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유전 질환 재단(HDF) 컨퍼런스 2022 – 1일 차
2022 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022 1일차의 헌팅턴병에 대한 임상 시험 및 과학 연구의 업데이트를 읽으십시오.
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현재 임상 시험 중인 헌팅틴 저하 약물 AMT-130으로 치료받은 일부 사람들에게 심각한 부작용이 보고됨
헌팅턴병에 유니큐어의 유전자 치료제를 고용량 투여한 후 몇몇 환자들이 심각한 부작용을 겪었으나 현재 회복 중이다. HDBuzz는 이것이 실험적인 헌팅틴 저하 약물인 AMT-130에 대해 의미하는 바를 탐구합니다.
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Novartis의 슬픈 소식: branaplam의 VIBRANT-HD 시험에서 투여 중단
HDBuzz는 경구 헌팅틴 저하제인 브라나플람의 VIBRANT-HD 시험이 참가자의 안전을 위해 일시적으로 중단되었다는 소식을 전하게 되어 안타까워합니다.
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헌팅턴병에 대한 유전자 요법에 대한 uniQure의 업데이트
uniQure는 HD에 대한 최초의 유전자 치료제의 안전성 시험을 수행하고 있습니다. 최근 보도 자료는 이 실험 약물을 받기 위해 수술을 받은 10명의 첫 번째 그룹에 대한 1년 업데이트를 제공했습니다. 그것이 무엇을 의미하는지 더 이야기합시다.
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하루를 구하는 인공 지능? 영리한 컴퓨터가 헌팅턴병을 이해하는 데 얼마나 도움이 됩니까?
IBM과 CHDI 재단의 과학자들은 인공 지능을 사용하여 질병의 진행을 모델링하기 위해 헌팅턴병 관찰 실험의 데이터 세트를 분석했습니다. 그들은 그들의 발견이 임상 시험 디자인을 개선하는 데 도움이 되기를 바랍니다.
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헌팅턴병 진행을 추적하기 위한 새로운 로드맵
연구원들은 헌팅턴병 진행을 분류하는 시스템을 업데이트했습니다. 4단계로 진행 상황을 추적하면 임상 시험 스크리닝과 데이터 해석이 더 쉽고 빨라지고 전증상 임상을 위한 기반이 마련됩니다.
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HD에 대한 비타민 요법 재방문
HD 치료를 위한 고용량 비오틴과 티아민의 소규모 임상 시험이 스페인에서 계획 중입니다. 이 시험은 HD를 비오틴-티아민 반응성 기저핵 질환(BTBGD)이라고 하는 또 다른 신경퇴행성 질환과 연관시키는 연구를 기반으로 합니다.
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branaplam 한 숟가락은 헌팅틴 수치를 낮추는 데 도움이 됩니다.
Branaplam은 원래 척수성 근위축증을 치료하기 위해 설계되었지만 새로운 논문에서 헌팅턴병 치료에 대한 가능성을 설명하고 있습니다. 이 경구 약물은 헌팅틴 단백질을 낮추며 이제 VIBRANT-HD라는 연구에서 테스트될 예정입니다.저
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헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2022 – Day 3
2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 3일 차의 연구 업데이트를 확인하세요.
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헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 – Day 2
2022 HD Therapeutics Conference #HDTC2022 2일차의 연구 업데이트를 확인하세요.