크리스퍼(CRISPR)로 알려진 유전자 편집 도구는 연구소의 과학자들을 위한 획기적인 기술로 알려졌지만 헌팅턴을 포함한 수많은 유전병들을 치료할 수 있는 잠재적 전략으로도 알려졌습니다. 하지만 최근 일련의 연구들은 CRISPR이 이전에 생각했던 것보다 덜 정밀하다는 것을 보여주었고, 이는 의도하지 않은 게놈의 변화를 초래했습니다. 각각 하나의 유전자를 편집하려고 했던 세 개의 독립적인 연구는 DNA의 다른 부분들도 예기치 않게 변했다는 것을 보여주었습니다.

이러한 연구는 최종화되지 않은 온라인 형식으로 제시되며, 공식 출판 전에 동료 검토 과정을 여전히 진행 중입니다. 이것은 아직 발견되지 않은 원고에 제시된 과학에 여전히 오류가 있을 수 있다는 것을 의미합니다. 그러나 이러한 독립적이고 병렬적인 연구는 모두 CRISPR 기술이 목표 외의 효과를 가질 수 있다는 사실을 입증하기 때문에, 이러한 결과에 대한 주류 및 과학적 미디어의 관심(https://www.nature.com/articles/d41586-020-01906-4)이 이미 존재했습니다. CRISPR은 여전히 연구 도구로서 많은 가능성을 가지고 있지만, 그것은 여전히 약으로 사용될 준비가 되어 있지 않은 것처럼 보입니다.

CRISPR은 우리의 DNA를 영구히 변화시키는데 사용될 수 있습니다.

CRISPR 시스템은 박테리아가 외부 유전 물질을 절단함으로써 바이러스와 다른 침입자들로부터 스스로를 방어하기 위해 사용하는 일종의 면역 체계로 처음 발견되었습니다. CRISPR 기계에는 두 가지 요소가 있습니다: 가이드 RNA라고 불리는 목표 유전자를 마킹할수 있는 특별한 유전 메시지 조각과 그것을 파괴하기 위해 DNA를 절단할 수 있는 효소가 있습니다. 이 이전 HDBuzz 기사를 통해 CRISPR의 작동 방식과 이를 탐구하는 연구자들이 직면한 과제를 자세히 살펴보십시오.

과학자들은 가이드 RNA를 목표 시퀀스로 변경함으로써 시스템을 조작할 수 있으며 따라서 CRISPR 시스템을 사용하여 게놈의 정확한 부분을 편집할 수 있습니다. 이러한 편집은 게놈의 영구적인 변화이며 한 세대에서 다음 세대로 전해질 것입니다. 2000년대 후반 그것의 발견 이후, 과학자들은 CRISPR을 이용한 온갖 아이디어와 사용법을 꿈꿔왔습니다. 예를 들어, 배아의 HD 유전자 중복을 편집하는 것이 가능할 수 있을까요? 인간이나 다른 종의 유전자 조작을 둘러싼 윤리적 딜레마를 고려할 때 이러한 생각들이 논란이 없는 것은 아니다. CRISPR의 논란은 2018년 중국 남부과학기술대학교에서 불량 과학자 허젠쿠이의 CRISPR 실험 결과 게놈을 편집한 쌍둥이 소녀가 탄생하면서 화제가 됐습니다.

완벽하지 않은 시스템입니다.

“CRISPR 유전자 편집은 게놈의 다른 부분에 매우 크고 의도하지 않은 변화를 일으킬 수 있습니다. ”

이 세 가지 최근 연구는 런던의 프랜시스 크릭 연구소, 뉴욕의 컬럼비아 대학, 포틀랜드의 오리건 보건 과학 대학의 과학자들에 의해 수행되었습니다. 각 과학자 팀은 연구에 기증된 인간 배아의 유전자를 다르게 수정하기 위해 CRISPR을 사용했습니다. 이 세 가지 실험은 태아 발육, 시야, 심장 문제와 관련된 유전자를 대상으로 했습니다. 모든 연구는 CRISPR 유전자 편집이 대상 유전자와 가까운 위치의 대규모 삭제와 재배열을 포함하여 게놈의 다른 부분에 매우 크고 의도하지 않은 변화를 가져올 수 있다는 것을 발견했습니다. 이것은 좋지 않습니다. 왜냐하면 우리의 DNA 코드는 요리법처럼 생각할 수 있는 매우 정확한 명령어 집합이기 때문입니다. 만약 여러분이 레시피에서 단계를 재배치하거나 몇몇 재료들을 제거한다면 결과는 좋지 않을 것입니다!

이러한 표적 밖의 효과는 DNA를 수리하는 데 문제가 있기 때문이지만, 연구들을 종합해봤을 때에는 이러한 현상이 어떻게 발생할 수 있는지에 대한 의견이 일치하지 않습니다. 하지만 모든 과학자들이 동의하는 한 가지는, 이 기술이 이전에 생각했던 것만큼 미세하게 조정되지 않았기 때문에 게놈 편집을 위해 CRISPR을 사용하는 것을 고려할 때, 모든 사람들이 더 신중하게 생각해야 한다는 것입니다.

CRISPR과 HD의 미래는 어떻습니까?

HD와 같은 유전질환에 대한 CRISPR 기반의 영구적 치료법은 매력적이면서도 부담스럽습니다. 이론적으로, CRISPR은 배아 내의 확장된 Huntingtin 유전자의 일부 CAG 반복을 돌이킬 수 없이 잘라내는 데 사용될 수 있습니다. 그렇게 하면, 그 배아에서 자란 사람은 HD를 가지고 있지 않을 것이고, 그들의 아이들도 마찬가지일 것입니다. CRISPR 기술에 의한 편집의 영구적인 특성은 의도하지 않은 결과가 개인에게 영향을 미칠 뿐만 아니라 한 세대에서 다음 세대로 전달된다는 것을 의미합니다. 과학자들은 이러한 유전자 치료법이 안전하다고 확신하고 계획한 대로 작동하기 전까지는 이 기술을 개발하려고 하지 않습니다.

좋은 소식은 이러한 최근의 발견들이 과학자들에게 CRISPR 기술의 한계를 경고했다는 것입니다. 이것은 과학자들이 어떻게 CRISPR가 미래에 유용할 수 있는지에 대해 큰 꿈을 꾸는 것을 결코 멈추게 하지는 않을 것이지만, 과학사회는 보다 조심스럽게 나아갈 것입니다. 과학자들은 이제 이러한 종류의 문제들을 피하기 위해 기술을 어떻게 개선할 것인가에 대해 생각해 볼 것이고 희망컨대 CRISPR을 미래에 다른 유전병들을 위한 안전한 치료법으로 사용할 것입니다.

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