유니큐어는 AMT-130 관련 FDA 회의록을 받았습니다. 새로운 소식은 없었지만, 4만 1천 건 이상의 청원 서명과 주요 헌팅턴병 단체들의 단합된 지지 활동으로 지역사회의 반응은 강력했습니다.

헌팅턴병을 모델링한 쥐 연구에 따르면, 프리바이오틱스(장내 세균의 먹이)가 장 건강과 신경학적 증상을 개선할 수 있다고 한다.

새로운 연구에 따르면 항우울제 세르트랄린이 헌팅턴병 환자의 기능을 개선하고, 쥐의 운동 문제를 예방하며, 단백질 생산을 안정화했을 수 있다고 한다. 이 흔한 약물이 여러 방면에서 HD에 영향을 미칠 수 있을까?

줄기세포 “치아 요정 치료법”부터 유전자 치료의 난관, 그리고 새로운 유전적 통찰까지, 11월은 헌팅턴병 연구에 있어 중요한 달이었습니다. 이 모든 소식을 월간 요약에서 확인하세요!

최근 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)에 발표된 논문에서 연구팀은 헌팅턴병(HD)에서 단백질 접힘 과정을 개선하고 독성 덩어리 형성을 막는 새로운 방법을 연구했습니다.

HD 증상 관리에 도움이 되는 약물인 SOM3355는 EMA로부터 희귀의약품 지정에 대한 긍정적인 의견을 받았고, 2상 종료 회의 후 FDA와도 의견을 조율했다. 글로벌 3상 임상시험은 2026년에 시작될 것으로 예상된다.

과학자들이 세포 청소를 촉진하여 헌팅턴병 환자의 발병 연령을 연장할 수 있는 희귀한 유전적 특이점을 발견했어.

한 임상시험에서 사람 치아에서 추출한 줄기세포를 헌팅턴병의 잠재적 치료법으로 테스트했어. 이 접근법은 안전해 보였고 증상도 약간 개선됐지만, 연구 규모가 작고 이 접근법의 근본적인 과학적 근거가 불분명해서 주의가 필요해.

새로운 연구는 초고감도 연구 기술을 사용해 CAG 반복 길이의 전체 스펙트럼에 걸친 DNA 변화를 매핑하고, 중간 반복이 유전적 환경에서 어디에 위치하는지 밝혀냅니다.