⏱️6분 읽기 | UniQure는 긴급한 사안을 위한 최우선 논의인 FDA Type A 회의를 성사시켰어. 30일 이내에 양측은 미국에서 AMT-130의 진행을 뒷받침할 수 있는 데이터 패키지가 무엇인지 논의할 예정이야.

⏱️34분 읽기 | 2026년을 맞이하며, 우리는 헌팅턴병 커뮤니티에 2025년을 정의할 획기적인 임상 시험 결과, 연구 발전, 규제 실망, 그리고 우렁찬 커뮤니티의 단합을 되돌아봅니다.

HD 유전자가 사용됨에 따라 CAG 반복 서열은 낡은 도로의 움푹 파인 곳과 균열이 커지는 것처럼 시간이 지남에 따라 길어질 수 있습니다. 새로운 연구에 따르면 세포가 HTT 유전자를 사용하는 것을 차단하면 이러한 마모를 늦출 수 있으며, 이는 HD의 증상 발현을 지연시킬 수 있습니다.

스위스에서 나온 새로운 연구가, 헌팅턴병 유전자 속 CAG 반복 횟수가 우리 세포 안에서 어떻게 늘거나 줄 수 있는지에 대한 단서를 제공해.

유니큐어는 AMT-130 관련 FDA 회의록을 받았습니다. 새로운 소식은 없었지만, 4만 1천 건 이상의 청원 서명과 주요 헌팅턴병 단체들의 단합된 지지 활동으로 지역사회의 반응은 강력했습니다.

헌팅턴병을 모델링한 쥐 연구에 따르면, 프리바이오틱스(장내 세균의 먹이)가 장 건강과 신경학적 증상을 개선할 수 있다고 한다.

새로운 연구에 따르면 항우울제 세르트랄린이 헌팅턴병 환자의 기능을 개선하고, 쥐의 운동 문제를 예방하며, 단백질 생산을 안정화했을 수 있다고 한다. 이 흔한 약물이 여러 방면에서 HD에 영향을 미칠 수 있을까?

줄기세포 “치아 요정 치료법”부터 유전자 치료의 난관, 그리고 새로운 유전적 통찰까지, 11월은 헌팅턴병 연구에 있어 중요한 달이었습니다. 이 모든 소식을 월간 요약에서 확인하세요!

최근 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)에 발표된 논문에서 연구팀은 헌팅턴병(HD)에서 단백질 접힘 과정을 개선하고 독성 덩어리 형성을 막는 새로운 방법을 연구했습니다.

HD 증상 관리에 도움이 되는 약물인 SOM3355는 EMA로부터 희귀의약품 지정에 대한 긍정적인 의견을 받았고, 2상 종료 회의 후 FDA와도 의견을 조율했다. 글로벌 3상 임상시험은 2026년에 시작될 것으로 예상된다.