새로운 연구에서 DNA 복구 기계를 표적으로 하는 소분자를 발견하여 헌팅턴병 발병을 지연시킬 수 있는 잠재적 경로를 열었습니다.

2025년 HD버즈 프라이즈 수상작으로 그라비티 기그나드를 발표하게 되어 자랑스럽습니다! 새로운 연구에 따르면 과거 HD 시험이 실패한 이유 중 하나가 밝혀졌습니다. 좋은 소식은? 더 안전한 약물의 길을 제시하여 효과적인 치료법에 더 가까워졌다는 것입니다.

2025년 HD버즈 프라이즈 수상자로 클로이 랭리지를 발표하게 되어 자랑스럽게 생각합니다! SGTA라는 단백질은 HD 치료제의 표적으로서 가능성을 보여줍니다. 연구자들은 세포에서 SGTA의 수치를 높이면 HD의 징후를 줄이는 데 도움이 된다는 사실을 발견했습니다.

9월은 헌팅턴병 연구에 있어 획기적인 달이었습니다. 유전자 치료법이 진행 속도를 늦출 조짐을 보이고, 새로운 바이오마커, 기계론적 통찰력, 정신 건강의 발전이 있었습니다. 이 분야는 먼 길을 걸어왔고 앞으로 흥미로운 방향이 기다리고 있습니다.

유니큐어의 업데이트에 따르면, 실험용 유전자 치료제인 AMT-130이 주요 임상 연구에서 헌팅턴병의 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 합니다.

경구용 약물인 SKY-0515는 HD 환자의 헌팅틴 수치를 안전하게 낮추고 PMS1도 감소시킬 수 있습니다. 이는 HD 치료를 위한 두 가지 접근법을 제공할 수 있습니다. SKY-0515는 현재 대규모 2/3상 임상시험에서 시험되고 있습니다.