유전자 편집 기술 CRISPR 사용에 주의가 필요해.
유전자 편집 방법 CRISPR에 대한 최근 일련의 연구들이 헌팅턴병과 같은 유전 질환 치료를 위한 이 기술의 적합성에 대한 우려를 제기했어.
CRISPR로 알려진 유전자 편집 도구는 실험실 과학자들에게 획기적인 기술로 환영받았고, 헌팅턴병을 포함한 수많은 유전 질환을 치료할 잠재적인 전략으로도 여겨졌어. 하지만 최근 일련의 연구들은 CRISPR가 이전에 생각했던 것보다 덜 정밀하며, 유전체에 의도치 않은 변화를 일으킨다는 것을 시사했어. 각각 단일 유전자를 편집하려 했던 세 가지 독립적인 연구는 DNA의 다른 부분들도 예상치 못하게 변경되었음을 보여주었어.
이 연구들은 아직 최종 확정되지 않은 온라인 형식으로 발표되었고, 공식 출판 전에 과학적 동료 심사 과정을 거치고 있어. 이는 아직 발견되지 않은 원고에 제시된 과학적 내용에 오류가 있을 수 있다는 뜻이야. 하지만 이 독립적이고 병행된 연구들이 모두 CRISPR 기술이 비표적 효과를 가질 수 있다는 발견을 뒷받침하기 때문에, 이러한 결과에 대해 이미 주류 및 과학 언론의 관심이 쏠렸어. CRISPR가 연구 도구로서 여전히 많은 가능성을 가지고 있지만, 의약품으로 사용될 준비가 되기까지는 아직 멀어 보여.
CRISPR는 우리 DNA에 영구적인 변화를 만드는 데 사용될 수 있어.
이미지 출처: 퀸 돔브로스키
CRISPR 시스템은 박테리아가 바이러스나 다른 침입자로부터 자신을 방어하기 위해 외부 유전 물질을 잘라내는 면역 체계의 한 종류로 처음 발견되었어. CRISPR 메커니즘에는 두 가지 구성 요소가 있어: 침입자의 DNA를 찾아 가리키는 가이드 RNA라고 불리는 특별한 유전 메시지 조각과 DNA를 잘라 파괴할 수 있는 효소야. CRISPR가 어떻게 작동하는지, 그리고 이를 연구하는 과학자들이 직면한 과제에 대한 자세한 내용은 이 이전 HDBuzz 기사를 확인해 봐.
과학자들은 가이드 RNA를 표적 서열로 변경하여 시스템을 조작할 수 있고, 따라서 CRISPR 시스템을 사용하여 유전체의 정확한 부분에 편집을 할 수 있어. 이러한 편집은 유전체에 영구적인 변화를 가져오며 다음 세대로 전달될 거야. 2000년대 후반에 발견된 이래로 과학자들은 CRISPR에 대한 온갖 아이디어와 용도를 꿈꿔왔어. 예를 들어 배아에서 HD 유전자 확장을 편집하여 제거하는 것이 가능할까? 이러한 아이디어는 인간 또는 다른 종의 유전자 조작을 둘러싼 윤리적 딜레마를 고려할 때 논란의 여지가 없는 것은 아니야. CRISPR는 2018년 중국 남방과학기술대학의 비윤리적 과학자 허젠쿠이의 CRISPR 실험으로 유전체가 편집된 쌍둥이 여아들이 태어나면서 헤드라인을 장식했어.
그리 완벽하지 않은 시스템이야.
“CRISPR 유전자 편집은 유전체의 다른 부분에 매우 크고 의도치 않은 변화를 일으킬 수 있어.”
최근 세 가지 연구는 런던의 프랜시스 크릭 연구소, 뉴욕시의 컬럼비아 대학교, 포틀랜드의 오리건 보건 과학 대학교 과학자들이 수행했어. 각 과학자 팀은 연구를 위해 기증된 인간 배아에서 CRISPR를 사용하여 다른 편집을 했어. 세 가지 실험은 태아 발달, 실명, 심장 문제와 관련된 유전자를 표적으로 삼았어. 모든 연구에서 CRISPR 유전자 편집이 표적 유전자 근처 영역에서 대규모 결실 및 재배열을 포함하여 유전체의 다른 부분에 매우 크고 의도치 않은 변화를 일으킬 수 있다는 것을 발견했어. 이것은 우리 DNA 코드가 요리 레시피처럼 생각할 수 있는 매우 정밀한 지침 세트이기 때문에 좋지 않아. 만약 레시피의 단계를 재배열하거나 일부 재료를 없앤다면 결과는 좋지 않을 거야!
이러한 비표적 효과는 DNA 복구 문제 때문인데, 어떻게 이런 일이 일어나는지에 대해서는 연구들 사이에 합의가 없어. 하지만 모든 과학자들이 동의하는 한 가지는 이 기술이 이전에 생각했던 것만큼 정교하지 않기 때문에 유전체 편집에 CRISPR를 사용하는 것을 고려할 때 모두가 신중하게 생각해야 한다는 점이야.
CRISPR와 HD의 미래는 어떨까?
이미지 출처: ZEISS Microscopy
HD와 같은 유전 질환에 대한 CRISPR 기반 치료법의 영구적인 특성은 매력적이면서도 벅찬 일이야. 이론적으로 CRISPR는 배아 내에서 확장된 헌팅틴 유전자의 CAG 반복 서열 중 일부를 비가역적으로 잘라내는 데 사용될 수 있어. 그렇게 되면 그 배아에서 자란 사람은 HD를 앓지 않을 것이고, 그들의 자녀도 마찬가지일 거야. CRISPR 기술로 이루어진 편집의 영구적인 특성은 의도치 않은 결과가 개인에게만 영향을 미치는 것이 아니라 다음 세대로도 전달될 것이라는 의미야. 과학자들은 이 기술이 안전하고 계획대로 작동한다는 것을 절대적으로 확신할 때까지 이러한 유형의 유전자 치료에 이 기술을 도입하는 것을 꺼려하고 있어.
좋은 소식은 이러한 최근 발견들이 과학자들에게 CRISPR 기술의 한계를 알려주었다는 점이야. 이것이 미래에 CRISPR가 어떻게 유용할 수 있을지에 대한 과학자들의 큰 꿈을 결코 멈추게 하지는 않을 것이지만, 커뮤니티는 더 신중하게 나아갈 거야. 과학자들은 이제 이러한 종류의 문제를 피하기 위해 기술을 어떻게 개선할지 고려할 것이고, 미래에는 CRISPR를 다양한 유전 질환에 대한 안전한 치료법으로 사용하기를 희망해.
