임상 현장에서는 유니큐어(uniQure)로부터 최근 FDA 회의 소식을 들었고, 줄기세포 임상시험은 첫 참가자에게 약물을 투여했으며, 스카이호크(Skyhawk)는 SKY-0515에 대한 데이터를 공유했어. 연구실에서는 DNA 수준에서 헌팅턴병 진행을 늦추는 과학이 계속 발전하고 있어.

PROTAC은 정밀 가지치기 도구처럼 작동해서, 건강한 형태는 그대로 두고 독성 헌팅틴 단백질만 잘라낸다. 세포와 HD 마우스에서 이런 표적 청소가 건강을 개선하고 질병 특징을 늦췄다.

호주는 생명보험사가 유전자 검사 결과를 불리하게 사용하는 것을 금지하는 법안을 통과시키며 역사를 만들었습니다. 하지만 다른 나라의 HD 가족들에게는 보호를 위한 법률이 과학의 발전을 따라가지 못하고 있습니다. 알아야 할 내용을 자세히 살펴보겠습니다.

격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

HD를 위한 새로운 임상시험이 진행 중이야. REGEN4HD 연구에서 첫 참가자가 투여를 받았는데, 이 연구는 신경 줄기세포 이식이 HD의 잠재적 치료법으로서 안전한지 테스트하는 거야.

헌팅턴병은 운동 능력 이상에 영향을 미쳐: 정신 건강에도 큰 영향을 줘. 연구자들은 심리적 돌봄이 왜 중요한지, 그리고 HD의 각 단계에 맞춰 어떻게 조정되어야 하는지 탐구해.

2025년, 여러분은 우리가 329,000명에게 독립적이고 편향되지 않은 HD 연구 뉴스를 전달할 수 있도록 도와줬어. 2025 연례 보고서가 나왔어. 우리가 함께 만든 것들을 살펴보고, 계속 나아갈 수 있도록 도와주는 것을 고려해 봐.

치료 1년 차에 SKY-0515는 헌팅틴을 계속 낮추고 있으며 HD의 징후와 증상에서 고무적인 경향을 보여. 약물이 실제로 HD 진행을 늦추는지 확인하기 위해 더 큰 규모의 임상시험이 진행 중이야

2026년 5월: 보토플람 임상 2년 데이터, 질병 진행 속도 늦출 가능성 시사; AMT-130, 영국 규제 심사 예정; 돼지 연구에서 HD 뇌 침범하는 면역 세포 발견; 새로운 과학 연구, 독성 헌팅틴 조각에 집중.