⏱️ 6분 읽기 | 스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

⏱️ 10분 독서 | 임상 현장에서는 유니큐어(uniQure)로부터 최근 FDA 회의 소식을 들었고, 줄기세포 임상시험은 첫 참가자에게 약물을 투여했으며, 스카이호크(Skyhawk)는 SKY-0515에 대한 데이터를 공유했어. 연구실에서는 DNA 수준에서 헌팅턴병 진행을 늦추는 과학이 계속 발전하고 있어.

⏱️6분 읽기 | PROTAC은 정밀 가지치기 도구처럼 작동해서, 건강한 형태는 그대로 두고 독성 헌팅틴 단백질만 잘라낸다. 세포와 HD 마우스에서 이런 표적 청소가 건강을 개선하고 질병 특징을 늦췄다.

⏱️13분 읽기 | 호주는 생명보험사가 유전자 검사 결과를 불리하게 사용하는 것을 금지하는 법안을 통과시키며 역사를 만들었습니다. 하지만 다른 나라의 HD 가족들에게는 보호를 위한 법률이 과학의 발전을 따라가지 못하고 있습니다. 알아야 할 내용을 자세히 살펴보겠습니다.

⏱️ 9분 읽기 | 격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

HD를 위한 새로운 임상시험이 진행 중이야. REGEN4HD 연구에서 첫 참가자가 투여를 받았는데, 이 연구는 신경 줄기세포 이식이 HD의 잠재적 치료법으로서 안전한지 테스트하는 거야.

⏱️ 9분 읽기 | 헌팅턴병은 운동 능력 이상에 영향을 미쳐: 정신 건강에도 큰 영향을 줘. 연구자들은 심리적 돌봄이 왜 중요한지, 그리고 HD의 각 단계에 맞춰 어떻게 조정되어야 하는지 탐구해.

⏱️7분 읽기 | 2025년, 여러분은 우리가 329,000명에게 독립적이고 편향되지 않은 HD 연구 뉴스를 전달할 수 있도록 도와줬어. 2025 연례 보고서가 나왔어. 우리가 함께 만든 것들을 살펴보고, 계속 나아갈 수 있도록 도와주는 것을 고려해 봐.

치료 1년 차에 SKY-0515는 헌팅틴을 계속 낮추고 있으며 HD의 징후와 증상에서 고무적인 경향을 보여. 약물이 실제로 HD 진행을 늦추는지 확인하기 위해 더 큰 규모의 임상시험이 진행 중이야