우리가 대형 제약 회사들과 함께 할 수 있었던 일들이 있습니다. 그들을 설득하여 다른 적응증을 위해 개발했을 수도 있는 일부 화합물을 가져와 HD 맥락에서 테스트할 수 있는지 확인하는 것입니다. 그래서 매일 우리는 약 12개의 목표를 가지고 있으며, 이를 지원하고 이끌기 위해 최선을 다하고 있습니다.

찰스: 아주 좋습니다.

찰스: 영국 출신의 HDBuzz 독자 로라 허드슨이 당신에게 묻고 싶어해요: 약물이 임상 시험을 거치는 데 보통 얼마나 걸리나요?

로버트: 음, 아마 듣고 싶지 않은 대답일 수도 있지만, 정말 천차만별이에요. 약물의 특성, 시작점, 그리고 임상 시험 단계가 얼마나 걸릴지에 따라 달라져요. 업계에는 몇 가지 기준이 있는데, 사람들이 보통 지적하는 것은 임상 부분을 포함한 연구 개발 전 과정에 평균 약 15년이 걸리고, 비용은 약 10억 달러 정도라는 거예요. 하지만 분명히 운이 좋을 때도 있어요. 예를 들어, 제약 회사들과의 일부 협력 사례처럼요. 그들은 이미 1상 시험을 거친 화합물들을 가지고 있었어요. 이 화합물들은 안전하고 내약성이 좋다는 것이 이미 입증되었지만, HD(헌팅턴병) 적응증으로는 한 번도 시험된 적이 없었죠. 그들은 2상 또는 심지어 3상에서 파이프라인에 진입하여 빠르게 시작할 수 있었어요. 일반적으로 우리는 그러한 기간을 최소화하기 위해 최선을 다하고, 더 중요하게는 성공 가능성을 극대화하려고 노력해요. 제가 강연에서 강조하려고 했던 것처럼, 임상 단계에 들어가기 전에 우리가 할 수 있는 일들이 많이 있어요. 그래서 이러한 화합물들의 문제점들이 인체 시험에 들어가기 전에 해결될 수 있도록 말이죠.

찰스: 호주의 루이스 스튜어트가 당신에게 묻습니다. HD 유전자를 가지고 있지만 증상이 없는 사람들도 미래 세대를 돕기 위해 참여할 수 있는 임상 시험이 있나요?

로버트: 물론이죠. 지역 사회의 참여와 참여는 분명히 이번 총회의 큰 주제였습니다. Enroll-HD에 대해 들을 기회가 있었던 분들에게는 그것이 전형적인 예라고 생각합니다. 우리가 하려는 것은 앞으로 우리가 활용해야 할 모든 사람들의 포괄적인 목록을 만드는 것입니다. 추가적인 파생 시험뿐만 아니라 더 큰 등록 시험을 위해서도 말이죠. Enroll-HD는 증상이 있든, 검사를 받았든, 심지어 도움을 주고 싶어 하는 가족 구성원이든, 모든 사람이 어떻게 참여할 수 있는지에 대한 훌륭한 예라고 생각합니다.

찰스: 마지막으로 토론토의 던 부이가 알고 싶어 합니다. 약물 발견 분야에서 협력이 얼마나 중요한가요?

로버트: 간단히 말해, 협력 없이는 약을 발견할 방법이 없습니다. 의약 화학, 약동학, 생물학자, 임상의 등 각계각층의 과학자들이 필요한 엄청난 다학제적 노력입니다. 과학 및 의료 분야뿐만 아니라 환자와 보호자에게도 매우 중요합니다. 오늘 아침 제 강연에서 말씀드린 것 중 하나는, 환자에게서 얻은 관찰만큼 소중한 것은 없다는 것입니다. 그 관찰은 환자가 보고한 것일 수도 있고, 보호자가 보고한 것일 수도 있고, 임상 시험에서 나온 것일 수도 있습니다. 모든 다양한 사람들이 각자의 매우 다양한 기술, 통찰력, 역량을 발휘할 수 있는 협력과 능력은 약물 발견에 절대적으로 필수적이며, 그것이 헌팅턴병 커뮤니티의 아름다운 점 중 하나입니다.

