FDA는 미국에서 헌팅턴병에 대한 AMT-130 승인 전에 더 많은 데이터를 원해. 2026년 3월, uniQure는 현재 1/2상 데이터가 기관에 충분하지 않다는 업데이트를 공유했어. 새로운 무작위 대조 임상시험이 필요할 수 있어.

Vico 테라퓨틱스의 헌팅턴병 치료제 VO659가 이제 연 2회만 투여하는 방식으로 시험 중이며, FDA는 올해 말 미국 임상시험 시작을 승인했어.

2026년 2월 HD 연구 요약: 브라나플람 임상시험의 공개된 시험 데이터, HD ‘그레이 존’ 유전학에 대한 새로운 통찰, 그리고 벌레, 뇌 회로, 안구 추적, 위험 상태로 살아가는 데 따르는 숨은 심리적 무게까지.

케임브리지 대학교의 새로운 연구 검토에서 망막 스캔과 안구 움직임 추적을 포함한 헌팅턴병의 안구 생체 표지자를 탐구했다.

너의 뇌는 고성능 슈퍼컴퓨터야. 하지만 헌팅턴병(HD)에서는 핵심 프로세서가 오작동하기 시작해. UCLA의 한 연구팀은 고장 난 특정 회로를 시각화하고, HD에서 이 회로들이 어떻게 다르게 보이는지 자세히 살펴봤어.

헌팅턴병 발병 위험을 안고 살아가는 것은 엄청난 심리적 부담을 안겨줍니다. 위험에 처한 12명을 대상으로 한 소규모 인터뷰 연구는 이들이 일상생활에서 어떻게 대처하는지 심층적으로 다루었습니다.

VIBRANT-HD 임상시험 결과가 이제 동료심사 학술지에 게재됐어. 이 시험은 경구약 브라나플람을 평가했는데, HTT를 낮췄지만 심각한 안전성 문제로 결국 시험이 중단됐어.

같은 CAG 반복 수를 가진 두 사람도 HD 여정은 크게 다를 수 있어. 36~42회 반복을 가진 사람들을 살펴본 새 연구는 DNA 서열 패턴이 증상 발현과 진행에 큰 역할을 한다는 것을 보여줘.

연구팀은 실험실 벌레 모델을 이용해 다양한 종류의 HTT 단백질 덩어리가 얼마나 유독한지 테스트할 간단한 플랫폼을 개발했어. 그들은 특정 유형의 덩어리는 벌레에게 해롭지만, 다른 유형은 그렇지 않다는 것을 보여주었지.

2026년 1월 헌팅턴병 연구 요약: SKY-0515는 유망한 안전성 데이터를 보여주고, 지역사회 옹호 활동이 AMT-130의 중요한 FDA 회의를 확보하는 데 도움을 줬어. 또한 수면, 백신, 증상 관리에 대한 새로운 통찰력도 있어. 전체 요약을 읽어봐!