FDA, 헌팅턴병 증상 치료 신약 승인
듀테트라베나진(Deutetrabenazine), 10년 만에 FDA 승인받은 헌팅턴병 증상 치료 신약으로 등극
이번 주, 헌팅턴병 커뮤니티에 중요한 소식이 있어. 미국의 의약품 규제 기관인 FDA가 헌팅턴병(HD) 처방을 위해 듀테트라베나진(deutetrabenazine)으로도 알려진 오스테도(Austedo)를 공식적으로 승인했거든. 테트라베나진(tetrabenazine)의 이 변형된 형태는 헌팅턴병 환자에게서 흔히 나타나는 무도병(chorea)이라는 불수의적인 움직임을 조절하는 데 도움을 주지만, 하루 세 번이 아닌 두 번 복용해.
테트라베나진(tetrabenazine) 배경
테트라베나진(Tetrabenazine)은 헌팅턴병 치료제로 오랜 역사를 가지고 있어. – HDBuzz에서 여기와 여기에서 이전에 다룬 바 있지. 이 약은 헌팅턴병과 관련된 불수의적이고 춤추는 듯한 움직임을 조절하는 데 사용돼. 테트라베나진은 1970년대 영국을 포함한 일부 국가에서 헌팅턴병 치료제로 승인되었지만, 미국에서는 2008년에야 헌팅턴병 치료제로 명시적으로 승인된 최초의 약물이 되었어.
무도병을 조절하는 것은 헌팅턴병 증상과의 싸움에서 중요한 부분이고, 많은 헌팅턴병 환자들이 테트라베나진으로 완화를 경험해. 하지만 모든 약물과 마찬가지로 테트라베나진도 우울증 증가 및 자살 충동의 위험을 포함한 단점이 있어. 테트라베나진의 또 다른 문제는 신체에서 빠르게 처리되어 많은 헌팅턴병 환자들이 하루에 세 번 약을 복용해야 한다는 거야. 이는 헌팅턴병 환자들에게 특히 까다로운데, 기억력 및 기타 사고력 문제가 있어 약 복용을 잊기 쉽기 때문이지.
이러한 문제들 때문에 Auspex Pharmaceuticals라는 작은 생명공학 회사가 테트라베나진의 변형된 버전을 개발했어(여기에서 설명됨). 그들은 이 새로운 테트라베나진 버전을
헌팅턴 연구 그룹(Huntington Study Group)은 Auspex와 협력하여 2013년부터 2015년까지 First-HD 및 ARC-HD라는 두 가지 듀테트라베나진 임상 시험을 진행했어. 이 연구들은 듀테트라베나진을 두 가지 다른 방식으로 조사했는데, First-HD 연구는 듀테트라베나진이 위약보다 무도병 조절에 더 효과적인지 테스트했지. 이 임상 시험의 결과는 긍정적이었어. 테트라베나진과 마찬가지로 듀테트라베나진 치료는 헌팅턴병 환자의 무도병을 감소시켜. Arc-HD 연구는 테트라베나진을 복용하던 환자를 듀테트라베나진으로 전환하는 것의 안전성을 확인하기 위해 설계되었고, 이는 안전한 것으로 입증되었어.
지금 무슨 일이 일어나고 있을까?
최근 듀테트라베나진에 대한 이야기는 몇 가지 중요한 방식으로 바뀌었어. 첫째, Auspex는 이스라엘 제약 회사 테바(Teva)에 인수되었지. 둘째, 테바는 Arc-HD 및 First-HD 연구의 성공을 바탕으로 헌팅턴병 치료를 위한 듀테트라베나진의 승인을 미국 FDA에 신청했어.
듀테트라베나진의 승인 절차는 2016년 중반에 난관에 부딪혔어. FDA가 테바에 약물에 대한 추가 정보를 요청했을 때였지. 듀테트라베나진은 중수소 원자를 포함한 최초의 인체용 약물로, 지금까지 진행된 과정에서 테바와 FDA의 추가적인 주의가 필요해 보였어.
이번 주, 테바는 FDA가 만족했으며, 미국 내 헌팅턴병 환자에게 듀테트라베나진 사용을 승인했다고 발표했어. 이는 FDA의 모든 추가적인 안전성 질문이 해결되었고, 듀테트라베나진이 사용에 안전하다는 점에 만족했음을 시사해. 이제 이 약은 시판될 것이므로, 또 다른 상업적 이름인 오스테도(Austedo)를 얻게 돼.
비용은 어떨까?
초기 징후에 따르면 오스테도(Austedo)는 테트라베나진보다 다소 저렴할 수 있어. 테바의 초기 공식 발표에 따르면 오스테도는 테트라베나진의 동등 용량보다 약 3분의 1 정도 저렴할 수 있다고 해. 신약 출시가 헌팅턴병 환자의 전체 비용에 어떤 영향을 미칠지 예측하기는 어렵고, 처방 패턴이 안정화됨에 따라 상황이 바뀔 수도 있어. 예를 들어, 테트라베나진 제조업체가 가격을 인하하거나, 예상보다 사용률이 낮으면 신약 가격이 더 비싸질 수도 있지.
핵심 메시지
이것은 듀테트라베나진 이야기에 대한 행복한 결말이고, 우리는 헌팅턴병 환자들이 실제 세계에서 이 신약을 어떻게 사용하고 있는지 듣기를 기대해. 헌팅턴병 커뮤니티는 HSG가 진행하는 임상 시험에 신속하게 참여함으로써 제 역할을 다했고, Auspex와 테바는 승인 절차를 통해 약물을 이끄는 어려운 작업을 수행했어.
오스테도(Austedo)는 헌팅턴병 증상을 조절하기 위해 노력하는 가족과 의사들에게 또 하나의 강력한 수단을 제공해. 헌팅턴병 증상에 대한 효과적인 치료법은 언제나 환영할 만한 지원이고, 우리는 질병의 진행을 예방하거나 늦추는 약물을 개발하기 위해 노력하고 있어.