찰스: 로버트, 정말 고마워요.

로버트: 정말 고마워요. [박수]

찰스: 이제 멜버른에 대한 이야기를 들려줄 분을 모시겠습니다. 부시 캥거루 스키피보다 더 호주다운 분이죠. 만약 그녀가 더 호주다웠다면 세상 끝으로 떨어졌을 거예요. 멜 브린스미드입니다. [박수]

찰스: 컨벤션 센터에서 볼 때, 이곳은 조용하고 평화로운 곳처럼 보이나요?

멜: 전혀 아니에요, 찰스, 전혀요. 90년대와 2000년대 내내 멜버른은 끔찍한 갱 전쟁의 현장이었어요. 36명이 서로를 죽였죠. 큰 시장에 가서 불법 복사본을 구해보세요. 아마 시리즈 1만 고수할 거예요… 여기 좀 더 있어요… [웃음] 지난 며칠 동안 저는 이 운동과 자극에 대한 이야기를 계속 들었어요. 그런데 가장 최근의 암흑가 인물은 운동용 자전거로 뒤통수를 맞아 죽었어요. 믿을 수 있나요? 인지 자극을 너무 문자 그대로 받아들인 것 같아요.

찰스: 알겠습니다, 멜버른에는 더 즐겁고 건전한 면도 있겠죠.

멜: 네, 맞아요. 1956년에 올림픽을 개최했어요. 그래서 MCG가 생겼죠. 거기서 개최되었고, 멜버른에서는 ‘더 G’라고 불러요.

찰스: 알겠습니다. [웃음]

멜: 아, 맞다, 죄송해요, 또 다른 걸 잊었네요… 올림픽, 내년에 호주가 휩쓸 거예요, 미안해요 여러분.

찰스: 이제 ‘더 G’라고 부르시네요. 저는 MCG인 줄 알았어요. 모든 것을 줄여서 말하나요? 오늘 밤 호주식으로 말하는 법을 배워야겠네요?

멜: 아, 우리는 정말 모든 것을 줄여서 말해요, 척. [웃음]

찰스: 아, 우리는 정말 모든 것을 줄여서 말해요. 모든 것에는 별명이 있죠. 몇 가지 예를 들어볼게요: 비키스 – 비스킷, 츄이 – 껌, 초키스 – 초콜릿, 콜디 – 차가운 음료 (보통 멜버른이나 호주에서는 맥주), 두지 – 매우 중요하거나 매우 큰 것, 프레시 – 선물. 그래서 찰스, 초키스는 정말 멋진 선물이 돼요. [웃음]

찰스: 유명한 호주 수출품에 대해 말해주세요.

멜: 음, 아마도 가장 유명한 것은 무니 폰즈 교외 출신인 데임 에드나 에버리지 포섬일 거예요. 이건 거기 있는 영국인들을 위한 거예요. ‘네이버스’의 모든 출연진. 시내에 있는 동안 램지 스트리트 투어를 꼭 해보세요. 하나 더: 캐스 앤 킴. 이 두 명의 멋진 아가씨들은 파운틴 레이크스 교외 출신이에요. 찰스, 저 좀 보세요. 크래커, 유튜브에서 찾아보세요. [웃음]

찰스: 오늘 밤 멜버른에서 또 뭐가 있나요?

멜: 음, 오늘 밤 티켓이 없는 분들은 차이나타운으로 가서 얌차를 드세요. 영화를 보는 것도 좋겠네요. 지금 좋은 호주 영화는 ‘레드 독’이에요. 정말 호주적이라고 하네요. 음악과 맛있는 음식을 좋아한다면 피츠로이 북쪽으로 가세요. 예술, 거리 예술에 관심 있다면 호시어 레인으로 가세요. 거기서 정말 멋진 그래피티를 모두 볼 수 있어요.

찰스: 하지만 거친 것만 있는 건 아니죠. 멜버른에는 세련된 면도 있나요?

멜: 네, 있어요. 예술 센터에서 ‘로미오와 줄리엣’을 상영하고 있어요. 호주 발레단이 올해 ‘호두까기 인형’의 병사를 찾고 있다고 들었어요. 그러니 척, 좀 더 머무르신다면 오셔서 오디션을 보세요. [웃음]

찰스: 다음으로, 오늘 밤 뭘 입을까요?

