프릴레니아, 프리도피딘 유럽 승인 신청 철회
⏱️ 5분 읽기 | 프릴레니아의 프리도피딘 유럽 승인 신청이 2025년 11월, EMA가 이미 해당 약의 승인 거부를 권고한 뒤 조용히 철회된 사실이 6개월이 지나서야 알려졌어. 무슨 일이 있었는지, 그리고 왜 지금에서야 이 소식을 듣게 됐는지 정리했어.
주의: 주의: 자동 번역 – 오류 가능성
가능한 한 많은 사람들에게 HD 연구 뉴스와 임상시험 업데이트를 최대한 빠르게 전달하기 위해 이 글은 AI가 자동으로 번역했으며 아직 인간 편집자의 검토를 거치지 않았습니다. 정확하고 접근하기 쉬운 정보를 제공하기 위해 노력하고 있지만, AI 번역에는 문법 오류, 오역 또는 불명확한 문구가 포함될 수 있습니다.가장 신뢰할 수 있는 정보를 원하시면 영어 원문을 참조하거나 나중에 사람이 직접 편집한 번역본을 다시 확인하시기 바랍니다. 중대한 문제를 발견하거나 이 언어의 원어민으로서 정확한 번역을 개선하는 데 도움을 주고 싶은 경우 언제든지 editors@hdbuzz.net 으로 문의해 주세요.
정기적으로 HDBuzz를 읽는 사람이라면, 헌팅턴병(HD) 연구에서 프리도피딘의 긴 역사를 살펴본 2024년 9월 기사를 기억할지도 몰라. 그 글에서 우리는 이 약이 4개의 임상시험(MermaiHD, HART, PRIDE-HD, PROOF-HD)을 거쳐 온 과정을 다뤘는데, 어느 시험도 1차 평가변수를 충족하지 못했어. 또 프릴레니아가 Nurzigma라는 브랜드명으로 판매될 프리도피딘의 승인을 받기 위해 유럽의약품청(EMA)에 신청서를 제출했다는 소식도 전했지. 당시 우리는 승인 여부와 상관없이 모든 약이 거치는 절차 중 하나가 ‘신청’이며, 결론을 내리기 전에 평가가 어떻게 진행되는지 지켜봐야 한다고 강조했어.
이제 답이 나왔어.
임상시험 데이터 분석
사진 제공: Leeloo The First
PROOF-HD가 완료된 뒤, 프릴레니아는 시험 데이터 안에서 어떤 이득 신호가 있는지 찾기 위해 결과를 자세히 분석했어. 그중 한 분석은 항도파민성 약물(ADM)을 복용하지 않은 참가자 하위집단에 초점을 맞췄는데, ADM은 테트라베나진이나 리스페리돈처럼 HD에서 무도증과 행동 증상을 조절하는 데 흔히 쓰이는 약이야.
우리는 PROOF-HD 결과가 Nature Medicine에 2025년 9월에 실렸을 때 이 내용을 자세히 다뤘어. 프릴레니아는 ADM을 복용하지 않은 이 하위집단(원래 PROOF-HD 참가자 499명 중 절반도 안 됨)을 근거로 EMA 신청을 구성했고, ADM을 복용하지 않는 초기 HD 성인을 대상으로 한 승인에 초점을 맞췄어.
신청과 EMA 심사
2024년 9월, 프릴레니아는 프리도피딘을 Nurzigma라는 브랜드명으로 승인받기 위해 EMA에 판매허가 신청서(MAA)를 제출했어. 판매허가는 미국의 FDA 승인에 해당하는 유럽의 제도로, 유럽연합 회원국 전역에서 약을 상업적으로 판매할 권리를 회사에 부여해.
신약 평가를 담당하는 전문가 위원회인 EMA 산하 인체용 의약품위원회(CHMP)가 전면 평가를 진행했어. 그 평가는 2025년 7월에 마무리됐고, CHMP는 판매허가를 거부할 것을 권고했어.
