⏱️6분 읽기 | 새로운 연구에 따르면 증상 인식 감소, 즉 병식불능증이 HD의 가장 초기 단계에서도 나타날 수 있대. 이 연구 결과는 증상 진행을 이해하려면 하나 이상의 관점이 필요하다는 걸 강조해.

⏱️8분 독서 | 헌팅턴병 환자들은 흔히 의도치 않은 체중 감소를 겪어. 최근 한 기사에서 헌팅턴병이 식사와 체중 유지에 미치는 영향과 관련된 어려움을 파악하고, 가족과 전문가들이 이를 어떻게 헤쳐나가는지 살펴봤어.

⏱️ 10분 읽기 | 로슈는 헌팅틴을 낮추는 ASO 약물 2종인 토미너센과 RG6496의 개발을 중단한다고 발표했어. 이는 HD 임상 연구의 중요한 한 장이 아쉽게 마무리됐다는 뜻이야.

⏱️읽는 데 7분 | 지난 20년 동안 PET 트레이서는 알츠하이머병 분야에서 판도를 바꿔 놓았어. 침습적 시술 없이도 뇌 속 아밀로이드 플라크를 볼 수 있게 해줬거든. 그럼 헌팅턴병은 어떨까?

⏱️ 6분 읽기 | 스카이호크의 SKY-0515 12개월 신규 데이터가 나왔고, cUHDRS를 구성하는 4가지 지표 모두가 기저치와 같거나 그 이상으로, 예상되는 자연 경과상의 감소를 뛰어넘었어. 게다가 미국 임상시험 사이트 확대에 대한 첫 소식도 있어.

⏱️ 10분 독서 | 임상 현장에서는 유니큐어(uniQure)로부터 최근 FDA 회의 소식을 들었고, 줄기세포 임상시험은 첫 참가자에게 약물을 투여했으며, 스카이호크(Skyhawk)는 SKY-0515에 대한 데이터를 공유했어. 연구실에서는 DNA 수준에서 헌팅턴병 진행을 늦추는 과학이 계속 발전하고 있어.

⏱️6분 읽기 | PROTAC은 정밀 가지치기 도구처럼 작동해서, 건강한 형태는 그대로 두고 독성 헌팅틴 단백질만 잘라낸다. 세포와 HD 마우스에서 이런 표적 청소가 건강을 개선하고 질병 특징을 늦췄다.

⏱️13분 읽기 | 호주는 생명보험사가 유전자 검사 결과를 불리하게 사용하는 것을 금지하는 법안을 통과시키며 역사를 만들었습니다. 하지만 다른 나라의 HD 가족들에게는 보호를 위한 법률이 과학의 발전을 따라가지 못하고 있습니다. 알아야 할 내용을 자세히 살펴보겠습니다.

⏱️ 9분 읽기 | 격동의 한 해를 보낸 후, uniQure는 FDA가 1/2상 연구 데이터를 미국에서 AMT-130 승인으로 이어질 수 있는 신청의 기반으로 사용하는 것에 동의했다는 고무적인 소식을 전했어.

HD를 위한 새로운 임상시험이 진행 중이야. REGEN4HD 연구에서 첫 참가자가 투여를 받았는데, 이 연구는 신경 줄기세포 이식이 HD의 잠재적 치료법으로서 안전한지 테스트하는 거야.