헌팅턴병 환자들은 흔히 의도치 않은 체중 감소를 겪어. 최근 한 기사에서 헌팅턴병이 식사와 체중 유지에 미치는 영향과 관련된 어려움을 파악하고, 가족과 전문가들이 이를 어떻게 헤쳐나가는지 살펴봤어.

로슈는 헌팅틴을 낮추는 ASO 약물 2종인 토미너센과 RG6496의 개발을 중단한다고 발표했어. 이는 HD 임상 연구의 중요한 한 장이 아쉽게 마무리됐다는 뜻이야.

지난 20년 동안 PET 트레이서는 알츠하이머병 분야에서 판도를 바꿔 놓았어. 침습적 시술 없이도 뇌 속 아밀로이드 플라크를 볼 수 있게 해줬거든. 그럼 헌팅턴병은 어떨까?

스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

임상 현장에서는 유니큐어(uniQure)로부터 최근 FDA 회의 소식을 들었고, 줄기세포 임상시험은 첫 참가자에게 약물을 투여했으며, 스카이호크(Skyhawk)는 SKY-0515에 대한 데이터를 공유했어. 연구실에서는 DNA 수준에서 헌팅턴병 진행을 늦추는 과학이 계속 발전하고 있어.

PROTAC은 정밀 가지치기 도구처럼 작동해서, 건강한 형태는 그대로 두고 독성 헌팅틴 단백질만 잘라낸다. 세포와 HD 마우스에서 이런 표적 청소가 건강을 개선하고 질병 특징을 늦췄다.

호주는 생명보험사가 유전자 검사 결과를 불리하게 사용하는 것을 금지하는 법안을 통과시키며 역사를 만들었습니다. 하지만 다른 나라의 HD 가족들에게는 보호를 위한 법률이 과학의 발전을 따라가지 못하고 있습니다. 알아야 할 내용을 자세히 살펴보겠습니다.

격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

HD를 위한 새로운 임상시험이 진행 중이야. REGEN4HD 연구에서 첫 참가자가 투여를 받았는데, 이 연구는 신경 줄기세포 이식이 HD의 잠재적 치료법으로서 안전한지 테스트하는 거야.

헌팅턴병은 운동 능력 이상에 영향을 미쳐: 정신 건강에도 큰 영향을 줘. 연구자들은 심리적 돌봄이 왜 중요한지, 그리고 HD의 각 단계에 맞춰 어떻게 조정되어야 하는지 탐구해.