기관은 PROOF-HD 본시험도 하위집단 분석도 효과를 충분히 입증하지 못했다고 판단했고, 이 약은 ‘조건부 판매허가’ 기준도 충족하지 못했다고 봤어. 조건부 판매허가는 미충족 의료수요가 있는 희귀질환을 대상으로, 초기 유익성 근거가 있을 때 적용되는 더 낮은 문턱의 경로야.
그 권고 이후 프릴레니아는 모든 신청자가 사용할 수 있는 표준 절차인 재심사 요청 권리를 행사했어.
철회
2025년 11월 7일, 프릴레니아는 재심사가 완료되기 전에 신청을 철회했어.
아래에 포함된 EMA에 보낸 서한에서 회사는 CHMP가 제기한 질문에 답하기 위해 추가 임상 데이터를 수집할 필요가 있어 철회했다고 밝혔어. 또 프릴레니아는 HD 또는 다른 적응증에서 프리도피딘에 대해 향후 다시 신청할 권리를 보유한다고 덧붙였어.
왜 지금에서야 이 소식을 듣게 됐을까
HDBuzz가 철회 6개월 뒤인 2026년 5월에 이 내용을 다루는 이유는, 프릴레니아가 공개 발표를 하지 않았기 때문이야. 우리는 EMA가 공개하는 규제 기록을 검토하던 중 우연히 이 결과를 알게 됐어.
우리는 규제 절차가 어떤 방향으로든 결론에 이르면 HD 공동체가 그 사실을 알 권리가 있다고 강하게 믿어. 그래서 이번 철회에 프릴레니아의 공개 발표가 동반되지 않았지만, 규제 절차의 이 단계에서는 그런 일이 드물지 않아.
하지만 회사 발표가 없으면 공동체가 이 소식을 듣지 못했을 가능성이 커. 임상시험을 통해 약 개발을 앞으로 밀어준 약들에 대해, 지금 상황이 어디까지 와 있는지 HD 공동체가 전체 그림을 갖도록 하는 건 우리가 하는 일의 일부야.
이게 의미하는 바
현재 프리도피딘 임상시험이나 동정적 사용 프로그램에 참여 중인 사람들에게 이번 철회는 영향이 없어. 해당 프로그램은 그대로 진행돼.
더 넓은 HD 공동체의 관점에서 보면, 이번 결과는 15년이 넘는 임상시험 전체 근거와 일치해. EMA의 독립적인 전문가 평가는 시험 데이터가 뒷받침하는 것과 같은 결론에 도달했어. 즉, HD 환자 치료를 위한 프리도피딘의 효과는 아직 승인에 필요한 기준 수준으로 입증되지 않았다는 거야.
특히 시험 기간에 프리도피딘이 도움이 됐다고 느낀 사람들에게는 실망스러운 일이라는 걸 알아. 그런 경험은 분명 실제야. 다만 규제 승인을 받으려면, 치료를 제안받는 모든 사람이 그 치료를 신뢰할 수 있도록 환자 집단 전반에서 이득이 엄격하게 입증돼야 해.
요약
- 프리도피딘(Nurzigma)은 2024년 중반 EMA에 유럽 판매허가를 신청했어
- 유럽 심사위원회는 2025년 7월 평가를 마치고 승인 거부를 권고했으며, PROOF-HD와 하위집단 분석 모두 효과를 입증하지 못했다고 판단했어
- 프리도피딘은 조건부 판매허가 기준도 충족하지 못했어
- 프릴레니아는 재심사를 요청했지만, 그 절차가 완료되기 전인 2025년 11월 7일에 신청을 철회했어
- 회사는 추가 임상 데이터의 필요성을 이유로 들었고, 향후 재신청할 권리를 유보했어
- 철회에 대한 공개 발표는 없었고, HDBuzz는 EMA 공개 기록을 통해 이를 알게 됐어
- 임상시험 또는 동정적 사용 프로그램 참여자는 영향을 받지 않아
