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유니큐어와 FDA, AMT-130 승인 경로에 대한 합의 불발
최신 뉴스
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헌팅턴병의 차세대 게놈 편집 도구의 중요한 발전
게놈 편집 기술 (징크핑거 및 CRISPR)을 이용한 기법이 헌팅턴병 임상시험에 유전자 치료 적용을 한층 더 가깝게 한다.
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극도의 드문 돌변이가 뇌 발달에서 헌팅턴병 유전자의 중요성을 제시함
신기술은 연구자가 헌팅턴병 유발과 구별되는 헌팅턴병 유전자에서 극 희소 돌연변이를 발견 할 수 있게 한다.
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강력한 메시지: 독성 RNA 메시지 분자가 헌팅턴병에 해를 끼칠 수 있을까?
헌팅턴병에서 일부 문제가 해로운 단백질 이외의 것으로 인한 것이 라면?
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죄송합니다 여러분, PRIDE-HD 임상시험에서 Pridopidine이 헌팅턴병의 진행을 늦추는 효과를 보여주지 못했습니다
HDBuzz가 헌팅턴병의 프리도피딘에 대한 PRIDE-HD 임상시험의 발표된 결과를 이해하는데 도움이 되고 있다.
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대규모 연구를 통한 헌팅턴병에서 새로운 유전적 변이(genetic modifiers) 발견
GeM-HD는 헌팅턴병 발병에 영향을 미치는 유전적 변이의 첫 단서를 찾아냄
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더 넓은 관점으로 본 헌팅턴병의 이상운동외 증상들
헌팅턴병에서 이상운동 이전의 수면장애 발생
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화이자의 아마릴리스 시험은 부정적 결과로 종료됨: 헌팅턴병의 증상 개선은 보이지 않음
화이자의 PDE-10 억제 약물 '아마릴리스 (Amaryllis)' 임상시험 결과 헌팅턴병 증상 개선에 효과가 없다고 발표됨.