SOM3355, EMA와 FDA 지지 속 3상으로 나아가다

SOM3355는 헌팅턴병(HD)의 여러 증상을 관리하는 것을 목표로 하는 임상 연구 치료제로, 최근 두 가지 주요 규제 이정표를 통과했다. 지난 9월, 유럽의약품청(EMA)은 SOM3355에 대한 희귀의약품 지정을 지지하는 긍정적인 의견을 발표했다. 이제 미국에서 진행된 성공적인 2상 종료 회의에 따라, 미국 식품의약국(FDA)은 SOM 바이오텍이 제안한 3상 연구와 그에 따른 공개 라벨 연장 연구가 향후 신약 신청의 근거가 될 수 있다는 데 동의했다.

HD 커뮤니티에게 이러한 발전은 우리의 치료 도구 상자를 확장하려는 노력이 커지고 있음을 강조한다. 특히 질병의 경과 동안 사람들이 겪는 광범위하고 변화하는 증상에 대한 치료법 확대를 의미한다.

이러한 결정이 중요한 이유

HD는 움직임, 사고, 기분, 행동에 영향을 미치며, 질병이 진행됨에 따라 이러한 증상들은 시간이 지남에 따라 변한다. 현재 증상 진행을 늦추거나 멈출 수 있는 승인된 질병 조절 치료법은 없다. 하지만 특정 증상을 치료하기 위해 여러 약물이 승인되었지만, 종종 한 번에 HD의 한 가지 측면만 다룬다.

예를 들어, HD 환자의 운동 증상을 개선하기 위해 고안된 VMAT2 억제제 및 약물들이 있다. 많은 사람들에게 효과적이지만, 이러한 약물들은 과민성, 불안, 안절부절못함, 수면 장애와 같은 다른 문제들을 해결하지 못한다. 이 때문에 HD 환자들은 종종 여러 약물을 한 번에 복용한다. 이는 부작용, 약물 상호작용의 위험을 증가시키고, 지키기 어려운 복잡한 치료 일정을 만들 수 있다.

SOM 바이오텍과 같은 회사들에게 동기 부여가 되는 것은 이러한 단편적인 접근 방식이 추가적인 치료 도구의 필요성을 만든다는 점이다. 이는 여러 증상에 대한 치료를 단순화하고 가능한 부작용과 여러 처방을 관리하는 복잡성을 줄일 수 있는 옵션을 포함한다.

SOM3355에 대해 무엇을 알고 있나요?

SOM3355는 동시에 여러 가지 작용을 하는 것으로 알려진 약물이다. 이는 베타 차단제일 뿐만 아니라 VMAT1 및 VMAT2 억제제로도 작용할 수 있다. VMAT 단백질은 도파민과 같은 신경전달물질 분자를 뇌세포 내의 작은 소포에 포장하는 것을 돕는다. 이 두 시스템을 모두 표적으로 삼음으로써, SOM3355와 같은 약물은 HD의 운동 증상과 관련된 과활성 운동 회로에 영향을 미치는 데 도움을 줄 수 있으며, 불안 및 기타 기분 관련 증상과 같은 더 광범위한 증상 지원을 제공할 수 있다.

SOM 바이오텍은 SOM3355가 HD 개념 증명 및 2b상 임상시험 모두에서 긍정적인 신호를 보였다고 보고한다. 하지만 이 연구들의 세부 사항은 아직 완전히 발표되거나 동료 심사를 거치지 않았다. 그럼에도 불구하고, 그 결과는 EMA와 FDA 모두 다음 단계를 승인하기에 충분히 고무적이었다.

두 기관, 한 방향: 3상으로 나아가다

EMA가 희귀의약품 지정을 지지하기로 한 결정은 SOM3355가 EU 규정의 특정 요건인 “상당한 이점”을 제공할 수 있음을 시사한다. 이는 효능을 보장하는 것이 아니라, 추가 연구가 정당하다는 규제 당국의 평가를 반영할 뿐이다.