멜: 음, 밖에 강풍이 불고 있으니 아가씨들, 드레스 잘 잡으세요. 어젯밤보다 조금 더 따뜻해서 11도예요. 저는 아마 리넨 수트는 건너뛰고 어그 부츠를 신을 것 같아요. 신사 숙녀 여러분, 우산 잊지 마세요. 멜버른은 내일 비를 예고했어요.

찰스: 오늘 밤 저녁 식사에 간다면 뭘 해야 할까요?

멜: 음, 오늘 밤 멋진 저녁 식사에 가신다면 7시에 시작하니 너무 오래 붙잡지 않을게요. 택시로 갈 수 있어요. 여기서는 택시라고 부르죠. 택시 승강장은 길 건너편에 있어요… 저쪽이요. 아니면 20분 걸린다고 들었는데, 우리는 여기서 그렇게 안 해요! [웃음] 힐을 신으셨다면 택시를 타는 걸 추천해요.

찰스: 거기서 뵙기를 기대합니다. 모든 노고에 정말 감사드립니다. 예상했던 것보다 훨씬 더 호주인이 된 기분이에요.

멜: 고마워요. [박수]

찰스: 멜, 고마워요. 멜이 말했듯이 호주인에 대해 한 가지 말하자면, 그들은 결코 과도하게 행동하지 않는다는 거예요. [노래 – INXS – Need You Tonight] [박수]

찰스: 음악이 잘 되고 있네요. [웃음] 이제 마무리하기 전에, 이번 주에 멜버른에서 온 한 여성이 스스로를 “헌팅턴병 미망인”이라고 부르며 이 컨퍼런스를 위해 쓴 시를 조금 읽어드리고 싶습니다. 그녀는 이곳에서 본 것에 너무나 감명받아 이런 글을 썼습니다: 우리는 과학자들이 말하는 용어를 항상 알지는 못하지만, 그들의 모든 말들을 소중히 여기고 그들이 가져다주는 돌파구를 칭찬합니다. 그러니 여러분의 훌륭한 프로그램을 계속해서 이 소식을 다시 전파하는 데 도움을 주세요. 진심으로 감사드립니다, 여러분이 들어본 가장 큰 감사입니다. 그리하여 시간의 부메랑은 야라 강을 돌고 돌아 멜버른 컨퍼런스 센터의 벽을 뚫고 돌아와, 멜버른에서 열리는 세계 대회에 대한 우리의 보고를 마쳐야 한다고 알려줍니다. 그래서 저에게 남은 것은 공동 발표자들인 에드 와일드 박사, 제프 캐롤 박사, 멜라니 브린스미드 박사; 뛰어난 오즈 버즈 제작팀인 리 영, 제프 맥도날드, 크리스 푸르쇼, 벤 라이언, 알렉스 센서, 줄리 스타우트에게 감사하는 것입니다. 그리고 물론 멜버른 컨벤션 센터의 모든 분들께도요. 하지만 무엇보다도 멜버른과 전 세계의 청중 여러분께 감사드립니다. 저는 우리가 HD 커뮤니티의 모든 부분 간의 소통의 세계를 글로벌 장으로 옮기려는 우리의 노력에서 어떤 식으로든 성공했기를 바랍니다. 헌팅턴병은 국경이나 영토를 인식하지 않으므로 우리도 그래야 합니다. 이 점에 대해 저는 우주비행사 존-데이비드 바토의 말을 인용하며 마무리하고 싶습니다: “아래를 내려다보니, 거대한 강이 수 마일 동안 천천히 구불구불 흐르며 멈추지 않고 한 나라에서 다른 나라로 흘러가는 것을 보았습니다. 또한 여러 국경을 따라 펼쳐진 거대한 숲들도 보았습니다. 그리고 하나의 대양이 서로 다른 대륙의 해안에 닿는 것을 보았습니다. 이 모든 것을 내려다보면서 두 단어가 떠올랐습니다: 공통점과 상호 의존성. 우리는 모두 하나의 세상입니다.” 안녕히 주무세요.

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