헌팅턴병(HD) 치료제 ANX005(탄루프루바트) 임상에서 긍정적인 결과를 발표한 지 4년 만에, Annexon이 공식적으로 결과를 발표했어. 안전하고 목표 지점에 도달했으며 일부 참가자에게 도움이 되었을 수도 있는데, 왜 다음 단계는 늦어지는 걸까?

과학자들은 헌팅틴을 잡을 수 있는 작은 고리 모양 단백질 조각 1조 개 이상을 선별했어. 그들은 세포에서 헌팅틴을 직접 포획했고, 헌팅틴이 거의 항상 HAP40이라는 파트너와 짝을 이룬다는 것을 발견했지.

새로운 연구에 따르면 증상 인식 감소, 즉 병식불능증이 HD의 가장 초기 단계에서도 나타날 수 있대. 이 연구 결과는 증상 진행을 이해하려면 하나 이상의 관점이 필요하다는 걸 강조해.

헌팅턴병 환자들은 흔히 의도치 않은 체중 감소를 겪어. 최근 한 기사에서 헌팅턴병이 식사와 체중 유지에 미치는 영향과 관련된 어려움을 파악하고, 가족과 전문가들이 이를 어떻게 헤쳐나가는지 살펴봤어.

로슈는 헌팅틴을 낮추는 ASO 약물 2종인 토미너센과 RG6496의 개발을 중단한다고 발표했어. 이는 HD 임상 연구의 중요한 한 장이 아쉽게 마무리됐다는 뜻이야.

지난 20년 동안 PET 트레이서는 알츠하이머병 분야에서 판도를 바꿔 놓았어. 침습적 시술 없이도 뇌 속 아밀로이드 플라크를 볼 수 있게 해줬거든. 그럼 헌팅턴병은 어떨까?

스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

임상 현장에서는 유니큐어(uniQure)로부터 최근 FDA 회의 소식을 들었고, 줄기세포 임상시험은 첫 참가자에게 약물을 투여했으며, 스카이호크(Skyhawk)는 SKY-0515에 대한 데이터를 공유했어. 연구실에서는 DNA 수준에서 헌팅턴병 진행을 늦추는 과학이 계속 발전하고 있어.

PROTAC은 정밀 가지치기 도구처럼 작동해서, 건강한 형태는 그대로 두고 독성 헌팅틴 단백질만 잘라낸다. 세포와 HD 마우스에서 이런 표적 청소가 건강을 개선하고 질병 특징을 늦췄다.