한편, FDA의 2상 종료 회의에서는 핵심 3상 임상시험 설계에 대한 합의가 확인되었다. 2026년 말 시작될 예정인 이 연구는 경증에서 중증 HD 환자를 등록할 것이다. 참가자들은 12주 동안 매일 600mg의 SOM3355 또는 위약을 투여받을 것이다. 그 후, 9개월간의 공개 라벨 연장 연구에 참여할 수 있으며, 이 기간 동안 모든 참가자는 약물을 투여받을 수 있는 선택권이 주어진다. 이 연장 연구는 장기 안전성 데이터를 수집하고 시간이 지남에 따라 지속적인 이점이 나타나는지 여부를 탐색하는 데 도움이 될 것이다.

EMA의 희귀의약품 지정과 FDA와의 3상 임상시험 설계 합의가 SOM3355의 효능이 입증되었다는 것을 의미하지는 않는다. 하지만 이는 규제 당국이 지속적인 개발을 위한 근거와 경로를 보고 있으며, 초기 임상 데이터가 다음 단계로 나아가는 것을 정당화한다는 것을 나타낸다. SOM 바이오텍 경영진은 두 기관과의 합의가 SOM3355가 명확하고 표준화된 규제 경로를 따라 발전하고 있다는 확신을 강화한다고 언급했다.

SOM3355는 HD 치료 환경에 어떻게 적용될 수 있을까요?

SOM3355에 대한 이번 소식은 HD 증상 관리를 위한 우리의 도구 세트를 확장하려는 또 다른 시도를 나타낸다. 많은 HD 환자에게 무도병만을 다루는 것은 충분하지 않다. 행동 변화, 수면 장애, 기분 변화, 인지 문제는 종종 독립성과 삶의 질에 더 큰 영향을 미친다.

이러한 문제들 중 여러 가지를 동시에 표적으로 삼으면서 부작용을 관리할 수 있는 약물은 귀중한 추가가 될 것이다. SOM3355가 그러한 역할을 수행할 수 있을지는 향후 3상 데이터에 달려 있다.

또한, 개개인이 약물에 다르게 반응할 수 있으므로, 더 많은 치료법은 각 HD 환자에게 적합한 개인적인 치료법을 찾을 가능성을 높인다.

앞으로의 전망

SOM3355는 아직 임상 연구 약물이며, 3상 임상시험만이 승인을 받을 만큼 안전하고 효과적인지 여부를 결정할 수 있다. 하지만 EMA와 FDA의 공동 추진력은 HD 증상 관리 옵션을 확장하려는 공동의 관심을 반영하며, 이는 가족과 임상의 모두가 오랫동안 주장해 온 목표이다.

더 많은 임상 연구 치료법이 파이프라인을 통해 진행됨에 따라, 각 단계는 집단적인 추진력을 더한다. 그리고 궁극적으로 성공하든 실패하든, 각 후보 물질은 HD 치료에 대한 우리의 이해를 확장한다. SOM3355에 대한 결정은 가족들이 HD 증상 관리를 위한 더 많고 더 나은 선택권을 갖게 될 미래를 향한 또 다른 발걸음이다.

요약:

• HD 증상 관리를 위한 다중 표적 약물 후보인 SOM3355는 EMA로부터 긍정적인 희귀의약품 의견을 받았고, FDA로부터 3상 계획에 대한 합의를 얻었다.
• 초기 임상시험에서 고무적인 신호가 나타났으며, 아직 전체 데이터가 발표되지는 않았지만, 규제 당국은 증거가 다음 단계로 나아가는 것을 정당화한다는 데 동의한다.
• 글로벌 3상 임상시험은 2026년에 예정되어 있으며, 12주 동안 매일 600mg 투여군과 위약군을 비교 시험하고 이어서 9개월간의 공개 라벨 연장 연구가 진행된다.
• 성공할 경우, SOM3355는 현재의 단일 표적 치료제보다 더 광범위한 증상 완화를 제공하여, 잠재적으로 HD 환자의 치료를 단순화할 수 있다.

자세히 알아보기:

보도 자료: SOM 바이오텍, FDA 2상 종료 회의 후 헌팅턴병 SOM3355의 명확한 등록 경로 확보

보도 자료: SOM 바이오텍, 헌팅턴병 치료제 SOM3355에 대한 유럽 희귀의약품 지정에 대해 EMA COMP의 긍정적인 의견 수령