젊음의 샘: HTT 단백질이 젊은 상태를 유지해서 뉴런을 복구해
헌팅틴 단백질의 정상 기능에 대한 또 다른 단서; 최근 과학자 팀이 헌팅틴이 손상된 신경 세포를 복구하는 데 중요한 역할을 하는 것으로 보인다는 것을 발견했어
최근 과학자 팀이 우리 몸이 뇌와 척수 손상을 어떻게 복구할 수 있는지에 대한 연구 결과를 발표했어. 그들은 헌팅틴 단백질이 손상된 신경 세포를 복구하는 데 중요한 역할을 한다는 것을 발견했지.
신경계 손상 복구 – 의학의 성배
뇌와 척수 손상을 복구하는 방법을 찾는 것은 오랫동안 많은 과학자들의 염원이었어. 신경계가 어떻게 치유되는지 연구함으로써, 과학자들은 손상을 정확히 되돌리는 방법에 대한 단서를 얻고, 이는 신경계 손상 환자를 치료할 약물이나 치료법을 개발하는 데 도움이 될 수 있기를 바라고 있지.
신경계 손상을 복구할 수 있는 한 가지 방법은 쉽게 뇌 세포가 될 수 있는 줄기세포를 사용하는 거야. 이 신경 줄기세포는 신경 전구 세포, 즉 NPC로 발전해. 다른 종류의 줄기세포처럼, 이 세포들은 아직 완전히 발달하지 않았어. 다양한 종류의 신경계 세포로 성장하고 있지만, 아직 완전히 완성된 상태는 아니지. 과학자들은 우리가 조직과 장기를 이식하는 것과 유사한 방식으로 손상된 신경계 부위에 NPC를 이식할 수 있어. 이식되면 NPC는 다른 세포들이 성장하고 서로 다시 연결되도록 도와 신경계의 손상된 부위의 기능을 회복시켜 줘.
오래된 질문에 답하는 데 도움이 되는 현대적인 도구들
마크 투신스키 교수와 동료들은 NPC 이식이 뇌와 척수 손상을 정확히 어떻게 복구하는 데 도움이 되는지 연구하는 데 관심이 있어. 최근 네이처에 발표된 그들의 연구에서, 그들은 현대 신경과학 및 유전 도구를 사용하여 신경계 복구 과정의 세부 사항을 조사했지.
NPC가 척수 손상 복구에 어떻게 도움이 되는지 조사하기 위해, 연구팀은 척수 손상을 입은 쥐들을 연구하고, 일부 쥐에게 NPC를 이식하여 치료했어. 그리고 그들은 치료된 쥐와 치료되지 않은 쥐를 비교하며 치유되는 동안 어떤 유전자들이 켜지고 꺼지는지 모니터링했지. 다소 예상치 못하게, 과학자들은 손상된 세포들이 배아 상태로 되돌아간다는 것을 발견했어. 이는 세포들이 배아의 초기 신경 발달 단계에서 발견되는 신경계 세포와 유사한 유전자들이 켜지고 꺼지는 것을 의미해. 더욱이, NPC 이식 유무에 따른 척수 손상 회복을 비교했을 때, 이 배아 상태는 이식된 경우 더 오랜 기간 유지되었어.
연구팀 과학자들은 미성숙하거나 배아 상태로 되돌아가는 것이 손상된 세포의 재성장을 돕고 손상 복구를 촉진했다고 가설을 세웠어. 이는 뇌가 복구 불가능한 정적인 기관이라는 20년 전의 통념과는 크게 다른 깔끔한 발견이지.
누가 주도하고 있을까?
손상된 세포가 배아 상태로 되돌아가도록 유도하는 것이 무엇인지 알아내기 위해, 투신스키와 동료들은 부상으로부터 치유되는 동안 어떤 유전자들이 켜지고 꺼졌는지 살펴보았어. 흥미롭게도, 그들은 헌팅틴이 이 역할을 할 수 있다는 것을 발견했지.
독자 여러분도 아마 아시다시피, 헌팅틴은 헌팅턴병 환자에게서 돌연변이 되는 헌팅틴 유전자에 의해 암호화되는 단백질이야. 우리는 아직 이 단백질이 돌연변이 되지 않은 형태로 우리 몸의 세포에서 정상적인 상황에서 무엇을 하는지에 대한 완전한 그림을 가지고 있지 않고, 많은 과학자들이 이를 알아내기 위해 열심히 노력하고 있어.
투신스키와 동료들의 연구는 그들의 모델에서 헌팅틴이 신경 세포 재생의 중심적인 역할을 한다는 것을 시사해. 그들은 헌팅틴이 손상된 신경 세포를 배아 상태로 유지시켜 신경 세포 재생을 촉진하는 데 도움이 된다는 것을 발견했어. 사실, 과학자들이 척수에서 헌팅틴이 제거된 쥐 모델의 신경 손상을 살펴보았을 때, 척수 손상으로부터의 회복이 60% 감소했어. 이는 엄청난 효과지! 이는 헌팅틴이 부상 후 뉴런 복구에 매우 중요하다는 것을 시사해.
그런데 이것이 헌팅턴병 연구에 어떤 의미일까?
투신스키와 동료들의 발견은 정상 헌팅틴 단백질과 뇌 발달에서 그 기능이 무엇일지에 대한 우리의 이해에 있어 큰 진전이야. 헌팅턴병 돌연변이가 우리 신경계가 스스로를 복구하는 방식을 방해할 수 있다고 추측하고 싶어지고, 많은 다른 과학자들도 지금 이것이 사실인지 알아내려고 노력하고 있지. 이것이 헌팅턴병 환자에게서 신경 퇴행이 어떻게 발생하는지의 근본 원인이 될 수 있지만, 이 가설을 확인하기 위해서는 추가 연구가 필요해.
열렬한 HDBuzz 독자 여러분, 과학자들이 쥐 모델에서 사용한 헌팅틴 제거는 Wave, Roche, uniQure에서 현재 진행 중인 헌팅틴 감소 임상 시험과는 매우 다르다는 점을 알아두는 것이 중요해. 이 실험들에서 연구자들은 헌팅틴의 역할을 더 잘 이해하기 위해 연구 중인 뇌와 척수 부위에서 헌팅틴을 100% 제거했어. 임상 시험 접근 방식은 헌팅턴병에 가장 많이 영향을 받는 뇌 부위의 헌팅틴 수치를 낮추도록 설계되었어. 그들은 단백질을 100% 제거하지 않으므로, 임상 시험이 신경 손상 복구에 동일한 방식으로 영향을 미칠 것이라고 기대하지는 않아.
이 흥미로운 새 연구는 전 세계 헌팅턴병 연구실에서 새로운 실험의 물결을 일으킬 것이 분명해. 우리는 그들의 연구 결과를 간절히 기다리고 있어!
