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SKY-0515, 임상시험 업데이트에서 헌팅턴병 환자에서 헌팅틴 감소 효과 확인
Latest News
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상자 안의 또 다른 도구: 분자 "조광기 스위치"의 생성으로 유전자 편집이 향상됨
연구원들이 유전자 편집을 위한 강력한 도구를 제공하는 경구 약물로 유전자 발현을 미세 조정할 수 있는 새로운 시스템이 개발되었습니다.
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최근 유전자 치료 언론의 포장 풀기
Voyager Therapeutics는 계획된 HD 임상 시험에서 벗어나 유전자 치료를 제공하는 새로운 기술로 전환하고 있습니다. 그러나 이것은 장기적으로 덜 침습적인 약물로 이어질 수 있으며 많은 다른 회사들이 HD 유전자 치료법을 연구하고 있습니다.
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혈액이 HD 환자에서 조기에 치료를 테스트하는 데 열쇠가 됩니까?
존스 홉킨스 연구원들의 새로운 연구는 헌팅턴병의 진행을 추적하는 비침습적 방법을 설명합니다. 이것은 환자가 질병의 초기 단계에서 치료를 테스트하는 데 도움이 되는 증상을 보이기 시작하기 전에 사용할 수 있습니다.
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CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.
가족성 트랜스티레틱 아밀로이드증에 대한 약물의 성공적인 초기 시험은 CRISPR 유전자 편집이 인체에서 안전하게 사용될 수 있음을 보여주었습니다. HD에서 유전자 편집이 의미하는 바는 무엇입니까?
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과학자들은 프리도피딘이 헌팅턴병 모델에서 어떻게 작용하는지 정확하게 확인합니다
새로운 연구는 헌팅턴병 모델에서 프리도피딘이라는 약물이 어떻게 작용하는지 정확하게 지적합니다.
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헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 – Day 3
2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 3일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.
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헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2021 – Day 2
2021년 CHDI 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 #HDTC2021 2일차의 모든 최신 업데이트를 확인하세요.
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헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 – Day 1
Wave, Roche 및 Triplet의 프레젠테이션을 포함하여 2021 CHDI 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 #HDTC2021의 첫날부터 모든 최신 업데이트를 확인하십시오.
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헌팅턴병 임상시험 마무리
헌팅턴병에 대한 의약품 제조의 모든 최근 개발을 다루는 이 원스톱 기사에서 모든 최신 헌팅턴병 임상 시험 뉴스를 확인하십시오.
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uniQure의 좋은 소식: 유전자 치료 실험이 진행 중이며 동물에 대한 유망한 데이터
10명의 참가자로 구성된 첫 번째 그룹은 HD 유전자 요법에 대한 uniQure의 임상 시험에서 투여되었으며 3개의 새로운 원고는 동물에서 안전하고 광범위한 헌팅틴 저하를 설명합니다.