로슈가 진행했던 중단된 토미너센 헌팅틴 저해 임상시험인 GENERATION-HD1의 첫 번째 연구 결과가 이번 주 HD 커뮤니티에 공유되었습니다. HDBuzz가 그들이 발견한 내용과 앞으로의 계획을 설명합니다.

헌팅턴병 커뮤니티에 매우 반가운 소식으로, 뉴로크린 바이오사이언스의 KINECT-HD 임상시험은 발베나진 치료가 무도병이라고 불리는 불수의 운동을 현저히 감소시켰음을 보여줬어.

새로운 도구들을 통해 우리는 시간이 지남에 따라 헌팅턴병 환자의 뇌에 쌓이는 독성 헌팅틴 단백질 덩어리를 “볼” 수 있게 되었어. 이 덩어리들을 추적하면 HD가 어떻게 진행되는지, 또는 치료법이 HD를 늦추거나 멈추게 할 수 있는지 더 잘 이해하는 데 도움이 될 거야.

HDBuzz 팀은 tominersen 및 최근 GENERATION-HD1 평가판 중단에 대한 질문에 답변하기 위해 Roche 팀과 심층 Q&A 세션에 (가상으로) 앉았습니다.

연구자들이 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있게 해주는 새로운 시스템이 개발되었는데, 이는 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 작업이야.

보이저 테라퓨틱스는 유전자 치료법 전달을 위한 새로운 기술로 전환하고 있으며, 예정된 HD 임상 시험에서 벗어나고 있습니다. 하지만 이는 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며, 다른 많은 회사들도 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.

존스 홉킨스 연구진의 새로운 연구는 헌팅턴병의 진행을 추적하는 비침습적 방법을 설명합니다. 이는 환자들이 증상을 보이기 시작하기 전에도 질병의 초기 단계에서 치료법을 테스트하는 데 사용될 수 있습니다.

가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?

새로운 연구들이 헌팅턴병 모델에서 약물 프리도피딘이 정확히 어떻게 작용하는지 밝혀냈어.