HD 치료를 위한 프리도피딘의 3상 PRECISE-HD 임상시험에서 첫 참가자에게 투약이 이뤄졌어. 이 연구는 약물이 가장 혜택을 볼 가능성이 큰 사람들에서 질병 진행을 늦출 수 있는지 시험해

새로운 연구는 독성을 가진 짧은 형태의 헌팅틴인 HTT1a를 질병의 핵심 동력이자 헌팅턴병(HD)의 유망한 치료 표적으로 지목하고 있어.

새로운 1상 연구에서 피부 아래 주사로 투여되는 헌팅틴 감소 치료제 SRP-1005를 테스트하고 있어. 아직 초기 단계지만, 이 접근 방식은 HD 치료제 개발이라는 화살통에 중요한 새 화살 하나를 더하는 것이 될 수 있어.

Hereditary Disease Foundation이 후원하는 2026 HDBuzz 젊은 과학 작가상을 발표해!

임상 시험 데이터는 연구가 끝난 후에도 오랫동안 발견을 이끌어낼 수 있어. Prilenia는 2개의 HD 임상 시험에서 나온 위약군 데이터를 CHDI에 기부했어. 이는 연구자들이 위약 효과, HD 진행 및 미래의 임상 설계 등을 더 잘 이해하는 데 귀중한 자원이 될 거야.

로슈가 2개의 HTT 저하 프로그램 개발을 중단하기로 한 결정은 실망스럽지만, 이야기가 거기서 끝나는 건 아냐. 수년간의 연구가 몇 가지 핵심 질문에 답했고, 많은 새로운 질문을 제기했으며, 차세대 HD 임상시험에 정보를 제공할 거야.

7월은 로슈가 두 개의 HD 프로그램을 종료하면서 헌팅턴병 연구에 힘든 달이었어. 하지만 이 달에는 유망한 새로운 도구들, 체세포 확장의 새로운 참여자, 그리고 HD에서 식사와 자기 인식에 관한 중요한 연구도 나왔어.